Een studie om de veiligheid en effecten op lange termijn van een experimentele gentherapie voor Duchenne spierdystrofie te begrijpen.
18 oktober 2025 bijgewerkt door: Pfizer
Langdurige follow-up veiligheids- en werkzaamheidsstudie bij deelnemers met Duchenne spierdystrofie die Fordadistrogene Movaparvovec hebben gekregen in een voorafgaande klinische studie
Het doel van deze studie is om inzicht te krijgen in de veiligheid en effecten van een experimentele gentherapie genaamd fordadistrogenen movaparvovec.
We zijn op zoek naar deelnemers uit eerdere interventiestudies van Pfizer.
We volgen de ervaringen van deelnemers in dit onderzoek gedurende 10 jaar na het einde van hun vorige onderzoek.
Deelnemers krijgen jaarlijks 1 bezoek ter plaatse en een paar jaarlijkse bezoeken op afstand.
Het exacte aantal bezoeken op afstand wordt bepaald door hun onderzoeksarts.
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
7
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
- UCLA Medical Center
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
- Reed Neurological Research Center
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
- UCLA Children's Heart Center
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
- UCLA Clinical Lab Services
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
- UCLA Kameron Gait and Motion Analysis Laboratory (Westwood Rehabilitation Center)
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
- Duke Lenox Baker Children's
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
- Duke Children's Health Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
- Primary Children's Hospital
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84108
- University of Utah Imaging and Neurosciences Center
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84112
- University of Utah Hospital
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
- University of Utah Clinical Neurosciences Center
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
- University of Utah Craig H. Neilsen Rehabilitation Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
1 seconde en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Deelnemers die fordadistrogene movaparvovec kregen in een eerder interventioneel onderzoek van Pfizer.
Uitsluitingscriteria:
- Medewerkers van de onderzoekslocatie die direct betrokken zijn bij het onderzoek en hun gezinsleden
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Ander
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Ander: Alle deelnemers
Alle deelnemers namen deel aan het onderzoek.
|
gentherapie toegediend in een eerdere studie.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Aantal deelnemers met ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: Ten minste jaarlijks van 5 tot 10 jaar na dosering in de interventionele studie.
|
Ten minste jaarlijks van 5 tot 10 jaar na dosering in de interventionele studie.
|
|
Percentage deelnemers met ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: Ten minste jaarlijks van 5 tot 10 jaar na dosering in de interventionele studie.
|
Ten minste jaarlijks van 5 tot 10 jaar na dosering in de interventionele studie.
|
|
Aantal deelnemers met bijwerkingen waarvan wordt aangenomen dat ze verband houden met de behandeling
Tijdsspanne: Ten minste jaarlijks van 5 tot 10 jaar na dosering in de interventionele studie.
|
Ten minste jaarlijks van 5 tot 10 jaar na dosering in de interventionele studie.
|
|
Percentage deelnemers met bijwerkingen waarvan wordt aangenomen dat ze verband houden met de behandeling
Tijdsspanne: Ten minste jaarlijks van 5 tot 10 jaar na dosering in de interventionele studie
|
Ten minste jaarlijks van 5 tot 10 jaar na dosering in de interventionele studie
|
|
Aantal deelnemers met maligniteit bijwerking
Tijdsspanne: Ten minste jaarlijks van 5 tot 10 jaar na dosering in de interventionele studie
|
Ten minste jaarlijks van 5 tot 10 jaar na dosering in de interventionele studie
|
|
Aantal deelnemers met klinisch significante bevindingen bij elektrocardiogram (ECG) beoordelingen
Tijdsspanne: Jaarlijks van 5 tot 10 jaar na dosering in de interventionele studie.
|
Jaarlijks van 5 tot 10 jaar na dosering in de interventionele studie.
|
|
Aantal deelnemers met klinisch significante bevindingen bij cardiale troponine I-laboratoriumonderzoeken
Tijdsspanne: Jaarlijks van 5 tot 10 jaar na dosering in de interventionele studie
|
Jaarlijks van 5 tot 10 jaar na dosering in de interventionele studie
|
|
Aantal deelnemers met klinisch significante bevindingen in echocardiogramparameters
Tijdsspanne: Jaarlijks van 5 tot 10 jaar na dosering in de interventionele studie
|
Jaarlijks van 5 tot 10 jaar na dosering in de interventionele studie
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering van pre-dosis in het vermogen om 10 meter zonder hulp te lopen
Tijdsspanne: Jaarlijks van 5 tot 10 jaar na dosering in de interventionele studie.
|
Jaarlijks van 5 tot 10 jaar na dosering in de interventionele studie.
|
|
|
Verandering van pre-dosis in het vermogen om trappen te beklimmen.
Tijdsspanne: Jaarlijks van 5 tot 10 jaar na dosering in de interventionele studie
|
Jaarlijks van 5 tot 10 jaar na dosering in de interventionele studie
|
|
|
Verandering ten opzichte van pre-dosis in de startscore Performance of Upper Limb (PUL) 2.0
Tijdsspanne: Jaarlijks van 5 tot 10 jaar na dosering in de interventionele studie
|
Jaarlijks van 5 tot 10 jaar na dosering in de interventionele studie
|
|
|
Verandering ten opzichte van pre-dosis in de totale score van de North Star Ambulante beoordeling
Tijdsspanne: Jaarlijks van 5 tot 10 jaar na dosering in de interventionele studie
|
Alleen van toepassing op een subgroep van deelnemers
|
Jaarlijks van 5 tot 10 jaar na dosering in de interventionele studie
|
|
Verandering ten opzichte van pre-dosis in percentage van voorspelde geforceerde vitale capaciteit (%pFVC) en percentage voorspelde expiratoire piekstroom (%pPEF)
Tijdsspanne: Jaarlijks van 5 tot 10 jaar na dosering in de interventionele studie
|
Jaarlijks van 5 tot 10 jaar na dosering in de interventionele studie
|
|
|
Verandering van pre-dosis in linkerventrikelejectiefractie (LVEF) op echocardiogram
Tijdsspanne: Jaarlijks van 5 tot 10 jaar na dosering in de interventionele studie
|
Jaarlijks van 5 tot 10 jaar na dosering in de interventionele studie
|
|
|
Wijziging van pre-dosis in het instrument voor gegevensverzameling voor gemodificeerde pediatrische uitkomsten
Tijdsspanne: Jaarlijks van 5 tot 10 jaar na dosering in de interventionele studie
|
Jaarlijks van 5 tot 10 jaar na dosering in de interventionele studie
|
|
|
Verandering ten opzichte van pre-dosis in de door de patiënt gerapporteerde uitkomstmaat van de functie van de bovenste ledematen
Tijdsspanne: Jaarlijks van 5 tot 10 jaar na dosering in de interventionele studie
|
Alleen van toepassing op niet-ambulante deelnemers
|
Jaarlijks van 5 tot 10 jaar na dosering in de interventionele studie
|
|
Leeftijd wanneer percentage voorspelde geforceerde vitale capaciteit <30%
Tijdsspanne: Jaarlijks van 5 tot 10 jaar na dosering in de interventionele studie
|
Jaarlijks van 5 tot 10 jaar na dosering in de interventionele studie
|
|
|
Leeftijd bij verlies van ambulantie
Tijdsspanne: Van 5 tot 10 jaar na dosering in de interventionele studie
|
Van 5 tot 10 jaar na dosering in de interventionele studie
|
|
|
Leeftijd bij overlijden
Tijdsspanne: Van 5 tot 10 jaar na dosering in de interventionele studie
|
Van 5 tot 10 jaar na dosering in de interventionele studie
|
|
|
Doodsoorzaak
Tijdsspanne: Van 5 tot 10 jaar na dosering in de interventionele studie
|
Van 5 tot 10 jaar na dosering in de interventionele studie
|
|
|
Gebruiksdosis en frequentie van glucocorticoïden
Tijdsspanne: Ten minste jaarlijks van 5 tot 10 jaar na dosering in de interventionele studie
|
Ten minste jaarlijks van 5 tot 10 jaar na dosering in de interventionele studie
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
13 maart 2023
Primaire voltooiing (Werkelijk)
24 september 2025
Studie voltooiing (Werkelijk)
24 september 2025
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
9 januari 2023
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
9 januari 2023
Eerst geplaatst (Werkelijk)
19 januari 2023
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
21 oktober 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
18 oktober 2025
Laatst geverifieerd
1 oktober 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- C3391011
- NCT05689164 (Register-ID: ClinicalTrials.gov)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Pfizer zal toegang verlenen tot gegevens van individuele geanonimiseerde deelnemers en gerelateerde onderzoeksdocumenten (bijv.
protocol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) op verzoek van gekwalificeerde onderzoekers en onder voorbehoud van bepaalde criteria, voorwaarden en uitzonderingen.
Meer details over Pfizer's criteria voor het delen van gegevens en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .