Duchenne 근이영양증에 대한 실험적 유전자 치료의 장기적 안전성 및 효과에 관한 연구.
2025년 10월 18일 업데이트: Pfizer
이전 임상 연구에서 Fordadistrogene Movaparvovec을 투여받은 Duchenne 근이영양증 환자의 장기 추적 안전성 및 효능 연구
이 연구의 목적은 fordadistrogene movaparvovec이라는 실험적 유전자 요법의 안전성과 효과를 이해하는 것입니다.
우리는 이전 Pfizer 개입 연구에서 참가자를 찾고 있습니다.
우리는 이전 연구 종료 후 10년 동안 이 연구에서 참가자의 경험을 추적할 것입니다.
참가자는 연간 1회의 현장 방문과 몇 번의 원격 방문을 하게 됩니다.
정확한 원격 방문 횟수는 연구 의사가 결정합니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
7
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
California
-
Los Angeles, California, 미국, 90095
- UCLA Medical Center
-
Los Angeles, California, 미국, 90095
- Reed Neurological Research Center
-
Los Angeles, California, 미국, 90095
- UCLA Children's Heart Center
-
Los Angeles, California, 미국, 90095
- UCLA Clinical Lab Services
-
Los Angeles, California, 미국, 90095
- UCLA Kameron Gait and Motion Analysis Laboratory (Westwood Rehabilitation Center)
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, 미국, 27705
- Duke Lenox Baker Children's
-
Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Duke Children's Health Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, 미국, 84113
- Primary Children's Hospital
-
Salt Lake City, Utah, 미국, 84108
- University of Utah Imaging and Neurosciences Center
-
Salt Lake City, Utah, 미국, 84112
- University of Utah Hospital
-
Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- University of Utah Clinical Neurosciences Center
-
Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- University of Utah Craig H. Neilsen Rehabilitation Hospital
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1초 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 이전 Pfizer 중재 연구에서 fordadistrogene movaparvovec을 투여받은 참가자.
제외 기준:
- 연구에 직접 관여한 조사 현장 직원 및 그 가족
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 다른
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
다른: 모든 참가자
모든 참가자가 연구에 등록했습니다.
|
이전 연구에서 시행된 유전자 요법.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
심각한 부작용이 발생한 참가자 수
기간: 중재 연구에서 투약 후 5년에서 10년 사이에 적어도 매년.
|
중재 연구에서 투약 후 5년에서 10년 사이에 적어도 매년.
|
|
심각한 부작용이 있는 참가자의 비율
기간: 중재 연구에서 투약 후 5년에서 10년 사이에 적어도 매년.
|
중재 연구에서 투약 후 5년에서 10년 사이에 적어도 매년.
|
|
치료와 관련된 것으로 간주되는 부작용이 있는 참가자 수
기간: 중재 연구에서 투약 후 5년에서 10년 사이에 적어도 매년.
|
중재 연구에서 투약 후 5년에서 10년 사이에 적어도 매년.
|
|
치료와 관련된 것으로 간주되는 부작용이 있는 참가자의 비율
기간: 중재적 연구에서 투약 후 5년에서 10년까지 적어도 매년
|
중재적 연구에서 투약 후 5년에서 10년까지 적어도 매년
|
|
악성 부작용이 있는 참가자 수
기간: 중재적 연구에서 투약 후 5년에서 10년까지 적어도 매년
|
중재적 연구에서 투약 후 5년에서 10년까지 적어도 매년
|
|
심전도(ECG) 평가에서 임상적으로 유의미한 소견이 있는 참가자 수
기간: 중재 연구에서 투여 후 5년에서 10년 사이에 매년.
|
중재 연구에서 투여 후 5년에서 10년 사이에 매년.
|
|
심장 트로포닌 I 검사실 검사에서 임상적으로 유의미한 소견을 보인 참가자 수
기간: 중재적 연구에서 투여 후 5년에서 10년까지 매년
|
중재적 연구에서 투여 후 5년에서 10년까지 매년
|
|
심초음파 파라미터에서 임상적으로 유의미한 소견이 있는 참가자 수
기간: 중재적 연구에서 투여 후 5년에서 10년까지 매년
|
중재적 연구에서 투여 후 5년에서 10년까지 매년
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
도움 없이 10미터를 걸을 수 있는 능력이 투여 전과 달라졌습니다.
기간: 중재 연구에서 투여 후 5년에서 10년 사이에 매년.
|
중재 연구에서 투여 후 5년에서 10년 사이에 매년.
|
|
|
계단을 오르는 능력의 사전 복용에서 변경.
기간: 중재적 연구에서 투여 후 5년에서 10년까지 매년
|
중재적 연구에서 투여 후 5년에서 10년까지 매년
|
|
|
PUL(Performance of Upper Limb) 2.0 항목 점수에서 투여 전과의 변화
기간: 중재적 연구에서 투여 후 5년에서 10년까지 매년
|
중재적 연구에서 투여 후 5년에서 10년까지 매년
|
|
|
North Star Ambulatory Assessment 총 점수에서 투여 전과의 변화
기간: 중재 연구에서 투여 후 5년에서 10년까지 매년
|
참가자의 하위 집합에만 적용 가능
|
중재 연구에서 투여 후 5년에서 10년까지 매년
|
|
예측된 강제 폐활량(%pFVC) 및 예측된 최대 호기량(%pPEF) 백분율의 사전 투여로부터의 변화
기간: 중재적 연구에서 투여 후 5년에서 10년까지 매년
|
중재적 연구에서 투여 후 5년에서 10년까지 매년
|
|
|
심초음파에서 좌심실 박출률(LVEF)의 투여 전 변화
기간: 중재적 연구에서 투여 후 5년에서 10년까지 매년
|
중재적 연구에서 투여 후 5년에서 10년까지 매년
|
|
|
수정된 소아 결과 데이터 수집 기기에서 투여 전 변경
기간: 중재적 연구에서 투여 후 5년에서 10년까지 매년
|
중재적 연구에서 투여 후 5년에서 10년까지 매년
|
|
|
상지 기능 환자가 보고한 결과 측정에서 투여 전과의 변화
기간: 중재적 연구에서 투여 후 5년에서 10년까지 매년
|
비 보행 참가자에게만 적용 가능
|
중재적 연구에서 투여 후 5년에서 10년까지 매년
|
|
퍼센트 예측 강제 폐활량 <30%인 연령
기간: 중재 연구에서 투여 후 5년에서 10년까지 매년
|
중재 연구에서 투여 후 5년에서 10년까지 매년
|
|
|
보행 장애 연령
기간: 중재적 연구에서 투약 후 5년에서 10년까지
|
중재적 연구에서 투약 후 5년에서 10년까지
|
|
|
사망 연령
기간: 중재적 연구에서 투약 후 5년에서 10년까지
|
중재적 연구에서 투약 후 5년에서 10년까지
|
|
|
사망 원인
기간: 중재적 연구에서 투약 후 5년에서 10년까지
|
중재적 연구에서 투약 후 5년에서 10년까지
|
|
|
글루코 코르티코이드 사용 용량 및 빈도
기간: 중재적 연구에서 투약 후 5년에서 10년까지 적어도 매년
|
중재적 연구에서 투약 후 5년에서 10년까지 적어도 매년
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 3월 13일
기본 완료 (실제)
2025년 9월 24일
연구 완료 (실제)
2025년 9월 24일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 1월 9일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 1월 9일
처음 게시됨 (실제)
2023년 1월 19일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 10월 21일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 10월 18일
마지막으로 확인됨
2025년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- C3391011
- NCT05689164 (레지스트리 식별자: ClinicalTrials.gov)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
화이자는 식별되지 않은 개별 참가자 데이터 및 관련 연구 문서(예:
프로토콜, 통계 분석 계획(SAP), 임상 연구 보고서(CSR)) 자격을 갖춘 연구자의 요청에 따라 특정 기준, 조건 및 예외가 적용됩니다.
화이자의 데이터 공유 기준 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests에서 확인할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .