多系統萎縮症の参加者における症候性nOHの治療のためのアンプレロキセチンの第3相有効性と持続性 (CYPRESS)
2025年8月29日 更新者：Theravance Biopharma
多系統萎縮症の参加者における症候性神経原性起立性低血圧の治療のためのアンプレロキセチンの第3相、多施設、無作為化中止および長期延長研究
これは、20週間の治療後のMSAおよび症候性nOHの参加者におけるアンプレロキセチンの有効性と持続性を評価するための第3相、多施設、無作為化離脱研究です。
この研究には、スクリーニング、非盲検、無作為化中止、および長期治療延長 (LTE) の 4 つの期間が含まれます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
102
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Scottsdale、Arizona、アメリカ、85258
- Movement Disorders Center of Arizona
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California
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Fountain Valley、California、アメリカ、92708
- The Parkinson's and Movement Disorder Institute
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La Jolla、California、アメリカ、92037
- UC San Diego Movement Disorder Center
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- David Geffen School of Medicine at UCLA
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Palo Alto、California、アメリカ、94304
- Stanford Neuroscience Health Center
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District of Columbia
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Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20007
- MedStar Georgetown University Hospital
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Florida
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Boca Raton、Florida、アメリカ、33486
- Parkinson's Disease and Movement Disorders Center of Boca Raton
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Boca Raton、Florida、アメリカ、33487
- SFM Clinical Research, LLC
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Naples、Florida、アメリカ、34105
- Aqualane Clinical Research
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Port Charlotte、Florida、アメリカ、33952
- Neurostudies, Inc
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Tampa、Florida、アメリカ、33612
- University of South Florida Ataxia Research Center
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
- Emory University
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Hawaii
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Honolulu、Hawaii、アメリカ、96817
- Hawaii Pacific Neuroscience
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- Rush University Medical Center
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Glenview、Illinois、アメリカ、60026-1339
- Northshore University Health System
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Kansas
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Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
- University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Brigham and Women's Hospital (Neuromuscular Division)
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Worcester、Massachusetts、アメリカ、01655
- Massachusetts Chan Medical School
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Michigan
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Farmington Hills、Michigan、アメリカ、48334
- Quest Research Institute
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New York
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New York、New York、アメリカ、10032
- The Neurological Institute at Columbia University Medical Center
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New York、New York、アメリカ、10016
- NYU Langone Health NYU Dysautonomia Center
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45219
- University of Cincinnati Medical Center
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Baylor College of Medicine
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84108
- Movement Disorders and Autonomic Disorders Clinic; University of Utah
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CABA、アルゼンチン、C1221ADC
- Hospital General de Agudos José Maria Ramos Mejía
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CABA、アルゼンチン、C1280AEB
- Hospital Británico de Buenos Aires
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Mendoza、アルゼンチン、M5500
- Fundación Scherbovsky
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Buenos Aires F.D.
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CABA、Buenos Aires F.D.、アルゼンチン、C1192AAW
- INEBA Instituto Neurociencias Buenos Aires
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CABA、Buenos Aires F.D.、アルゼンチン、C1428AQK
- Instituto Fleni
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CABA、Buenos Aires F.D.、アルゼンチン、C1437JCP
- Médico/Hospital de la Policía Federal Churruca Visca
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Birmingham、イギリス、B15 2GW
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
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London、イギリス、EC1M 6BQ
- Barts Health
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London、イギリス、WC1N 3BG
- Autonomic Unit, National Hospital for Neurology & Neurosurgery
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Salford、イギリス、M6 8HD
- Salford Royal Hospital
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Tel Aviv、イスラエル、64239
- Theravance Biopharma Investigative Site
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Bologna、イタリア、40139
- IRCCS Istituto de Scienze Neurologiche di Bologna (ISNB)
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Milan、イタリア、20126
- Parkinson's Centre of Ospedale CTO
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Rome、イタリア、00133
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Tor Vergata
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Rome、イタリア、00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
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Salerno、イタリア、84131
- AOU San Giovanni di Dio e Ruggi d'Aragona, Salerno
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Terni、イタリア、I-05100
- Azienda ospedaliera Santa Maria di Terni
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Trento、イタリア、38122
- Santa Chiara Hospital
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Tricase、イタリア、73039
- Pia Fond. Cardinale Giovanni Panico Azienda Ospedaliera
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Tallinn、エストニア、11315
- Astra Clinic (Clinic4U)
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Tartu、エストニア、30029
- Tartu University Hospital
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Victoria
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Clayton、Victoria、オーストラリア、3168
- Monash Health
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Melbourne、Victoria、オーストラリア、3168
- The Alfred Hospital
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Parkville、Victoria、オーストラリア、3050
- Theravance Biopharma Investigative Site
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Innsbruck、オーストリア、A-6020
- Medical University of Innsbruck
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Tulln、オーストリア
- Universitätsklinikum Tulln
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Alberta
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Calgary、Alberta、カナダ、T2N 4Z6
- University of Calgary - Health Sciences Centre
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Madrid、スペイン、28006
- Hospital Universitario de La Princesa
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Madrid、スペイン、28702
- Hospital Universitario Infante Sofia Paseo Europa
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Barcelona
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Terrassa、Barcelona、スペイン、08222
- Fundacio Assistencial Mutua de Terrassa
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Bizkaia
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Barakaldo、Bizkaia、スペイン、48903
- Hospital Germans Trias i Pujol, Department of Neurology
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Barakaldo、Bizkaia、スペイン、48903
- Instituto Investigación Sanitaria Biocruces
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Belgrade、セルビア、11000
- University of Belgrade Neurology Clinic
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Copenhagen、デンマーク、2400-NV
- Bispebjerg Hospital
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Berlin、ドイツ、12203
- Charite Universitaetsmedizin Berlin
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Berlin、ドイツ、10117
- Charité - Universitätsmedizin Berlin- Campus Mitte
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Thuringia
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Gera、Thuringia、ドイツ、07551
- Praxis Dr. Oehlwein, Outpatient Clinic
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Christchurch、ニュージーランド、8011
- Theravance Biopharma Investigative Site
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Auckland
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Grafton、Auckland、ニュージーランド、1023
- Auckland City Hospital
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Budapest、ハンガリー、1085
- Semmelweis Egyetem
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Bordeaux、フランス、33076
- Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux Health
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Toulouse、フランス、31059 Cedex
- Centre d'Investigation Clinique Hôpital Pierre Paul Rique
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Occitanie
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Nîmes、Occitanie、フランス、Cedex 9
- Hopital Caremeau
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Belo Horizonte、ブラジル、30130-100
- Hospital de Clínicas - Universidade Federal de Minas Gerais (HC - UFMG)
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Porto Alegre、ブラジル、90610-000
- Hospital Sao Lucas - PUCRS
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Porto Alegre、ブラジル、90035-903
- Centro de Pesquisa Clínica (CPC) do Hospital das Clínicas de Porto Alegre (HCPA)
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Paraná
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Curitiba、Paraná、ブラジル、81210-310
- Instituto de Neurologia de Curitiba S\C LTDA
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Torres Vedras、ポルトガル、2560-280
- CNS-Campus Neurologico Senior
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Gdansk、ポーランド、80-207
- Neurocentrum-Miwomed
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Katowice、ポーランド、40-749
- NEURO-CARE Sp. z o.o. Sp. Komandytowa
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Krakow、ポーランド、31-505
- Krakowska Akademia Neurologii Sp.zo.o.
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Oświęcim、ポーランド、32-600
- Instytut Zdrowia dr Boczarska-Jedynak Sp. z o.o., Sp.k.
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Taiwan
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Taipei、Taiwan、台湾、106
- National Taiwan University Cancer Center
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
30年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 参加者は男性または女性で、30歳以上です。
- -参加者は、ギルマン基準（2008）に従って、パーキンソン病サブタイプ（MSA-P）または小脳サブタイプ（MSA-C）のMSAの可能性または可能性が高いと診断されています。
- -参加者は、登録運営委員会（ESC）によって確認された、パーキンソン病サブタイプ（MSA-P）または小脳サブタイプ（MSA-C）のMSAの可能性または可能性のある診断を受けています。
- -参加者は、nOHの診断基準を満たさなければなりません。これは、起立性試験の一部として立ってから3分以内に20mmHg以上（収縮期）または10mmHg以上（拡張期）のBPの持続的な減少によって示されるか、またはから60°以上傾けられますチルトテーブルテストによって決定された仰臥位。
- 参加者は、訪問1（スクリーニング）でUMSARSパートIVのスコアが4以下でなければなりません。
- 参加者は、訪問 2 (1 日目) で OHSA 項目 1 で少なくとも 4 を獲得する必要があります。
- -参加者は、研究中に禁止されている薬を服用しないことをいとわない必要があります。
- 参加者が女性の場合、参加者は妊娠中、授乳中、または研究中に妊娠を計画していてはなりません。 出産の可能性のある女性は、スクリーニング時に妊娠検査が陰性であることが文書化されている必要があります。
- -治験中および治験薬の最後の投与を受けた後30日間、出産の可能性のある女性または子供を父親にすることができる男性は、非常に効果的な避妊手段を使用することに同意する必要があります（一貫して正しく使用された場合の失敗率は1％未満）または同意する性交を控えること。
- 参加者は、署名および日付が記入された書面によるインフォームドコンセントを提供する意思があり、それが可能である - 研究関連の手順を開始する前に参加する。
参加者は治験責任医師および診療所のスタッフと十分にコミュニケーションをとることができ、研究の期待を理解し、研究の手順、要件、および制限を順守することができます。
除外基準:
-参加者は、アミロイドーシスおよび自己免疫性神経障害を含むがこれらに限定されない自律神経障害を引き起こすことが知られている全身性疾患を患っています。 糖尿病（DM）の参加者は、医療モニターによってケースバイケースで評価され、以下の基準をすべて満たさない限り、不適格と見なされます。
- 経口薬と食事のみで治療中の十分に管理された2型糖尿病
- -スクリーニング中またはスクリーニングの最大12週間前に実行された≤7.5％のHbA1C
- -臨床的に明らかな末梢神経障害がない（例、末梢肢の正常な感覚検査）
- 既知の網膜症はありません（例えば、毎年の眼科検査で十分です）
- 腎症なし（例えば、アルブミン尿の欠如およびGFR > 60）。
- -参加者は、他のNRIまたはSNRIに対して既知の不寛容を持っています。
- -参加者は現在、本態性高血圧症の治療のために併用降圧薬を使用しています。
- -参加者は、強力なCYP1A2阻害剤または誘導剤を7日以内または5半減期のいずれか長い方で、訪問2（1日目）の前に使用したか、または安全性フォローアップ訪問までの併用が必要です。
- -参加者は、訪問2（1日目）の7日前に起立性低血圧の処方薬の用量、頻度、または種類を変更しました。
- ミドドリンとドロキシドパ (該当する場合) は、来院 2 (1 日目) の少なくとも 7 日前に漸減し、中止する必要があります。
- -参加者は、過去12か月以内にアルコールまたは薬物乱用を知っているか、疑いがあります（精神障害の診断および統計マニュアル、第4版、テキスト改訂[DSM IV TR®]アルコールまたは薬物乱用の定義）。
- -参加者は、臨床的に不安定な冠動脈疾患を患っているか、過去6か月間に主要な心血管イベント（心筋梗塞など）を経験しました。
- -参加者は、重大な制御不能な心不整脈、完全な心臓ブロックの病歴、または有意なQTc延長（男性で450ミリ秒以上、女性で470ミリ秒以上）を持っています。
- -参加者は、過去6か月間に神経学的イベント（すなわち、発作、混乱、意識レベルの変化など）を新たに発症しました。
- -参加者は、訪問2（1日目）の14日前までにモノアミンオキシダーゼ阻害剤（MAOI）を使用しました。
- -参加者は、眼科医の意見では、参加者のリスクが増加する可能性がある、未治療の閉鎖隅角緑内障、または治療された閉鎖隅角緑内障の病歴があります。
- -参加者はモントリオール認知評価（MoCA）が21未満です。
- -参加者は、アンケートを含むプロトコルで指定されたすべての手順を完了することができない、または完了したくない.
- -参加者はうっ血性心不全を知っています（ニューヨーク心臓協会[NYHA]クラス3または4）。
- -参加者は、スクリーニング前の過去2年以内に、子宮頸部の上皮内癌または基底細胞癌以外の悪性疾患を患っています。
- -参加者は、治験責任医師の判断で、治験薬の吸収に影響を与える可能性がある既知の胃腸（GI）状態を持っています（例：潰瘍性大腸炎、胃バイパス）。
- -参加者は、インフォームドコンセントを与える、研究手順を理解し遵守する、または研究の実施を妨げる参加者の認知能力を妨げる可能性のある精神障害、神経障害、または行動障害を持っています。
- -参加者は現在、治験薬を受け取っているか、投薬から30日以内に治験薬を受け取っています。 治験薬は、規制機関 (食品医薬品局 [FDA] など) によって承認されていない薬として定義されます。
- -参加者に臨床的に重大な異常な検査所見がある（例：アラニンアミノトランスフェラーゼ[ALT]またはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ[AST] ≥3.0 x 正常上限[ULN]; 血中ビリルビン[合計] ≥3.0 x ULN;推定糸球体濾過率(eGFR) <30 mL/分/1.73 m2、または参加者の安全を妨げる可能性のある異常な検査値)。
- 参加者は、C-SSRS (ベースライン/スクリーニング バージョン) で概説されているように、生涯の自殺念慮および/または自殺行動を示しています。 参加者は、評価者によって自殺のリスクと参加者の研究への参加の適切性について評価されるべきです。
- -参加者は、併発する疾患または状態（例：COVID-19）、または最近の手術を受けており、治験責任医師の意見では、治験への参加または治験薬の安全性、忍容性、または吸収の評価を混乱または妨害する可能性があります。
- -参加者は、アンプレロキセチン（塩酸アンプレロキセチン）、または製剤中の賦形剤に対する既知の過敏症を持っています。
- -主要な手術（つまり、感染のリスクが高く、回復期間が延長される手順、関節置換、胃バイパス、開心術、臓器移植など）は、登録前4週間以内に発生します。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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アクティブコンパレータ：アンプレロキセチン（オープンラベル）
参加者は、アンプレロキセチンを 12 週間、1 日 1 回、経口で有効な薬物として投与されます。
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経口錠、QD
他の名前：
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プラセボコンパレーター：アンプレロキセチン（無作為離脱）
オープン ラベルを完了した後、参加者はさらに 8 週間、有効な薬物またはプラセボの 1 日 1 回の経口投与を受けるアンプレロキセチンまたはプラセボのいずれかに無作為に割り付けられます。
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経口錠、QD
経口錠、QD
他の名前：
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アクティブコンパレータ：長期延長期間
参加者は、アンプレロキセチンを 104 週間、1 日 1 回、経口で有効な薬物として投与されます。
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経口錠、QD
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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二重盲検RW期間中の8週目のOHSA複合スコアの変化
時間枠：8 週間の無作為休薬期間 (第 12 週から第 20 週)
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起立性低血圧症状評価 (OHSA) の質問 1 ～ 6 の複合に関するベースラインからのスコア変化。
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8 週間の無作為休薬期間 (第 12 週から第 20 週)
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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無作為化後 8 週目の OHDAS 項目 1 (短時間の立ち仕事が必要な活動) のベースラインからの変化
時間枠：8 週間の無作為休薬期間 (第 12 週から第 20 週)
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Orthostatic Hypotension Daily Activities Scale (OHDAS) は、低血圧の症状が日常生活に与える影響を評価するものです。
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8 週間の無作為休薬期間 (第 12 週から第 20 週)
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無作為化後 8 週目の OHDAS 項目 3 (短時間の歩行が必要な活動) のベースラインからの変化
時間枠：8 週間の無作為休薬期間 (第 12 週から第 20 週)
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Orthostatic Hypotension Daily Activities Scale (OHDAS) は、低血圧の症状が日常生活に与える影響を評価するものです。
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8 週間の無作為休薬期間 (第 12 週から第 20 週)
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年6月27日
一次修了 (推定)
2026年1月1日
研究の完了 (推定)
2028年1月1日
試験登録日
最初に提出
2023年1月13日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年1月13日
最初の投稿 (実際)
2023年1月25日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年9月5日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年8月29日
最終確認日
2024年11月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。