Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu zrozumienie długoterminowego bezpieczeństwa i skutków eksperymentalnej terapii genowej dystrofii mięśniowej Duchenne'a.

18 października 2025 zaktualizowane przez: Pfizer

Długoterminowe obserwacyjne badanie bezpieczeństwa i skuteczności u uczestników z dystrofią mięśniową Duchenne'a, którzy otrzymywali fordadistrogen Movaparvovec w poprzedzającym badaniu klinicznym

Celem tego badania jest zrozumienie bezpieczeństwa i efektów eksperymentalnej terapii genowej zwanej fordadistrogenem movaparvovec. Poszukujemy uczestników z poprzednich badań interwencyjnych firmy Pfizer. Będziemy śledzić doświadczenia uczestników tego badania przez 10 lat po zakończeniu poprzedniego badania. Uczestnicy będą mieli 1 roczną wizytę na miejscu i kilka rocznych wizyt zdalnych. Dokładna liczba wizyt zdalnych zostanie ustalona przez lekarza prowadzącego badanie.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

7

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • UCLA Medical Center
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Reed Neurological Research Center
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • UCLA Children's Heart Center
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • UCLA Clinical Lab Services
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • UCLA Kameron Gait and Motion Analysis Laboratory (Westwood Rehabilitation Center)
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
        • Duke Lenox Baker Children's
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke Children's Health Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • Primary Children's Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84108
        • University of Utah Imaging and Neurosciences Center
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
        • University of Utah Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah Clinical Neurosciences Center
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah Craig H. Neilsen Rehabilitation Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 sekunda i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnicy, którzy otrzymywali fordadistrogen movaparwowek w poprzednim badaniu interwencyjnym firmy Pfizer.

Kryteria wyłączenia:

  • Pracownicy ośrodka badawczego bezpośrednio zaangażowani w badanie i członkowie ich rodzin

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Inny
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Inny: Wszyscy uczestnicy
Wszyscy uczestnicy zostali włączeni do badania.
Biologiczny: fordadistrogen movaparwowek
terapii genowej zastosowanej w poprzednim badaniu.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników z poważnymi zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: Co najmniej raz w roku od 5 do 10 lat po podaniu dawki w badaniu interwencyjnym.
Co najmniej raz w roku od 5 do 10 lat po podaniu dawki w badaniu interwencyjnym.
Odsetek uczestników z poważnymi zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: Co najmniej raz w roku od 5 do 10 lat po podaniu dawki w badaniu interwencyjnym.
Co najmniej raz w roku od 5 do 10 lat po podaniu dawki w badaniu interwencyjnym.
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi uznanymi za związane z leczeniem
Ramy czasowe: Co najmniej raz w roku od 5 do 10 lat po podaniu dawki w badaniu interwencyjnym.
Co najmniej raz w roku od 5 do 10 lat po podaniu dawki w badaniu interwencyjnym.
Odsetek uczestników, u których zdarzenia niepożądane uznano za związane z leczeniem
Ramy czasowe: Co najmniej raz w roku od 5 do 10 lat po podaniu dawki w badaniu interwencyjnym
Co najmniej raz w roku od 5 do 10 lat po podaniu dawki w badaniu interwencyjnym
Liczba uczestników ze zdarzeniem niepożądanym nowotworu złośliwego
Ramy czasowe: Co najmniej raz w roku od 5 do 10 lat po podaniu dawki w badaniu interwencyjnym
Co najmniej raz w roku od 5 do 10 lat po podaniu dawki w badaniu interwencyjnym
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami w ocenie elektrokardiogramu (EKG).
Ramy czasowe: Corocznie od 5 do 10 lat po podaniu w badaniu interwencyjnym.
Corocznie od 5 do 10 lat po podaniu w badaniu interwencyjnym.
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi wynikami w badaniach laboratoryjnych troponiny sercowej I
Ramy czasowe: Corocznie od 5 do 10 lat po podaniu w badaniu interwencyjnym
Corocznie od 5 do 10 lat po podaniu w badaniu interwencyjnym
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami w parametrach echokardiogramu
Ramy czasowe: Corocznie od 5 do 10 lat po podaniu w badaniu interwencyjnym
Corocznie od 5 do 10 lat po podaniu w badaniu interwencyjnym

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do stanu sprzed podania dawki w zakresie zdolności do samodzielnego przejścia 10 metrów
Ramy czasowe: Corocznie od 5 do 10 lat po podaniu w badaniu interwencyjnym.
Corocznie od 5 do 10 lat po podaniu w badaniu interwencyjnym.
Zmiana w stosunku do dawki wstępnej w zakresie zdolności wchodzenia po schodach.
Ramy czasowe: Corocznie od 5 do 10 lat po podaniu w badaniu interwencyjnym
Corocznie od 5 do 10 lat po podaniu w badaniu interwencyjnym
Zmiana w stosunku do stanu przed podaniem dawki w punktacji wstępnej Performance of Upper Limb (PUL) 2.0
Ramy czasowe: Corocznie od 5 do 10 lat po podaniu w badaniu interwencyjnym
Corocznie od 5 do 10 lat po podaniu w badaniu interwencyjnym
Zmiana w stosunku do stanu przed podaniem dawki w całkowitym wyniku oceny ambulatoryjnej North Star
Ramy czasowe: Corocznie od 5 do 10 lat po podaniu w badaniu interwencyjnym
Dotyczy tylko podzbioru uczestników
Corocznie od 5 do 10 lat po podaniu w badaniu interwencyjnym
Zmiana w stosunku do wartości sprzed podania dawki wyrażona w procentach przewidywanej natężonej pojemności życiowej (%pFVC) i w procentach przewidywanego szczytowego przepływu wydechowego (%pPEF)
Ramy czasowe: Corocznie od 5 do 10 lat po podaniu w badaniu interwencyjnym
Corocznie od 5 do 10 lat po podaniu w badaniu interwencyjnym
Zmiana frakcji wyrzutowej lewej komory (LVEF) w stosunku do wartości sprzed podania dawki w badaniu echokardiograficznym
Ramy czasowe: Corocznie od 5 do 10 lat po podaniu w badaniu interwencyjnym
Corocznie od 5 do 10 lat po podaniu w badaniu interwencyjnym
Zmiana z okresu przed podaniem dawki w aparacie do zbierania zmodyfikowanych wyników leczenia pediatrycznego
Ramy czasowe: Corocznie od 5 do 10 lat po podaniu w badaniu interwencyjnym
Corocznie od 5 do 10 lat po podaniu w badaniu interwencyjnym
Zmiana w stosunku do stanu przed podaniem dawki w funkcji kończyny górnej zgłaszanej przez pacjenta
Ramy czasowe: Corocznie od 5 do 10 lat po podaniu w badaniu interwencyjnym
Dotyczy tylko uczestników niechodzących
Corocznie od 5 do 10 lat po podaniu w badaniu interwencyjnym
Wiek, w którym procent przewidywał natężoną pojemność życiową <30%
Ramy czasowe: Corocznie od 5 do 10 lat po podaniu w badaniu interwencyjnym
Corocznie od 5 do 10 lat po podaniu w badaniu interwencyjnym
Wiek utraty możliwości poruszania się
Ramy czasowe: Od 5 do 10 lat po podaniu w badaniu interwencyjnym
Od 5 do 10 lat po podaniu w badaniu interwencyjnym
Wiek w chwili śmierci
Ramy czasowe: Od 5 do 10 lat po podaniu w badaniu interwencyjnym
Od 5 do 10 lat po podaniu w badaniu interwencyjnym
Przyczyną śmierci
Ramy czasowe: Od 5 do 10 lat po podaniu w badaniu interwencyjnym
Od 5 do 10 lat po podaniu w badaniu interwencyjnym
Dawka i częstotliwość stosowania glukokortykoidów
Ramy czasowe: Co najmniej raz w roku od 5 do 10 lat po podaniu dawki w badaniu interwencyjnym
Co najmniej raz w roku od 5 do 10 lat po podaniu dawki w badaniu interwencyjnym

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Pfizer

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 marca 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

24 września 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

24 września 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 stycznia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 stycznia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

19 stycznia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

21 października 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 października 2025

Ostatnia weryfikacja

1 października 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • C3391011
  • NCT05689164 (Identyfikator rejestru: ClinicalTrials.gov)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Firma Pfizer zapewni dostęp do danych poszczególnych uczestników pozbawionych elementów umożliwiających identyfikację oraz powiązanych dokumentów badawczych (np. protokół, plan analizy statystycznej (SAP), raport z badania klinicznego (CSR)) na żądanie wykwalifikowanych badaczy i z zastrzeżeniem pewnych kryteriów, warunków i wyjątków. Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Pfizer oraz procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć pod adresem: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj