Tofersenで治療されたSOD1 ALSのリハビリテーション
2024年1月26日 更新者：Sean E Smith、Washington University School of Medicine
Tofersenで治療されたSOD1 ALS患者の機能転帰に対するリハビリテーションの効果
この研究の主な目的は、tofersen 拡張アクセス プログラムに参加している SOD1 ALS 患者の個別化されたリハビリテーション プログラムの効果を文書化し、説明することです。
現在トフェルセン治療を受けている参加者は、外来の理学療法および/または作業療法に紹介されます。
参加者は初期評価を行い、個別のリハビリテーションプログラムが処方されます。
各参加者は、予定された外来治療セッション、機能評価、および/または在宅リハビリテーション プログラムを含む、所定の推奨事項に従うことをお勧めします。
機能評価は、少なくとも 3 か月ごとに行われます。
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (推定)
10
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University School of Medicine
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
SOD1 ALS患者
説明
包含基準:
- -SOD1変異を伴うALSの確定診断
- tofersen拡張アクセスプログラムへの現在の登録
- 18歳以上
- -治療する医療提供者によって決定されるように、外来理学療法および/または在宅リハビリテーションに医学的に参加できる
除外基準:
- -治療する医療提供者の意見では、外来理学療法および/または在宅リハビリテーションへの参加のリスクを許容できないほど増加させる併存疾患または状態
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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リハビリテーションアーム
参加者は、トーフェルセン早期アクセス プログラム (EAP) に参加しながら、外来理学療法および/または作業療法に参加します。
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現在トフェルセン治療を受けている参加者は、外来理学療法および/または作業療法に紹介されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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筋萎縮性側索硬化症機能評価尺度のベースラインからの変化 - 改訂版 (ALSFRS)
時間枠：12ヶ月
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ALSFRS-R は、球機能、粗大運動能力、微細運動能力、および呼吸器の 4 つの機能領域における機能性疾患の重症度を測定します。
この評価には、0 (機能なし) から 4 (完全な機能) までのスコアが付けられた 12 の質問が含まれており、可能な合計スコアは 48 であり、機能の最高レベルを示します。
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12ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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1. ハンドヘルド ダイナモメトリー (HHD) のベースラインからの変化
時間枠：12ヶ月
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定量的な筋力は、標準的な参加者のポジショニングを使用して、複数の筋肉の HHD を使用して評価されます。
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12ヶ月
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2. Rasch-Built 全体筋萎縮性側索硬化症機能評価 (ROADS) のベースラインからの変化
時間枠：12ヶ月
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ROADS は、複数の日常活動にわたる障害を測定します。
各質問の回答オプションは次のとおりです。0 = 実行できません。 1=異常、実行はできるが困難。 2=正常で、問題なく実行できます。
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12ヶ月
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3. ALS 評価アンケート、5 項目 (ALSAQ-5) のベースラインからの変化
時間枠：12ヶ月
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生活の質は、5項目の筋萎縮性側索硬化症評価アンケート（ALSAQ-5）患者報告アウトカム（PRO）を使用して測定されます
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12ヶ月
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運動機能的独立性尺度（運動 FIM）のベースラインからの変化
時間枠：12ヶ月
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障害のレベルを測定し、日常生活の活動を実行するために必要な支援のレベルを示します。
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12ヶ月
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修正アッシュワース スケール (MAS) のベースラインからの変化
時間枠：12ヶ月
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MAS は痙縮を 0 から 4 までの 6 段階で評価する尺度で、0 は正常な筋緊張、4 は筋緊張の深刻な増加です。
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12ヶ月
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遅い肺活量 (SVC) のベースラインからの変化
時間枠：12ヶ月
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12ヶ月
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最大吸気圧 (MIP) のベースラインからの変化
時間枠：12ヶ月
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12ヶ月
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疲労重症度尺度 (FSS) のベースラインからの変化
時間枠：12ヶ月
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FSS は、疲労が活動をどのように妨げるかを測定します。
9 項目のアンケートで、1=強くそう思わない、7=強くそう思う、7 段階で採点され、点数が高いほど疲労度が高いことを表す
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12ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年11月8日
一次修了 (推定)
2024年12月1日
研究の完了 (推定)
2024年12月1日
試験登録日
最初に提出
2023年2月1日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年2月10日
最初の投稿 (実際)
2023年2月13日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年1月30日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年1月26日
最終確認日
2024年1月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。