Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Studie zum Verständnis der langfristigen Sicherheit und Auswirkungen einer experimentellen Gentherapie für Duchenne-Muskeldystrophie.

18. Oktober 2025 aktualisiert von: Pfizer

Langzeit-Follow-up-Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie bei Teilnehmern mit Duchenne-Muskeldystrophie, die Fordadistrogen Movaparvovec in einer vorangegangenen klinischen Studie erhalten haben

Der Zweck dieser Studie ist es, die Sicherheit und Wirkung einer experimentellen Gentherapie namens Fordadistrogene Movaparvovec zu verstehen. Wir suchen Teilnehmer aus früheren Interventionsstudien von Pfizer. Wir werden die Erfahrungen der Teilnehmer in dieser Studie für 10 Jahre nach dem Ende ihrer vorherigen Studie verfolgen. Die Teilnehmer haben 1 jährlichen Vor-Ort-Besuch und einige jährliche Fernbesuche. Die genaue Anzahl der Fernbesuche wird von ihrem Studienarzt festgelegt.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

7

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • UCLA Medical Center
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Reed Neurological Research Center
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • UCLA Children's Heart Center
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • UCLA Clinical Lab Services
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • UCLA Kameron Gait and Motion Analysis Laboratory (Westwood Rehabilitation Center)
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Duke Lenox Baker Children's
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke Children's Health Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
        • Primary Children's Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84108
        • University of Utah Imaging and Neurosciences Center
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84112
        • University of Utah Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah Clinical Neurosciences Center
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah Craig H. Neilsen Rehabilitation Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Sekunde und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Teilnehmer, die Fordadistrogen Movaparvovec in einer früheren Interventionsstudie von Pfizer erhalten haben.

Ausschlusskriterien:

  • Mitarbeiter des Prüfzentrums, die direkt an der Studie beteiligt sind, und ihre Familienangehörigen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Sonstiges
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Sonstiges: Alle Teilnehmer
Alle Teilnehmer nahmen an der Studie teil.
Biologisch: fordadistrogene Movaparvovec
Gentherapie, die in einer früheren Studie verabreicht wurde.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Mindestens einmal jährlich von 5 bis 10 Jahren nach Verabreichung in der Interventionsstudie.
Mindestens einmal jährlich von 5 bis 10 Jahren nach Verabreichung in der Interventionsstudie.
Prozentsatz der Teilnehmer mit schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Mindestens einmal jährlich von 5 bis 10 Jahren nach Verabreichung in der Interventionsstudie.
Mindestens einmal jährlich von 5 bis 10 Jahren nach Verabreichung in der Interventionsstudie.
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen, die im Zusammenhang mit der Behandlung stehen
Zeitfenster: Mindestens einmal jährlich von 5 bis 10 Jahren nach Verabreichung in der Interventionsstudie.
Mindestens einmal jährlich von 5 bis 10 Jahren nach Verabreichung in der Interventionsstudie.
Prozentsatz der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen, die im Zusammenhang mit der Behandlung stehen
Zeitfenster: Mindestens einmal jährlich von 5 bis 10 Jahren nach Verabreichung in der Interventionsstudie
Mindestens einmal jährlich von 5 bis 10 Jahren nach Verabreichung in der Interventionsstudie
Anzahl der Teilnehmer mit malignem unerwünschtem Ereignis
Zeitfenster: Mindestens einmal jährlich von 5 bis 10 Jahren nach Verabreichung in der Interventionsstudie
Mindestens einmal jährlich von 5 bis 10 Jahren nach Verabreichung in der Interventionsstudie
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Befunden bei Elektrokardiogramm (EKG)-Bewertungen
Zeitfenster: Jährlich von 5 bis 10 Jahren nach Verabreichung in der Interventionsstudie.
Jährlich von 5 bis 10 Jahren nach Verabreichung in der Interventionsstudie.
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Befunden bei kardialen Troponin-I-Laboruntersuchungen
Zeitfenster: Jährlich von 5 bis 10 Jahren nach Verabreichung in der Interventionsstudie
Jährlich von 5 bis 10 Jahren nach Verabreichung in der Interventionsstudie
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Befunden bei Echokardiogrammparametern
Zeitfenster: Jährlich von 5 bis 10 Jahren nach Verabreichung in der Interventionsstudie
Jährlich von 5 bis 10 Jahren nach Verabreichung in der Interventionsstudie

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Fähigkeit, 10 Meter ohne Hilfe zu gehen, gegenüber der Vordosis
Zeitfenster: Jährlich von 5 bis 10 Jahren nach Verabreichung in der Interventionsstudie.
Jährlich von 5 bis 10 Jahren nach Verabreichung in der Interventionsstudie.
Änderung der Fähigkeit, Treppen zu steigen, von der Vordosis.
Zeitfenster: Jährlich von 5 bis 10 Jahren nach Verabreichung in der Interventionsstudie
Jährlich von 5 bis 10 Jahren nach Verabreichung in der Interventionsstudie
Änderung gegenüber der Vordosis in der Performance of Upper Limb (PUL) 2.0 Entry Score
Zeitfenster: Jährlich von 5 bis 10 Jahren nach Verabreichung in der Interventionsstudie
Jährlich von 5 bis 10 Jahren nach Verabreichung in der Interventionsstudie
Änderung gegenüber der Vordosis in der Gesamtpunktzahl des North Star Ambulatory Assessment
Zeitfenster: Jährlich von 5 bis 10 Jahren nach Verabreichung in der Interventionsstudie
Gilt nur für eine Untergruppe von Teilnehmern
Jährlich von 5 bis 10 Jahren nach Verabreichung in der Interventionsstudie
Änderung gegenüber der Vordosis in Prozent der vorhergesagten forcierten Vitalkapazität (%pFVC) und in Prozent des vorhergesagten exspiratorischen Spitzenflusses (%pPEF)
Zeitfenster: Jährlich von 5 bis 10 Jahren nach Verabreichung in der Interventionsstudie
Jährlich von 5 bis 10 Jahren nach Verabreichung in der Interventionsstudie
Veränderung der linksventrikulären Ejektionsfraktion (LVEF) im Echokardiogramm gegenüber der Vordosis
Zeitfenster: Jährlich von 5 bis 10 Jahren nach Verabreichung in der Interventionsstudie
Jährlich von 5 bis 10 Jahren nach Verabreichung in der Interventionsstudie
Änderung gegenüber der Vordosis im Modified Pediatric Outcomes Data Collection Instrument
Zeitfenster: Jährlich von 5 bis 10 Jahren nach Verabreichung in der Interventionsstudie
Jährlich von 5 bis 10 Jahren nach Verabreichung in der Interventionsstudie
Änderung gegenüber der Vordosis in der vom Patienten berichteten Ergebnismessung für die Funktion der oberen Extremitäten
Zeitfenster: Jährlich von 5 bis 10 Jahren nach Verabreichung in der Interventionsstudie
Gilt nur für nicht gehfähige Teilnehmer
Jährlich von 5 bis 10 Jahren nach Verabreichung in der Interventionsstudie
Alter, wenn der Prozentsatz der prognostizierten forcierten Vitalkapazität < 30 % ist
Zeitfenster: Jährlich von 5 bis 10 Jahren nach Verabreichung in der Interventionsstudie
Jährlich von 5 bis 10 Jahren nach Verabreichung in der Interventionsstudie
Alter bei Verlust der Gehfähigkeit
Zeitfenster: 5 bis 10 Jahre nach Verabreichung in der Interventionsstudie
5 bis 10 Jahre nach Verabreichung in der Interventionsstudie
Alter beim Tod
Zeitfenster: 5 bis 10 Jahre nach Verabreichung in der Interventionsstudie
5 bis 10 Jahre nach Verabreichung in der Interventionsstudie
Todesursache
Zeitfenster: 5 bis 10 Jahre nach Verabreichung in der Interventionsstudie
5 bis 10 Jahre nach Verabreichung in der Interventionsstudie
Dosis und Häufigkeit der Anwendung von Glukokortikoiden
Zeitfenster: Mindestens einmal jährlich von 5 bis 10 Jahren nach Verabreichung in der Interventionsstudie
Mindestens einmal jährlich von 5 bis 10 Jahren nach Verabreichung in der Interventionsstudie

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Pfizer

Ermittler

  • Studienleiter: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

13. März 2023

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

24. September 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

24. September 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. Januar 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. Januar 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

19. Januar 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

21. Oktober 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. Oktober 2025

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • C3391011
  • NCT05689164 (Registrierungskennung: ClinicalTrials.gov)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Pfizer gewährt Zugang zu individuellen anonymisierten Teilnehmerdaten und zugehörigen Studiendokumenten (z. Protokoll, statistischer Analyseplan (SAP), klinischer Studienbericht (CSR)) auf Anfrage von qualifizierten Forschern und vorbehaltlich bestimmter Kriterien, Bedingungen und Ausnahmen. Weitere Einzelheiten zu Pfizers Kriterien für die gemeinsame Nutzung von Daten und das Verfahren zur Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Abonnieren