Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tanulmány a Duchenne-izomdystrophia kísérleti génterápia hosszú távú biztonságosságának és hatásainak megértésére.

2024. február 21. frissítette: Pfizer

Hosszú távú nyomon követési biztonságossági és hatásossági vizsgálat Duchenne-izomdystrophiában szenvedő résztvevőkkel, akik egy korábbi klinikai vizsgálat során Fordadistrogen Movaparvovec-et kaptak

A tanulmány célja a fordadisztrogén movaparvovec nevű kísérleti génterápia biztonságosságának és hatásainak megértése. Résztvevőket keresünk korábbi Pfizer intervenciós vizsgálatokból. A résztvevők tapasztalatait ebben a tanulmányban 10 évig követjük az előző tanulmányuk befejezése után. A résztvevők évente 1 helyszíni látogatást és néhány éves távoli látogatást kapnak. A távoli vizitek pontos számát a vizsgálatot végző orvos határozza meg.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

250

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • Toborzás
        • UCLA Medical Center
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • Toborzás
        • UCLA Children's Heart Center
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • Toborzás
        • Reed Neurological Research Center
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • Toborzás
        • UCLA Clinical Lab Services
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
        • Toborzás
        • UCLA Kameron Gait and Motion Analysis Laboratory (Westwood Rehabilitation Center)
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27705
        • Toborzás
        • Duke Lenox Baker Children's
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
        • Toborzás
        • Duke Children's Health Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84108
        • Még nincs toborzás
        • University of Utah Imaging and Neurosciences Center
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84113
        • Még nincs toborzás
        • Primary Children's Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84132
        • Még nincs toborzás
        • University of Utah Clinical Neurosciences Center
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84112
        • Még nincs toborzás
        • University of Utah Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84132
        • Még nincs toborzás
        • University of Utah Craig H. Neilsen Rehabilitation Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 másodperc és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Azok a résztvevők, akik egy korábbi Pfizer intervenciós vizsgálatban fordadisztrogén movaparvovecet kaptak.

Kizárási kritériumok:

  • A vizsgálatban közvetlenül részt vevő kutatóhelyi személyzet és családtagjaik

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Egyéb
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Egyéb: Minden résztvevő
Minden résztvevő beiratkozott a vizsgálatba.
Biológiai: fordadistrogén movaparvovec
egy korábbi vizsgálatban alkalmazott génterápia.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A súlyos nemkívánatos eseményeket szenvedő résztvevők száma
Időkeret: Legalább évente 5-10 évvel az adagolást követően az intervenciós vizsgálatban.
Legalább évente 5-10 évvel az adagolást követően az intervenciós vizsgálatban.
A súlyos nemkívánatos eseményekkel küzdő résztvevők százalékos aránya
Időkeret: Legalább évente 5-10 évig az adagolást követően az intervenciós vizsgálatban.
Legalább évente 5-10 évig az adagolást követően az intervenciós vizsgálatban.
Azon résztvevők száma, akiknél nemkívánatos eseményeket észleltek a kezeléssel összefüggésben
Időkeret: Legalább évente 5-10 évig az adagolást követően az intervenciós vizsgálatban.
Legalább évente 5-10 évig az adagolást követően az intervenciós vizsgálatban.
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél nemkívánatos eseményeket észleltek a kezeléssel összefüggésben
Időkeret: Legalább évente 5-10 évvel az adagolást követően az intervenciós vizsgálatban
Legalább évente 5-10 évvel az adagolást követően az intervenciós vizsgálatban
A rosszindulatú daganatos nemkívánatos eseményben résztvevők száma
Időkeret: Legalább évente 5-10 évig az adagolást követően az intervenciós vizsgálatban
Legalább évente 5-10 évig az adagolást követően az intervenciós vizsgálatban
Azon résztvevők száma, akiknél az elektrokardiogram (EKG) értékelése során klinikailag szignifikáns eredményeket találtak
Időkeret: Évente 5-10 évvel az adagolás után az intervenciós vizsgálatban.
Évente 5-10 évvel az adagolás után az intervenciós vizsgálatban.
A szív troponin I laboratóriumi vizsgálata során klinikailag szignifikáns leletet mutató résztvevők száma
Időkeret: Évente 5-10 évvel az adagolás után az intervenciós vizsgálatban
Évente 5-10 évvel az adagolás után az intervenciós vizsgálatban
Azon résztvevők száma, akiknél klinikailag szignifikáns echokardiogram-paramétereket találtak
Időkeret: Évente 5-10 évvel az adagolás után az intervenciós vizsgálatban
Évente 5-10 évvel az adagolás után az intervenciós vizsgálatban

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az adagolás előtti 10 méteres segítség nélküli gyaloglás képességében
Időkeret: Évente 5-10 évvel az adagolás után az intervenciós vizsgálatban.
Évente 5-10 évvel az adagolás után az intervenciós vizsgálatban.
Változás az adagolás előttihez képest a lépcsőzési képességben.
Időkeret: Évente 5-10 évvel az adagolás után az intervenciós vizsgálatban
Évente 5-10 évvel az adagolás után az intervenciós vizsgálatban
Változás az adagolás előtti állapothoz képest a Performance of Upper Limb (PUL) 2.0 belépési pontszámban
Időkeret: Évente 5-10 évvel az adagolás után az intervenciós vizsgálatban
Évente 5-10 évvel az adagolás után az intervenciós vizsgálatban
Változás az adagolás előtti értékhez képest a North Star Ambulatory Assessment összpontszámában
Időkeret: Évente 5-10 évvel az adagolás után az intervenciós vizsgálatban
Csak a résztvevők egy alcsoportjára vonatkozik
Évente 5-10 évvel az adagolás után az intervenciós vizsgálatban
Változás az adagolás előtti értékhez képest a becsült kényszerített vitálkapacitás (%pFVC) százalékában és a várható kilégzési csúcsáramlás százalékában (%pPEF)
Időkeret: Évente 5-10 évvel az adagolás után az intervenciós vizsgálatban
Évente 5-10 évvel az adagolás után az intervenciós vizsgálatban
Változás az adagolás előtti bal kamrai ejekciós frakcióban (LVEF) az echokardiogramon
Időkeret: Évente 5-10 évvel az adagolás után az intervenciós vizsgálatban
Évente 5-10 évvel az adagolás után az intervenciós vizsgálatban
Változás az adagolás előtti állapothoz képest a módosított gyermekgyógyászati ​​eredmények adatgyűjtési eszközében
Időkeret: Évente 5-10 évvel az adagolás után az intervenciós vizsgálatban
Évente 5-10 évvel az adagolás után az intervenciós vizsgálatban
Változás az adagolás előtti állapothoz képest a Felső végtagi funkció beteg által jelentett eredmény mérésében
Időkeret: Évente 5-10 évvel az adagolás után az intervenciós vizsgálatban
Csak a nem járóképes résztvevőkre vonatkozik
Évente 5-10 évvel az adagolás után az intervenciós vizsgálatban
Életkor, amikor az előrejelzett létfontosságú létfontosságú kapacitás <30%
Időkeret: Évente 5-10 évvel az adagolás után az intervenciós vizsgálatban
Évente 5-10 évvel az adagolás után az intervenciós vizsgálatban
Életkor a mozgásképesség elvesztésével
Időkeret: 5-10 évvel az adagolás után az intervenciós vizsgálatban
5-10 évvel az adagolás után az intervenciós vizsgálatban
Életkor a halálkor
Időkeret: 5-10 évvel az adagolás után az intervenciós vizsgálatban
5-10 évvel az adagolás után az intervenciós vizsgálatban
Halálok
Időkeret: 5-10 évvel az adagolás után az intervenciós vizsgálatban
5-10 évvel az adagolás után az intervenciós vizsgálatban
A glükokortikoid adagolása és gyakorisága
Időkeret: Legalább évente 5-10 évig az adagolást követően az intervenciós vizsgálatban
Legalább évente 5-10 évig az adagolást követően az intervenciós vizsgálatban

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Pfizer

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. március 13.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2039. május 15.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2039. május 15.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. január 9.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. január 9.

Első közzététel (Tényleges)

2023. január 19.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2024. február 22.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. február 21.

Utolsó ellenőrzés

2024. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • C3391011

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A Pfizer hozzáférést biztosít az egyéni, azonosítatlan résztvevői adatokhoz és a kapcsolódó tanulmányi dokumentumokhoz (pl. protokollt, statisztikai elemzési tervet (SAP), klinikai vizsgálati jelentést (CSR)) képzett kutatók kérésére, bizonyos kritériumok, feltételek és kivételek függvényében. A Pfizer adatmegosztási kritériumairól és a hozzáférés kérésének folyamatáról további részletek a következő címen találhatók: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Duchenne izomsorvadás

Klinikai vizsgálatok a fordadistrogén movaparvovec

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Bahamas

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel