Une étude pour comprendre l'innocuité et les effets à long terme d'une thérapie génique expérimentale pour la dystrophie musculaire de Duchenne.
21 février 2024 mis à jour par: Pfizer
Étude de suivi à long terme sur l'innocuité et l'efficacité chez des participants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne qui ont reçu Fordadistrogene Movaparvovec dans une étude clinique précédente
Le but de cette étude est de comprendre l'innocuité et les effets d'une thérapie génique expérimentale appelée fordadistrogene movaparvovec.
Nous recherchons des participants issus d'études interventionnelles antérieures de Pfizer.
Nous suivrons l'expérience des participants à cette étude pendant 10 ans après la fin de leur étude précédente.
Les participants auront 1 visite annuelle sur site et quelques visites annuelles à distance.
Le nombre exact de visites à distance sera décidé par leur médecin de l'étude.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
250
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Pfizer CT.gov Call Center
- Numéro de téléphone: 1-800-718-1021
- E-mail: ClinicalTrials.gov_Inquiries@pfizer.com
Lieux d'étude
-
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California
-
Los Angeles, California, États-Unis, 90095
- Recrutement
- UCLA Medical Center
-
Los Angeles, California, États-Unis, 90095
- Recrutement
- UCLA Children's Heart Center
-
Los Angeles, California, États-Unis, 90095
- Recrutement
- Reed Neurological Research Center
-
Los Angeles, California, États-Unis, 90095
- Recrutement
- UCLA Clinical Lab Services
-
Los Angeles, California, États-Unis, 90095
- Recrutement
- UCLA Kameron Gait and Motion Analysis Laboratory (Westwood Rehabilitation Center)
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, États-Unis, 27705
- Recrutement
- Duke Lenox Baker Children's
-
Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
- Recrutement
- Duke Children's Health Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84108
- Pas encore de recrutement
- University of Utah Imaging and Neurosciences Center
-
Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84113
- Pas encore de recrutement
- Primary Children's Hospital
-
Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
- Pas encore de recrutement
- University of Utah Clinical Neurosciences Center
-
Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84112
- Pas encore de recrutement
- University of Utah Hospital
-
Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
- Pas encore de recrutement
- University of Utah Craig H. Neilsen Rehabilitation Hospital
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
1 seconde et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Participants ayant reçu fordadistrogene movaparvovec dans une précédente étude interventionnelle de Pfizer.
Critère d'exclusion:
- Le personnel du site investigateur directement impliqué dans l'étude et les membres de leur famille
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Autre
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Autre: Tous les participants
Tous les participants inscrits à l'étude.
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thérapie génique administrée dans une étude précédente.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
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Nombre de participants avec des événements indésirables graves
Délai: Au moins une fois par an, de 5 à 10 ans après l'administration de la dose dans l'étude interventionnelle.
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Au moins une fois par an, de 5 à 10 ans après l'administration de la dose dans l'étude interventionnelle.
|
|
Pourcentage de participants présentant des événements indésirables graves
Délai: Au moins une fois par an, de 5 à 10 ans après l'administration de la dose dans l'étude interventionnelle.
|
Au moins une fois par an, de 5 à 10 ans après l'administration de la dose dans l'étude interventionnelle.
|
|
Nombre de participants présentant des événements indésirables considérés comme liés au traitement
Délai: Au moins une fois par an, de 5 à 10 ans après l'administration de l'étude interventionnelle.
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Au moins une fois par an, de 5 à 10 ans après l'administration de l'étude interventionnelle.
|
|
Pourcentage de participants présentant des événements indésirables considérés comme liés au traitement
Délai: Au moins une fois par an de 5 à 10 ans après l'administration de l'étude interventionnelle
|
Au moins une fois par an de 5 à 10 ans après l'administration de l'étude interventionnelle
|
|
Nombre de participants avec un événement indésirable de malignité
Délai: Au moins une fois par an de 5 à 10 ans après l'administration de l'étude interventionnelle
|
Au moins une fois par an de 5 à 10 ans après l'administration de l'étude interventionnelle
|
|
Nombre de participants présentant des résultats cliniquement significatifs lors des évaluations par électrocardiogramme (ECG)
Délai: Annuellement de 5 à 10 ans après l'administration dans l'étude interventionnelle.
|
Annuellement de 5 à 10 ans après l'administration dans l'étude interventionnelle.
|
|
Nombre de participants présentant des résultats cliniquement significatifs lors des examens de laboratoire de la troponine I cardiaque
Délai: Annuellement de 5 à 10 ans après l'administration dans l'étude interventionnelle
|
Annuellement de 5 à 10 ans après l'administration dans l'étude interventionnelle
|
|
Nombre de participants présentant des résultats cliniquement significatifs dans les paramètres de l'échocardiogramme
Délai: Annuellement de 5 à 10 ans après l'administration dans l'étude interventionnelle
|
Annuellement de 5 à 10 ans après l'administration dans l'étude interventionnelle
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Changement par rapport à la pré-dose dans la capacité à marcher 10 mètres sans aide
Délai: Annuellement de 5 à 10 ans après l'administration dans l'étude interventionnelle.
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Annuellement de 5 à 10 ans après l'administration dans l'étude interventionnelle.
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Changement par rapport à la pré-dose dans la capacité à monter les escaliers.
Délai: Annuellement de 5 à 10 ans après l'administration dans l'étude interventionnelle
|
Annuellement de 5 à 10 ans après l'administration dans l'étude interventionnelle
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|
|
Changement par rapport à la pré-dose dans le score d'entrée Performance of Upper Limb (PUL) 2.0
Délai: Annuellement de 5 à 10 ans après l'administration dans l'étude interventionnelle
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Annuellement de 5 à 10 ans après l'administration dans l'étude interventionnelle
|
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|
Changement par rapport à la pré-dose dans le score total de l'évaluation ambulatoire North Star
Délai: Annuellement de 5 à 10 ans après l'administration dans l'étude interventionnelle
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Applicable à un sous-ensemble de participants uniquement
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Annuellement de 5 à 10 ans après l'administration dans l'étude interventionnelle
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Changement par rapport à la pré-dose en pourcentage de la capacité vitale forcée prévue (%pFVC) et en pourcentage du débit expiratoire de pointe prévu (%pPEF)
Délai: Annuellement de 5 à 10 ans après l'administration dans l'étude interventionnelle
|
Annuellement de 5 à 10 ans après l'administration dans l'étude interventionnelle
|
|
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Changement par rapport à la pré-dose de la fraction d'éjection ventriculaire gauche (FEVG) sur l'échocardiogramme
Délai: Annuellement de 5 à 10 ans après l'administration dans l'étude interventionnelle
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Annuellement de 5 à 10 ans après l'administration dans l'étude interventionnelle
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|
Changement par rapport à la pré-dose dans l'instrument de collecte de données sur les résultats pédiatriques modifiés
Délai: Annuellement de 5 à 10 ans après l'administration dans l'étude interventionnelle
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Annuellement de 5 à 10 ans après l'administration dans l'étude interventionnelle
|
|
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Changement par rapport à la pré-dose dans la mesure de résultat rapportée par le patient de la fonction des membres supérieurs
Délai: Annuellement de 5 à 10 ans après l'administration dans l'étude interventionnelle
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Applicable aux participants non ambulatoires uniquement
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Annuellement de 5 à 10 ans après l'administration dans l'étude interventionnelle
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Âge auquel le pourcentage prédit la capacité vitale forcée <30 %
Délai: Annuellement de 5 à 10 ans après l'administration dans l'étude interventionnelle
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Annuellement de 5 à 10 ans après l'administration dans l'étude interventionnelle
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Âge à la perte de la marche
Délai: De 5 à 10 ans après l'administration dans l'étude interventionnelle
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De 5 à 10 ans après l'administration dans l'étude interventionnelle
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Âge au décès
Délai: De 5 à 10 ans après l'administration dans l'étude interventionnelle
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De 5 à 10 ans après l'administration dans l'étude interventionnelle
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Cause de décès
Délai: De 5 à 10 ans après l'administration dans l'étude interventionnelle
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De 5 à 10 ans après l'administration dans l'étude interventionnelle
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Dose et fréquence d'utilisation des glucocorticoïdes
Délai: Au moins une fois par an de 5 à 10 ans après l'administration de l'étude interventionnelle
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Au moins une fois par an de 5 à 10 ans après l'administration de l'étude interventionnelle
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
13 mars 2023
Achèvement primaire (Estimé)
15 mai 2039
Achèvement de l'étude (Estimé)
15 mai 2039
Dates d'inscription aux études
Première soumission
9 janvier 2023
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
9 janvier 2023
Première publication (Réel)
19 janvier 2023
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
22 février 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
21 février 2024
Dernière vérification
1 février 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- C3391011
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Pfizer fournira un accès aux données personnelles anonymisées des participants et aux documents d'étude connexes (par ex.
protocole, plan d'analyse statistique (PAS), rapport d'étude clinique (CSR)) sur demande de chercheurs qualifiés, et sous réserve de certains critères, conditions et exceptions.
De plus amples détails sur les critères de partage des données de Pfizer et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .
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