Uno studio per comprendere la sicurezza e gli effetti a lungo termine di una terapia genica sperimentale per la distrofia muscolare di Duchenne.
18 ottobre 2025 aggiornato da: Pfizer
Studio di sicurezza ed efficacia di follow-up a lungo termine nei partecipanti con distrofia muscolare di Duchenne che hanno ricevuto Fordadistrogene Movaparvovec in uno studio clinico precedente
Lo scopo di questo studio è comprendere la sicurezza e gli effetti di una terapia genica sperimentale chiamata fordadistrogene movaparvovec.
Stiamo cercando partecipanti da precedenti studi interventistici Pfizer.
Seguiremo l'esperienza dei partecipanti in questo studio per 10 anni dopo la fine del loro studio precedente.
I partecipanti avranno 1 visita annuale in loco e alcune visite annuali da remoto.
Il numero esatto di visite a distanza sarà deciso dal proprio medico dello studio.
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
7
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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California
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
- UCLA Medical Center
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
- Reed Neurological Research Center
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
- UCLA Children's Heart Center
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
- UCLA Clinical Lab Services
-
Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
- UCLA Kameron Gait and Motion Analysis Laboratory (Westwood Rehabilitation Center)
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
- Duke Lenox Baker Children's
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Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
- Duke Children's Health Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
- Primary Children's Hospital
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Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84108
- University of Utah Imaging and Neurosciences Center
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Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
- University of Utah Hospital
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Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
- University of Utah Clinical Neurosciences Center
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Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
- University of Utah Craig H. Neilsen Rehabilitation Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
1 secondo e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Partecipanti che hanno ricevuto fordadistrogene movaparvovec in un precedente studio interventistico Pfizer.
Criteri di esclusione:
- Personale del sito dello sperimentatore direttamente coinvolto nello studio e loro familiari
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Altro
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Altro: Tutti i partecipanti
Tutti i partecipanti iscritti allo studio.
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terapia genica somministrata in uno studio precedente.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti con eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Almeno una volta all'anno da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico.
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Almeno una volta all'anno da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico.
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Percentuale di partecipanti con eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Almeno una volta all'anno da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico.
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Almeno una volta all'anno da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico.
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Numero di partecipanti con eventi avversi considerati correlati al trattamento
Lasso di tempo: Almeno una volta all'anno da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico.
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Almeno una volta all'anno da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico.
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Percentuale di partecipanti con eventi avversi considerati correlati al trattamento
Lasso di tempo: Almeno una volta all'anno da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico
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Almeno una volta all'anno da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico
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Numero di partecipanti con evento avverso di malignità
Lasso di tempo: Almeno una volta all'anno da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico
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Almeno una volta all'anno da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico
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Numero di partecipanti con risultati clinicamente significativi nelle valutazioni dell'elettrocardiogramma (ECG).
Lasso di tempo: Ogni anno da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico.
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Ogni anno da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico.
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Numero di partecipanti con risultati clinicamente significativi negli esami di laboratorio della troponina cardiaca I
Lasso di tempo: Ogni anno da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico
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Ogni anno da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico
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Numero di partecipanti con risultati clinicamente significativi nei parametri dell'ecocardiogramma
Lasso di tempo: Ogni anno da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico
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Ogni anno da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Modifica rispetto alla pre-dose nella capacità di camminare per 10 metri senza assistenza
Lasso di tempo: Ogni anno da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico.
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Ogni anno da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico.
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Modifica rispetto alla pre-dose nella capacità di salire le scale.
Lasso di tempo: Ogni anno da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico
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Ogni anno da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico
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Variazione rispetto al pre-dose nel punteggio di ingresso Performance of Upper Limb (PUL) 2.0
Lasso di tempo: Ogni anno da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico
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Ogni anno da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico
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Variazione rispetto alla pre-dose nel punteggio totale della valutazione ambulatoriale North Star
Lasso di tempo: Ogni anno da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico
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Applicabile solo a un sottoinsieme di partecipanti
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Ogni anno da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico
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Variazione rispetto alla pre-dose in percentuale della capacità vitale forzata prevista (%pFVC) e percentuale del flusso espiratorio di picco previsto (%pPEF)
Lasso di tempo: Ogni anno da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico
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Ogni anno da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico
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Variazione dalla pre-dose nella frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) sull'ecocardiogramma
Lasso di tempo: Ogni anno da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico
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Ogni anno da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico
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Modifica rispetto alla pre-dose nello strumento per la raccolta dei dati sugli esiti pediatrici modificati
Lasso di tempo: Ogni anno da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico
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Ogni anno da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico
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Variazione rispetto alla pre-dose nella misura dell'esito riportato dal paziente sulla funzionalità degli arti superiori
Lasso di tempo: Ogni anno da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico
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Applicabile solo ai partecipanti non deambulanti
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Ogni anno da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico
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Età in cui la percentuale prevedeva la capacità vitale forzata <30%
Lasso di tempo: Ogni anno da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico
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Ogni anno da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico
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Età alla perdita della deambulazione
Lasso di tempo: Da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico
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Da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico
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Età alla morte
Lasso di tempo: Da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico
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Da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico
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Causa di morte
Lasso di tempo: Da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico
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Da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico
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Dose e frequenza d'uso dei glucocorticoidi
Lasso di tempo: Almeno una volta all'anno da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico
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Almeno una volta all'anno da 5 a 10 anni dopo la somministrazione nello studio interventistico
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
13 marzo 2023
Completamento primario (Effettivo)
24 settembre 2025
Completamento dello studio (Effettivo)
24 settembre 2025
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
9 gennaio 2023
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
9 gennaio 2023
Primo Inserito (Effettivo)
19 gennaio 2023
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
21 ottobre 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
18 ottobre 2025
Ultimo verificato
1 ottobre 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- C3391011
- NCT05689164 (Identificatore di registro: ClinicalTrials.gov)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
Pfizer fornirà l'accesso ai dati dei singoli partecipanti anonimi e ai relativi documenti di studio (ad es.
protocollo, piano di analisi statistica (SAP), rapporto di studio clinico (CSR)) su richiesta di ricercatori qualificati e soggetti a determinati criteri, condizioni ed eccezioni.
Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Pfizer e sul processo di richiesta di accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .