Um estudo para entender a segurança e os efeitos a longo prazo de uma terapia genética experimental para a distrofia muscular de Duchenne.
18 de outubro de 2025 atualizado por: Pfizer
Estudo de segurança e eficácia de acompanhamento de longo prazo em participantes com distrofia muscular de Duchenne que receberam Fordadistrogene Movaparvovec em um estudo clínico anterior
O objetivo deste estudo é entender a segurança e os efeitos de uma terapia genética experimental chamada fordadistrogene moveparvovec.
Estamos buscando participantes de estudos de intervenção anteriores da Pfizer.
Seguiremos a experiência dos participantes neste estudo por 10 anos após o término do estudo anterior.
Os participantes terão 1 visita anual no local e algumas visitas remotas anuais.
O número exato de visitas remotas será decidido pelo médico do estudo.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
7
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- UCLA Medical Center
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- Reed Neurological Research Center
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- UCLA Children's Heart Center
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- UCLA Clinical Lab Services
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- UCLA Kameron Gait and Motion Analysis Laboratory (Westwood Rehabilitation Center)
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
- Duke Lenox Baker Children's
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke Children's Health Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
- Primary Children's Hospital
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
- University of Utah Imaging and Neurosciences Center
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
- University of Utah Hospital
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
- University of Utah Clinical Neurosciences Center
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
- University of Utah Craig H. Neilsen Rehabilitation Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 segundo e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Participantes que receberam fordadistrogene moveparvovec em um estudo intervencional anterior da Pfizer.
Critério de exclusão:
- Funcionários do local do investigador diretamente envolvidos no estudo e seus familiares
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Outro
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Outro: Todos os participantes
Todos os participantes se inscreveram no estudo.
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terapia gênica administrada em um estudo anterior.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Número de participantes com eventos adversos graves
Prazo: Pelo menos anualmente de 5 a 10 anos após a dosagem no estudo de intervenção.
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Pelo menos anualmente de 5 a 10 anos após a dosagem no estudo de intervenção.
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Porcentagem de participantes com eventos adversos graves
Prazo: Pelo menos anualmente de 5 a 10 anos após a dosagem no estudo de intervenção.
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Pelo menos anualmente de 5 a 10 anos após a dosagem no estudo de intervenção.
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Número de participantes com eventos adversos considerados relacionados ao tratamento
Prazo: Pelo menos anualmente de 5 a 10 anos após a dosagem no estudo de intervenção.
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Pelo menos anualmente de 5 a 10 anos após a dosagem no estudo de intervenção.
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Porcentagem de participantes com eventos adversos considerados relacionados ao tratamento
Prazo: Pelo menos anualmente de 5 a 10 anos após a dosagem no estudo de intervenção
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Pelo menos anualmente de 5 a 10 anos após a dosagem no estudo de intervenção
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Número de participantes com evento adverso de malignidade
Prazo: Pelo menos anualmente de 5 a 10 anos após a dosagem no estudo de intervenção
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Pelo menos anualmente de 5 a 10 anos após a dosagem no estudo de intervenção
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Número de participantes com achados clinicamente significativos nas avaliações de eletrocardiograma (ECG)
Prazo: Anualmente de 5 a 10 anos após a dosagem no estudo de intervenção.
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Anualmente de 5 a 10 anos após a dosagem no estudo de intervenção.
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Número de participantes com achados clinicamente significativos em exames laboratoriais de troponina I cardíaca
Prazo: Anualmente de 5 a 10 anos após a dosagem no estudo de intervenção
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Anualmente de 5 a 10 anos após a dosagem no estudo de intervenção
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Número de participantes com achados clinicamente significativos nos parâmetros do ecocardiograma
Prazo: Anualmente de 5 a 10 anos após a dosagem no estudo de intervenção
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Anualmente de 5 a 10 anos após a dosagem no estudo de intervenção
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração da pré-dose na capacidade de caminhar 10 metros sem ajuda
Prazo: Anualmente de 5 a 10 anos após a dosagem no estudo de intervenção.
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Anualmente de 5 a 10 anos após a dosagem no estudo de intervenção.
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Mudança de pré-dose na capacidade de subir escadas.
Prazo: Anualmente de 5 a 10 anos após a dosagem no estudo de intervenção
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Anualmente de 5 a 10 anos após a dosagem no estudo de intervenção
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Alteração da pré-dose na pontuação de entrada Performance of Upper Limb (PUL) 2.0
Prazo: Anualmente de 5 a 10 anos após a dosagem no estudo de intervenção
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Anualmente de 5 a 10 anos após a dosagem no estudo de intervenção
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Alteração da pré-dose na pontuação total da Avaliação Ambulatorial North Star
Prazo: Anualmente de 5 a 10 anos após a dosagem no estudo de intervenção
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Aplicável apenas a um subconjunto de participantes
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Anualmente de 5 a 10 anos após a dosagem no estudo de intervenção
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Alteração da pré-dose em porcentagem da capacidade vital forçada prevista (%pFVC) e porcentagem do pico de fluxo expiratório previsto (%pPEF)
Prazo: Anualmente de 5 a 10 anos após a dosagem no estudo de intervenção
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Anualmente de 5 a 10 anos após a dosagem no estudo de intervenção
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Alteração da pré-dose na fração de ejeção do ventrículo esquerdo (LVEF) no ecocardiograma
Prazo: Anualmente de 5 a 10 anos após a dosagem no estudo de intervenção
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Anualmente de 5 a 10 anos após a dosagem no estudo de intervenção
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Mudança da pré-dose no Instrumento de Coleta de Dados de Resultados Pediátricos Modificado
Prazo: Anualmente de 5 a 10 anos após a dosagem no estudo de intervenção
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Anualmente de 5 a 10 anos após a dosagem no estudo de intervenção
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Alteração da pré-dose na medida de resultado relatada pelo paciente da função do membro superior
Prazo: Anualmente de 5 a 10 anos após a dosagem no estudo de intervenção
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Aplicável apenas a participantes não ambulatoriais
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Anualmente de 5 a 10 anos após a dosagem no estudo de intervenção
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Idade quando o percentual previu a capacidade vital forçada <30%
Prazo: Anualmente de 5 a 10 anos após a dosagem no estudo de intervenção
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Anualmente de 5 a 10 anos após a dosagem no estudo de intervenção
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Idade de perda da deambulação
Prazo: De 5 a 10 anos após a dosagem no estudo intervencionista
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De 5 a 10 anos após a dosagem no estudo intervencionista
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Idade na morte
Prazo: De 5 a 10 anos após a dosagem no estudo intervencionista
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De 5 a 10 anos após a dosagem no estudo intervencionista
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Causa da morte
Prazo: De 5 a 10 anos após a dosagem no estudo intervencionista
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De 5 a 10 anos após a dosagem no estudo intervencionista
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Dose e frequência de uso de glicocorticóides
Prazo: Pelo menos anualmente de 5 a 10 anos após a dosagem no estudo de intervenção
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Pelo menos anualmente de 5 a 10 anos após a dosagem no estudo de intervenção
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
13 de março de 2023
Conclusão Primária (Real)
24 de setembro de 2025
Conclusão do estudo (Real)
24 de setembro de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
9 de janeiro de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
9 de janeiro de 2023
Primeira postagem (Real)
19 de janeiro de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
21 de outubro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
18 de outubro de 2025
Última verificação
1 de outubro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Musculares
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Distúrbios Musculares Atróficos
- Distrofias Musculares
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Distrofia Muscular, Duchenne
Outros números de identificação do estudo
- C3391011
- NCT05689164 (Identificador de registro: ClinicalTrials.gov)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A Pfizer fornecerá acesso a dados de participantes não identificados individuais e documentos de estudo relacionados (por exemplo,
protocolo, Plano de Análise Estatística (SAP), Relatório de Estudo Clínico (CSR)) mediante solicitação de pesquisadores qualificados e sujeito a certos critérios, condições e exceções.
Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Pfizer e o processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .