Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus Duchennen lihasdystrofian kokeellisen geeniterapian pitkäaikaisen turvallisuuden ja vaikutusten ymmärtämiseksi.

lauantai 18. lokakuuta 2025 päivittänyt: Pfizer

Pitkäaikainen seurantaturvallisuus- ja tehokkuustutkimus Duchennen lihasdystrofiaa sairastavilla, jotka ovat saaneet Fordadistrogen Movaparvovec -valmistetta edellisessä kliinisessä tutkimuksessa

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on ymmärtää fordadistrogen movaparvovec -nimisen kokeellisen geeniterapian turvallisuutta ja vaikutuksia. Haemme osallistujia aiemmista Pfizerin interventiotutkimuksista. Seuraamme osallistujien kokemuksia tässä tutkimuksessa 10 vuoden ajan edellisen tutkimuksen päättymisen jälkeen. Osallistujat saavat yhden vuosittaisen paikan päällä ja muutaman etävierailun vuodessa. Etäkäyntien tarkan määrän päättää opintolääkäri.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

7

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • UCLA Medical Center
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • Reed Neurological Research Center
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • UCLA Children's Heart Center
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • UCLA Clinical Lab Services
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • UCLA Kameron Gait and Motion Analysis Laboratory (Westwood Rehabilitation Center)
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
        • Duke Lenox Baker Children's
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke Children's Health Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
        • Primary Children's Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84108
        • University of Utah Imaging and Neurosciences Center
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
        • University of Utah Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • University of Utah Clinical Neurosciences Center
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • University of Utah Craig H. Neilsen Rehabilitation Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 sekunti ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Osallistujat, jotka saivat fordadistrogeenimovaparvovekia edellisessä Pfizerin interventiotutkimuksessa.

Poissulkemiskriteerit:

  • Tutkimuspaikan henkilökunta, joka osallistuu suoraan tutkimukseen, ja heidän perheenjäsenensä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Muut: Kaikki osallistujat
Kaikki osallistujat ilmoittautuivat tutkimukseen.
Biologinen: fordadistrogen movaparvovec
aiemmassa tutkimuksessa annettu geeniterapia.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Osallistujien määrä, joilla on vakavia haittatapahtumia
Aikaikkuna: Vähintään vuosittain 5–10 vuotta interventiotutkimuksen annostelun jälkeen.
Vähintään vuosittain 5–10 vuotta interventiotutkimuksen annostelun jälkeen.
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on vakavia haittatapahtumia
Aikaikkuna: Vähintään vuosittain 5–10 vuoden ajan interventiotutkimuksen annostelun jälkeen.
Vähintään vuosittain 5–10 vuoden ajan interventiotutkimuksen annostelun jälkeen.
Niiden osallistujien lukumäärä, joilla oli hoitoon liittyviä haittatapahtumia
Aikaikkuna: Vähintään vuosittain 5–10 vuotta interventiotutkimuksen annostelun jälkeen.
Vähintään vuosittain 5–10 vuotta interventiotutkimuksen annostelun jälkeen.
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden haittatapahtumien katsottiin liittyvän hoitoon
Aikaikkuna: Vähintään vuosittain 5–10 vuoden ajan interventiotutkimuksen annostelun jälkeen
Vähintään vuosittain 5–10 vuoden ajan interventiotutkimuksen annostelun jälkeen
Osallistujien määrä, joilla on pahanlaatuisia haittavaikutuksia
Aikaikkuna: Vähintään vuosittain 5–10 vuoden ajan interventiotutkimuksen annostelun jälkeen
Vähintään vuosittain 5–10 vuoden ajan interventiotutkimuksen annostelun jälkeen
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä löydöksiä EKG-arvioinneissa
Aikaikkuna: Vuosittain 5–10 vuoden kuluttua annostelusta interventiotutkimuksessa.
Vuosittain 5–10 vuoden kuluttua annostelusta interventiotutkimuksessa.
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä löydöksiä sydämen troponiini I -laboratoriotutkimuksissa
Aikaikkuna: Vuosittain 5–10 vuoden kuluttua annostelusta interventiotutkimuksessa
Vuosittain 5–10 vuoden kuluttua annostelusta interventiotutkimuksessa
Niiden osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä löydöksiä kaikukardiogrammin parametreissä
Aikaikkuna: Vuosittain 5–10 vuoden kuluttua annostelusta interventiotutkimuksessa
Vuosittain 5–10 vuoden kuluttua annostelusta interventiotutkimuksessa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos ennen annostusta kykyyn kävellä 10 metriä ilman apua
Aikaikkuna: Vuosittain 5–10 vuoden kuluttua annostelusta interventiotutkimuksessa.
Vuosittain 5–10 vuoden kuluttua annostelusta interventiotutkimuksessa.
Muutos ennen annostusta kyvyssä kiivetä portaita.
Aikaikkuna: Vuosittain 5–10 vuoden kuluttua annostelusta interventiotutkimuksessa
Vuosittain 5–10 vuoden kuluttua annostelusta interventiotutkimuksessa
Muutos ennen annostusta Performance of Upper Limb (PUL) 2.0 -lähtöpisteissä
Aikaikkuna: Vuosittain 5–10 vuoden kuluttua annostelusta interventiotutkimuksessa
Vuosittain 5–10 vuoden kuluttua annostelusta interventiotutkimuksessa
Muutos ennen annostusta North Star Ambulatory Assessmentin kokonaispistemäärässä
Aikaikkuna: Vuosittain 5–10 vuoden kuluttua annostelusta interventiotutkimuksessa
Koskee vain osallistujien alajoukkoa
Vuosittain 5–10 vuoden kuluttua annostelusta interventiotutkimuksessa
Muutos ennen annostusta prosentteina ennustetusta pakotetusta vitaalikapasiteetista (%pFVC) ja prosentteina ennustetusta uloshengityksen huippuvirtauksesta (%pPEF)
Aikaikkuna: Vuosittain 5–10 vuoden kuluttua annostelusta interventiotutkimuksessa
Vuosittain 5–10 vuoden kuluttua annostelusta interventiotutkimuksessa
Muutos ennen annostusta vasemman kammion ejektiofraktiossa (LVEF) kaikukuvauksessa
Aikaikkuna: Vuosittain 5–10 vuoden kuluttua annostelusta interventiotutkimuksessa
Vuosittain 5–10 vuoden kuluttua annostelusta interventiotutkimuksessa
Muutos ennen annostusta Modified Pediatric Outcomes Data Collection Instrumentissa
Aikaikkuna: Vuosittain 5–10 vuoden kuluttua annostelusta interventiotutkimuksessa
Vuosittain 5–10 vuoden kuluttua annostelusta interventiotutkimuksessa
Muutos annosta edeltäneestä yläraajojen toimintapotilaan raportoitujen tulosten mittauksessa
Aikaikkuna: Vuosittain 5–10 vuoden kuluttua annostelusta interventiotutkimuksessa
Koskee vain ei-liikkuvia osallistujia
Vuosittain 5–10 vuoden kuluttua annostelusta interventiotutkimuksessa
Ikä, jolloin ennustettu prosenttiosuus pakotti elinvoiman <30 %
Aikaikkuna: Vuosittain 5–10 vuoden kuluttua annostelusta interventiotutkimuksessa
Vuosittain 5–10 vuoden kuluttua annostelusta interventiotutkimuksessa
Ikä kulkukyvyn menettämisessä
Aikaikkuna: Interventiotutkimuksessa 5–10 vuotta annostuksen jälkeen
Interventiotutkimuksessa 5–10 vuotta annostuksen jälkeen
Ikä kuollessa
Aikaikkuna: Interventiotutkimuksessa 5–10 vuotta annostuksen jälkeen
Interventiotutkimuksessa 5–10 vuotta annostuksen jälkeen
Kuolinsyy
Aikaikkuna: Interventiotutkimuksessa 5–10 vuotta annostuksen jälkeen
Interventiotutkimuksessa 5–10 vuotta annostuksen jälkeen
Glukokortikoidien käyttöannos ja -tiheys
Aikaikkuna: Vähintään vuosittain 5–10 vuoden ajan interventiotutkimuksen annostelun jälkeen
Vähintään vuosittain 5–10 vuoden ajan interventiotutkimuksen annostelun jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Pfizer

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 13. maaliskuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 24. syyskuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 24. syyskuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 9. tammikuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 9. tammikuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 19. tammikuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Tiistai 21. lokakuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Lauantai 18. lokakuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. lokakuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • C3391011
  • NCT05689164 (Rekisterin tunniste: ClinicalTrials.gov)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pfizer tarjoaa pääsyn yksittäisiin osallistujien tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin (esim. protokolla, tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP), kliininen tutkimusraportti (CSR)) pätevien tutkijoiden pyynnöstä ja tietyin kriteerein, ehdoin ja poikkeuksin. Lisätietoja Pfizerin tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista on osoitteessa https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa