En undersøgelse for at forstå den langsigtede sikkerhed og virkningerne af en eksperimentel genterapi for Duchenne muskeldystrofi.
18. oktober 2025 opdateret af: Pfizer
Langsigtet opfølgningsundersøgelse af sikkerhed og effektivitet hos deltagere med Duchenne muskeldystrofi, som har modtaget Fordadistrogene Movaparvovec i en tidligere klinisk undersøgelse
Formålet med denne undersøgelse er at forstå sikkerheden og virkningerne af en eksperimentel genterapi kaldet fordadistrogene movaparvovec.
Vi søger deltagere fra tidligere Pfizer interventionelle undersøgelser.
Vi vil følge deltagernes oplevelse i denne undersøgelse i 10 år efter afslutningen af deres tidligere undersøgelse.
Deltagerne vil have 1 årligt besøg på stedet og et par årlige fjernbesøg.
Det nøjagtige antal fjernbesøg vil blive bestemt af deres studielæge.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
7
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
- UCLA Medical Center
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
- Reed Neurological Research Center
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
- UCLA Children's Heart Center
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
- UCLA Clinical Lab Services
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
- UCLA Kameron Gait and Motion Analysis Laboratory (Westwood Rehabilitation Center)
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
- Duke Lenox Baker Children's
-
Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
- Duke Children's Health Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
- Primary Children's Hospital
-
Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84108
- University of Utah Imaging and Neurosciences Center
-
Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
- University of Utah Hospital
-
Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
- University of Utah Clinical Neurosciences Center
-
Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
- University of Utah Craig H. Neilsen Rehabilitation Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
1 sekund og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Deltagere, der modtog fordadistrogen movaparvovec i et tidligere interventionsstudie fra Pfizer.
Ekskluderingskriterier:
- Efterforskerstedets personale direkte involveret i undersøgelsen og deres familiemedlemmer
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Andet
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Andet: Alle deltagere
Alle deltagere tilmeldte sig undersøgelsen.
|
genterapi administreret i en tidligere undersøgelse.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antal deltagere med alvorlige uønskede hændelser
Tidsramme: Mindst årligt fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet.
|
Mindst årligt fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet.
|
|
Procentdel af deltagere med alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Mindst årligt fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet.
|
Mindst årligt fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet.
|
|
Antal deltagere med bivirkninger, der anses for at være relateret til behandlingen
Tidsramme: Mindst årligt fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet.
|
Mindst årligt fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet.
|
|
Procentdel af deltagere med bivirkninger, der anses for at være relateret til behandlingen
Tidsramme: Mindst årligt fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet
|
Mindst årligt fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet
|
|
Antal deltagere med malignitetsbivirkning
Tidsramme: Mindst årligt fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet
|
Mindst årligt fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet
|
|
Antal deltagere med klinisk signifikante fund i elektrokardiogram (EKG) vurderinger
Tidsramme: Årligt fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet.
|
Årligt fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet.
|
|
Antal deltagere med klinisk signifikante fund i hjerte-troponin I laboratorieundersøgelser
Tidsramme: Årligt fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet
|
Årligt fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet
|
|
Antal deltagere med klinisk signifikante fund i ekkokardiogramparametre
Tidsramme: Årligt fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet
|
Årligt fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring fra præ-dosis i evnen til at gå 10 meter uden hjælp
Tidsramme: Årligt fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet.
|
Årligt fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet.
|
|
|
Ændring fra præ-dosis i evnen til at gå op ad trapper.
Tidsramme: Årligt fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet
|
Årligt fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet
|
|
|
Ændring fra præ-dosis i Performance of Upper Limb (PUL) 2,0 indgangsscore
Tidsramme: Årligt fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet
|
Årligt fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet
|
|
|
Ændring fra præ-dosis i North Star Ambulatory Assessment totalscore
Tidsramme: Årligt fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet
|
Gælder kun for en undergruppe af deltagere
|
Årligt fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet
|
|
Ændring fra præ-dosis i procent af forudsagt forceret vital kapacitet (%pFVC) og procent forudsagt peak ekspiratorisk flow (%pPEF)
Tidsramme: Årligt fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet
|
Årligt fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet
|
|
|
Ændring fra præ-dosis i venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) på ekkokardiogram
Tidsramme: Årligt fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet
|
Årligt fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet
|
|
|
Ændring fra præ-dosis i det modificerede pædiatriske resultatdataindsamlingsinstrument
Tidsramme: Årligt fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet
|
Årligt fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet
|
|
|
Ændring fra præ-dosis i den øvre ekstremitetsfunktion Patient rapporteret resultatmål
Tidsramme: Årligt fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet
|
Gælder kun for ikke-ambulerende deltagere
|
Årligt fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet
|
|
Alder, når procent forudsagde tvungen vitalkapacitet <30 %
Tidsramme: Årligt fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet
|
Årligt fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet
|
|
|
Alder ved tab af ambulation
Tidsramme: Fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet
|
Fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet
|
|
|
Alder ved døden
Tidsramme: Fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet
|
Fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet
|
|
|
Dødsårsag
Tidsramme: Fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet
|
Fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet
|
|
|
Glukokortikoidbrugsdosis og hyppighed
Tidsramme: Mindst årligt fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet
|
Mindst årligt fra 5 til 10 år efter dosering i interventionsstudiet
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
13. marts 2023
Primær færdiggørelse (Faktiske)
24. september 2025
Studieafslutning (Faktiske)
24. september 2025
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
9. januar 2023
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
9. januar 2023
Først opslået (Faktiske)
19. januar 2023
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
21. oktober 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
18. oktober 2025
Sidst verificeret
1. oktober 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- C3391011
- NCT05689164 (Registry Identifier: ClinicalTrials.gov)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Pfizer vil give adgang til individuelle afidentificerede deltagerdata og relaterede undersøgelsesdokumenter (f.eks.
protokol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) efter anmodning fra kvalificerede forskere og underlagt visse kriterier, betingelser og undtagelser.
Yderligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .