Un estudio para comprender la seguridad a largo plazo y los efectos de una terapia génica experimental para la distrofia muscular de Duchenne.
18 de octubre de 2025 actualizado por: Pfizer
Estudio de seguridad y eficacia de seguimiento a largo plazo en participantes con distrofia muscular de Duchenne que recibieron fordadistrogén movaprovec en un estudio clínico anterior
El propósito de este estudio es comprender la seguridad y los efectos de una terapia génica experimental llamada fordadistrogene movaparvovec.
Buscamos participantes de estudios de intervención anteriores de Pfizer.
Seguiremos la experiencia de los participantes en este estudio durante 10 años después del final de su estudio anterior.
Los participantes tendrán 1 visita anual in situ y algunas visitas remotas anuales.
El médico del estudio decidirá el número exacto de visitas remotas.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
7
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- UCLA Medical Center
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- Reed Neurological Research Center
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- UCLA Children's Heart Center
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- UCLA Clinical Lab Services
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- UCLA Kameron Gait and Motion Analysis Laboratory (Westwood Rehabilitation Center)
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
- Duke Lenox Baker Children's
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke Children's Health Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
- Primary Children's Hospital
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
- University of Utah Imaging and Neurosciences Center
-
Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
- University of Utah Hospital
-
Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
- University of Utah Clinical Neurosciences Center
-
Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
- University of Utah Craig H. Neilsen Rehabilitation Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 segundo y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Participantes que recibieron fordadistrogene movaparvovec en un estudio de intervención anterior de Pfizer.
Criterio de exclusión:
- Personal del sitio del investigador directamente involucrado en el estudio y sus familiares
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Otro
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Otro: Todos los participantes
Todos los participantes inscritos en el estudio.
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terapia génica administrada en un estudio previo.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos graves
Periodo de tiempo: Al menos anualmente de 5 a 10 años después de la dosificación en el estudio de intervención.
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Al menos anualmente de 5 a 10 años después de la dosificación en el estudio de intervención.
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Porcentaje de participantes con eventos adversos graves
Periodo de tiempo: Al menos anualmente de 5 a 10 años después de la dosificación en el estudio de intervención.
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Al menos anualmente de 5 a 10 años después de la dosificación en el estudio de intervención.
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Número de participantes con eventos adversos considerados relacionados con el tratamiento
Periodo de tiempo: Al menos anualmente de 5 a 10 años después de la dosificación en el estudio de intervención.
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Al menos anualmente de 5 a 10 años después de la dosificación en el estudio de intervención.
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Porcentaje de participantes con eventos adversos considerados relacionados con el tratamiento
Periodo de tiempo: Al menos anualmente de 5 a 10 años después de la dosificación en el estudio de intervención
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Al menos anualmente de 5 a 10 años después de la dosificación en el estudio de intervención
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Número de participantes con evento adverso de malignidad
Periodo de tiempo: Al menos anualmente de 5 a 10 años después de la dosificación en el estudio de intervención
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Al menos anualmente de 5 a 10 años después de la dosificación en el estudio de intervención
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Número de participantes con hallazgos clínicamente significativos en las evaluaciones de electrocardiograma (ECG)
Periodo de tiempo: Anualmente de 5 a 10 años después de la dosificación en el estudio de intervención.
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Anualmente de 5 a 10 años después de la dosificación en el estudio de intervención.
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Número de participantes con hallazgos clínicamente significativos en los exámenes de laboratorio de troponina cardíaca I
Periodo de tiempo: Anualmente de 5 a 10 años después de la dosificación en el estudio de intervención
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Anualmente de 5 a 10 años después de la dosificación en el estudio de intervención
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Número de participantes con hallazgos clínicamente significativos en los parámetros del ecocardiograma
Periodo de tiempo: Anualmente de 5 a 10 años después de la dosificación en el estudio de intervención
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Anualmente de 5 a 10 años después de la dosificación en el estudio de intervención
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio desde la dosis previa en la capacidad de caminar 10 metros sin ayuda
Periodo de tiempo: Anualmente de 5 a 10 años después de la dosificación en el estudio de intervención.
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Anualmente de 5 a 10 años después de la dosificación en el estudio de intervención.
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Cambio respecto a la predosis en la capacidad para subir escaleras.
Periodo de tiempo: Anualmente de 5 a 10 años después de la dosificación en el estudio de intervención
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Anualmente de 5 a 10 años después de la dosificación en el estudio de intervención
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Cambio desde antes de la dosis en la puntuación de entrada Performance of Upper Limb (PUL) 2.0
Periodo de tiempo: Anualmente de 5 a 10 años después de la dosificación en el estudio de intervención
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Anualmente de 5 a 10 años después de la dosificación en el estudio de intervención
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Cambio desde antes de la dosis en la puntuación total de la evaluación ambulatoria de North Star
Periodo de tiempo: Anualmente de 5 a 10 años después de la dosificación en el estudio de intervención
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Aplicable solo a un subconjunto de participantes
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Anualmente de 5 a 10 años después de la dosificación en el estudio de intervención
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Cambio desde antes de la dosis en porcentaje de capacidad vital forzada prevista (%pFVC) y porcentaje de flujo espiratorio máximo previsto (%pPEF)
Periodo de tiempo: Anualmente de 5 a 10 años después de la dosificación en el estudio de intervención
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Anualmente de 5 a 10 años después de la dosificación en el estudio de intervención
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Cambio desde antes de la dosis en la fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) en el ecocardiograma
Periodo de tiempo: Anualmente de 5 a 10 años después de la dosificación en el estudio de intervención
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Anualmente de 5 a 10 años después de la dosificación en el estudio de intervención
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Cambio desde antes de la dosis en el Instrumento de recopilación de datos de resultados pediátricos modificado
Periodo de tiempo: Anualmente de 5 a 10 años después de la dosificación en el estudio de intervención
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Anualmente de 5 a 10 años después de la dosificación en el estudio de intervención
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Cambio desde antes de la dosis en la medida de resultado informada por el paciente sobre la función de las extremidades superiores
Periodo de tiempo: Anualmente de 5 a 10 años después de la dosificación en el estudio de intervención
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Aplicable solo a participantes no ambulatorios
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Anualmente de 5 a 10 años después de la dosificación en el estudio de intervención
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Edad en la que el porcentaje previsto de capacidad vital forzada <30%
Periodo de tiempo: Anualmente de 5 a 10 años después de la dosificación en el estudio de intervención
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Anualmente de 5 a 10 años después de la dosificación en el estudio de intervención
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Edad de pérdida de la deambulación
Periodo de tiempo: De 5 a 10 años después de la dosificación en el estudio de intervención
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De 5 a 10 años después de la dosificación en el estudio de intervención
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Edad al morir
Periodo de tiempo: De 5 a 10 años después de la dosificación en el estudio de intervención
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De 5 a 10 años después de la dosificación en el estudio de intervención
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Causa de la muerte
Periodo de tiempo: De 5 a 10 años después de la dosificación en el estudio de intervención
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De 5 a 10 años después de la dosificación en el estudio de intervención
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Dosis y frecuencia de uso de glucocorticoides
Periodo de tiempo: Al menos anualmente de 5 a 10 años después de la dosificación en el estudio de intervención
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Al menos anualmente de 5 a 10 años después de la dosificación en el estudio de intervención
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
13 de marzo de 2023
Finalización primaria (Actual)
24 de septiembre de 2025
Finalización del estudio (Actual)
24 de septiembre de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
9 de enero de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de enero de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
19 de enero de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
21 de octubre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de octubre de 2025
Última verificación
1 de octubre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Musculares
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Trastornos Musculares Atróficos
- Distrofias Musculares
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Distrofia Muscular, Duchenne
Otros números de identificación del estudio
- C3391011
- NCT05689164 (Identificador de registro: ClinicalTrials.gov)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Pfizer brindará acceso a los datos individuales de los participantes anonimizados y a los documentos del estudio relacionados (p.
protocolo, Plan de Análisis Estadístico (SAP), Informe de Estudio Clínico (CSR)) a solicitud de investigadores calificados, y sujeto a ciertos criterios, condiciones y excepciones.
Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Pfizer y el proceso para solicitar acceso en: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .