Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование для понимания долгосрочной безопасности и эффектов экспериментальной генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна.

18 октября 2025 г. обновлено: Pfizer

Долгосрочное последующее исследование безопасности и эффективности у участников с мышечной дистрофией Дюшенна, которые получали фордастроген мовапарвовек в предыдущем клиническом исследовании

Целью данного исследования является понимание безопасности и эффектов экспериментальной генной терапии под названием фордадистроген мовапарвовек. Мы ищем участников предыдущих интервенционных исследований Pfizer. Мы будем следить за опытом участников этого исследования в течение 10 лет после окончания их предыдущего исследования. Участники будут иметь 1 ежегодный визит на место и несколько ежегодных удаленных визитов. Точное количество удаленных посещений будет определено врачом-исследователем.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

7

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • UCLA Medical Center
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • Reed Neurological Research Center
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • UCLA Children's Heart Center
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • UCLA Clinical Lab Services
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • UCLA Kameron Gait and Motion Analysis Laboratory (Westwood Rehabilitation Center)
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27705
        • Duke Lenox Baker Children's
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Duke Children's Health Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84113
        • Primary Children's Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84108
        • University of Utah Imaging and Neurosciences Center
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84112
        • University of Utah Hospital
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
        • University of Utah Clinical Neurosciences Center
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
        • University of Utah Craig H. Neilsen Rehabilitation Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

1 секунда и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Участники, получавшие фордадистроген мовапарвовек в предыдущем интервенционном исследовании Pfizer.

Критерий исключения:

  • Сотрудники исследовательского центра, непосредственно участвующие в исследовании, и члены их семей

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Другой
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Другой: Все участники
Все участники включены в исследование.
Биологический: фордадистроген мовапарвовец
генную терапию применяли в предыдущем исследовании.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Количество участников с серьезными нежелательными явлениями
Временное ограничение: По крайней мере ежегодно от 5 до 10 лет после дозирования в интервенционном исследовании.
По крайней мере ежегодно от 5 до 10 лет после дозирования в интервенционном исследовании.
Процент участников с серьезными нежелательными явлениями
Временное ограничение: По крайней мере ежегодно от 5 до 10 лет после дозирования в интервенционном исследовании.
По крайней мере ежегодно от 5 до 10 лет после дозирования в интервенционном исследовании.
Количество участников с нежелательными явлениями, считающимися связанными с лечением
Временное ограничение: По крайней мере ежегодно от 5 до 10 лет после дозирования в интервенционном исследовании.
По крайней мере ежегодно от 5 до 10 лет после дозирования в интервенционном исследовании.
Процент участников с нежелательными явлениями, которые считаются связанными с лечением
Временное ограничение: Не реже одного раза в год в течение 5–10 лет после введения дозы в интервенционном исследовании.
Не реже одного раза в год в течение 5–10 лет после введения дозы в интервенционном исследовании.
Количество участников с побочным эффектом злокачественного новообразования
Временное ограничение: Не реже одного раза в год в течение 5–10 лет после введения дозы в интервенционном исследовании.
Не реже одного раза в год в течение 5–10 лет после введения дозы в интервенционном исследовании.
Количество участников с клинически значимыми результатами электрокардиограммы (ЭКГ)
Временное ограничение: Ежегодно от 5 до 10 лет после введения дозы в интервенционном исследовании.
Ежегодно от 5 до 10 лет после введения дозы в интервенционном исследовании.
Количество участников с клинически значимыми результатами лабораторных исследований сердечного тропонина I
Временное ограничение: Ежегодно от 5 до 10 лет после введения дозы в интервенционном исследовании
Ежегодно от 5 до 10 лет после введения дозы в интервенционном исследовании
Количество участников с клинически значимыми изменениями параметров эхокардиограммы
Временное ограничение: Ежегодно от 5 до 10 лет после введения дозы в интервенционном исследовании
Ежегодно от 5 до 10 лет после введения дозы в интервенционном исследовании

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение способности пройти 10 метров без посторонней помощи по сравнению с предварительной дозой
Временное ограничение: Ежегодно от 5 до 10 лет после введения дозы в интервенционном исследовании.
Ежегодно от 5 до 10 лет после введения дозы в интервенционном исследовании.
Изменение по сравнению с предварительной дозой способности подниматься по лестнице.
Временное ограничение: Ежегодно от 5 до 10 лет после введения дозы в интервенционном исследовании
Ежегодно от 5 до 10 лет после введения дозы в интервенционном исследовании
Изменение по сравнению с предварительной дозой в начальной оценке производительности верхней конечности (PUL) 2.0
Временное ограничение: Ежегодно от 5 до 10 лет после введения дозы в интервенционном исследовании
Ежегодно от 5 до 10 лет после введения дозы в интервенционном исследовании
Изменение общей оценки амбулаторной оценки North Star по сравнению с предварительной дозой
Временное ограничение: Ежегодно от 5 до 10 лет после введения дозы в интервенционном исследовании
Применимо только к подмножеству участников
Ежегодно от 5 до 10 лет после введения дозы в интервенционном исследовании
Изменение по сравнению с приемом дозы в процентах прогнозируемой форсированной жизненной емкости легких (%pFVC) и в процентах прогнозируемой пиковой скорости выдоха (%pPEF)
Временное ограничение: Ежегодно от 5 до 10 лет после введения дозы в интервенционном исследовании
Ежегодно от 5 до 10 лет после введения дозы в интервенционном исследовании
Изменение по сравнению с приемом дозы фракции выброса левого желудочка (ФВЛЖ) на эхокардиограмме
Временное ограничение: Ежегодно от 5 до 10 лет после введения дозы в интервенционном исследовании
Ежегодно от 5 до 10 лет после введения дозы в интервенционном исследовании
Изменение по сравнению с предварительной дозой в модифицированном инструменте сбора данных о педиатрических исходах
Временное ограничение: Ежегодно от 5 до 10 лет после введения дозы в интервенционном исследовании
Ежегодно от 5 до 10 лет после введения дозы в интервенционном исследовании
Изменение показателя функции верхних конечностей, о котором сообщают пациенты, по сравнению с состоянием до введения дозы
Временное ограничение: Ежегодно от 5 до 10 лет после введения дозы в интервенционном исследовании
Применимо только к неамбулаторным участникам
Ежегодно от 5 до 10 лет после введения дозы в интервенционном исследовании
Возраст, когда процент прогнозируемой форсированной жизненной емкости легких <30%
Временное ограничение: Ежегодно от 5 до 10 лет после введения дозы в интервенционном исследовании
Ежегодно от 5 до 10 лет после введения дозы в интервенционном исследовании
Возраст при потере способности передвигаться
Временное ограничение: От 5 до 10 лет после введения дозы в интервенционном исследовании
От 5 до 10 лет после введения дозы в интервенционном исследовании
Возраст на момент смерти
Временное ограничение: От 5 до 10 лет после введения дозы в интервенционном исследовании
От 5 до 10 лет после введения дозы в интервенционном исследовании
Причина смерти
Временное ограничение: От 5 до 10 лет после введения дозы в интервенционном исследовании
От 5 до 10 лет после введения дозы в интервенционном исследовании
Доза и частота применения глюкокортикоидов
Временное ограничение: Не реже одного раза в год в течение 5–10 лет после введения дозы в интервенционном исследовании.
Не реже одного раза в год в течение 5–10 лет после введения дозы в интервенционном исследовании.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Pfizer

Следователи

  • Директор по исследованиям: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

13 марта 2023 г.

Первичное завершение (Действительный)

24 сентября 2025 г.

Завершение исследования (Действительный)

24 сентября 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

9 января 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

9 января 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

19 января 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

21 октября 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

18 октября 2025 г.

Последняя проверка

1 октября 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • C3391011
  • NCT05689164 (Идентификатор реестра: ClinicalTrials.gov)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Pfizer предоставит доступ к личным обезличенным данным участников и связанным с ними документам исследования (например, протокол, план статистического анализа (SAP), отчет о клиническом исследовании (CSR)) по запросу квалифицированных исследователей и при соблюдении определенных критериев, условий и исключений. Дополнительную информацию о критериях обмена данными Pfizer и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться