En studie for å forstå den langsiktige sikkerheten og effekten av en eksperimentell genterapi for Duchenne muskeldystrofi.
18. oktober 2025 oppdatert av: Pfizer
Langsiktig oppfølgingsstudie om sikkerhet og effekt hos deltakere med Duchenne muskeldystrofi som har mottatt Fordadistrogene Movaparvovec i en tidligere klinisk studie
Hensikten med denne studien er å forstå sikkerheten og effekten av en eksperimentell genterapi kalt fordadistrogene movaparvovec.
Vi søker deltakere fra tidligere Pfizer intervensjonsstudier.
Vi vil følge deltakernes erfaring i denne studien i 10 år etter avsluttet forrige studie.
Deltakerne vil ha 1 årlig besøk på stedet og noen få årlige fjernbesøk.
Det nøyaktige antallet fjernbesøk vil bli bestemt av studielegen.
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
7
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90095
- UCLA Medical Center
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90095
- Reed Neurological Research Center
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90095
- UCLA Children's Heart Center
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90095
- UCLA Clinical Lab Services
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90095
- UCLA Kameron Gait and Motion Analysis Laboratory (Westwood Rehabilitation Center)
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
- Duke Lenox Baker Children's
-
Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
- Duke Children's Health Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
- Primary Children's Hospital
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84108
- University of Utah Imaging and Neurosciences Center
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84112
- University of Utah Hospital
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
- University of Utah Clinical Neurosciences Center
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
- University of Utah Craig H. Neilsen Rehabilitation Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
1 sekund og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Deltakere som fikk fordadistrogen movaparvovec i en tidligere intervensjonsstudie fra Pfizer.
Ekskluderingskriterier:
- Ansatte på etterforskerstedet som er direkte involvert i studien og deres familiemedlemmer
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Annen
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Annen: Alle deltakere
Alle deltakerne meldte seg på studien.
|
genterapi administrert i en tidligere studie.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antall deltakere med alvorlige uønskede hendelser
Tidsramme: Minst årlig fra 5 til 10 år etter dosering i intervensjonsstudien.
|
Minst årlig fra 5 til 10 år etter dosering i intervensjonsstudien.
|
|
Andel deltakere med alvorlige uønskede hendelser
Tidsramme: Minst årlig fra 5 til 10 år etter dosering i intervensjonsstudien.
|
Minst årlig fra 5 til 10 år etter dosering i intervensjonsstudien.
|
|
Antall deltakere med uønskede hendelser vurdert relatert til behandling
Tidsramme: Minst årlig fra 5 til 10 år etter dosering i intervensjonsstudien.
|
Minst årlig fra 5 til 10 år etter dosering i intervensjonsstudien.
|
|
Prosentandel av deltakere med bivirkninger som anses relatert til behandling
Tidsramme: Minst årlig fra 5 til 10 år etter dosering i intervensjonsstudien
|
Minst årlig fra 5 til 10 år etter dosering i intervensjonsstudien
|
|
Antall deltakere med malignitetsbivirkning
Tidsramme: Minst årlig fra 5 til 10 år etter dosering i intervensjonsstudien
|
Minst årlig fra 5 til 10 år etter dosering i intervensjonsstudien
|
|
Antall deltakere med klinisk signifikante funn i elektrokardiogram (EKG) vurderinger
Tidsramme: Årlig fra 5 til 10 år etter dosering i intervensjonsstudien.
|
Årlig fra 5 til 10 år etter dosering i intervensjonsstudien.
|
|
Antall deltakere med klinisk signifikante funn i hjerte troponin I laboratorieundersøkelser
Tidsramme: Årlig fra 5 til 10 år etter dosering i intervensjonsstudien
|
Årlig fra 5 til 10 år etter dosering i intervensjonsstudien
|
|
Antall deltakere med klinisk signifikante funn i ekkokardiogramparametere
Tidsramme: Årlig fra 5 til 10 år etter dosering i intervensjonsstudien
|
Årlig fra 5 til 10 år etter dosering i intervensjonsstudien
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra pre-dose i evnen til å gå 10 meter uten hjelp
Tidsramme: Årlig fra 5 til 10 år etter dosering i intervensjonsstudien.
|
Årlig fra 5 til 10 år etter dosering i intervensjonsstudien.
|
|
|
Endring fra pre-dose i evnen til å gå i trapper.
Tidsramme: Årlig fra 5 til 10 år etter dosering i intervensjonsstudien
|
Årlig fra 5 til 10 år etter dosering i intervensjonsstudien
|
|
|
Endring fra forhåndsdose i ytelsen til øvre lemmer (PUL) 2.0 på innreise
Tidsramme: Årlig fra 5 til 10 år etter dosering i intervensjonsstudien
|
Årlig fra 5 til 10 år etter dosering i intervensjonsstudien
|
|
|
Endring fra pre-dose i North Star Ambulatory Assessment totalscore
Tidsramme: Årlig fra 5 til 10 år etter dosering i intervensjonsstudien
|
Gjelder kun for et undersett av deltakere
|
Årlig fra 5 til 10 år etter dosering i intervensjonsstudien
|
|
Endring fra forhåndsdose i prosent av spådd tvungen vitalkapasitet (%pFVC) og prosent predikert topp ekspiratorisk strømning (%pPEF)
Tidsramme: Årlig fra 5 til 10 år etter dosering i intervensjonsstudien
|
Årlig fra 5 til 10 år etter dosering i intervensjonsstudien
|
|
|
Endring fra pre-dose i venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon (LVEF) på ekkokardiogram
Tidsramme: Årlig fra 5 til 10 år etter dosering i intervensjonsstudien
|
Årlig fra 5 til 10 år etter dosering i intervensjonsstudien
|
|
|
Endring fra forhåndsdose i instrumentet for datainnsamling av modifiserte pediatriske utfall
Tidsramme: Årlig fra 5 til 10 år etter dosering i intervensjonsstudien
|
Årlig fra 5 til 10 år etter dosering i intervensjonsstudien
|
|
|
Endring fra forhåndsdose i pasientens rapporterte utfallsmål for øvre ekstremitetsfunksjon
Tidsramme: Årlig fra 5 til 10 år etter dosering i intervensjonsstudien
|
Gjelder kun for ikke-ambulerende deltakere
|
Årlig fra 5 til 10 år etter dosering i intervensjonsstudien
|
|
Alder når prosent spådde tvungen vitalkapasitet <30 %
Tidsramme: Årlig fra 5 til 10 år etter dosering i intervensjonsstudien
|
Årlig fra 5 til 10 år etter dosering i intervensjonsstudien
|
|
|
Alder ved tap av ambulasjon
Tidsramme: Fra 5 til 10 år etter dosering i intervensjonsstudien
|
Fra 5 til 10 år etter dosering i intervensjonsstudien
|
|
|
Alder ved død
Tidsramme: Fra 5 til 10 år etter dosering i intervensjonsstudien
|
Fra 5 til 10 år etter dosering i intervensjonsstudien
|
|
|
Dødsårsak
Tidsramme: Fra 5 til 10 år etter dosering i intervensjonsstudien
|
Fra 5 til 10 år etter dosering i intervensjonsstudien
|
|
|
Glukokortikoidbruksdose og hyppighet
Tidsramme: Minst årlig fra 5 til 10 år etter dosering i intervensjonsstudien
|
Minst årlig fra 5 til 10 år etter dosering i intervensjonsstudien
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
13. mars 2023
Primær fullføring (Faktiske)
24. september 2025
Studiet fullført (Faktiske)
24. september 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
9. januar 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
9. januar 2023
Først lagt ut (Faktiske)
19. januar 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
21. oktober 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
18. oktober 2025
Sist bekreftet
1. oktober 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- C3391011
- NCT05689164 (Registeridentifikator: ClinicalTrials.gov)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Pfizer vil gi tilgang til individuelle avidentifiserte deltakerdata og relaterte studiedokumenter (f.eks.
protokoll, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) på forespørsel fra kvalifiserte forskere, og underlagt visse kriterier, betingelser og unntak.
Ytterligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finnes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .