Rehabilitación en ELA SOD1 tratada con Tofersen
26 de enero de 2024 actualizado por: Sean E Smith, Washington University School of Medicine
Los efectos de la rehabilitación en los resultados funcionales en pacientes con ELA SOD1 tratados con Tofersen
El objetivo principal de este estudio es documentar y describir los efectos de un programa de rehabilitación personalizado para pacientes con ELA SOD1 que participan en el programa de acceso ampliado tofersen.
Los participantes que actualmente reciben tratamiento con tofersen serán derivados a terapia ocupacional y/o física ambulatoria.
A los participantes se les realizará una evaluación inicial y se prescribirá un programa de rehabilitación individualizado.
Se alienta a cada participante a seguir las recomendaciones prescritas que incluirán sesiones de terapia ambulatoria programadas, evaluaciones funcionales y/o un programa de rehabilitación en el hogar.
Las evaluaciones funcionales se realizarán como mínimo cada tres meses.
Descripción general del estudio
Estado
Inscripción por invitación
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
10
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University School of Medicine
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-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Pacientes con ELA SOD1
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico confirmado de ELA con una mutación SOD1
- Inscripción actual en el programa de acceso ampliado tofersen
- Edad mayor de 18 años
- Médicamente capaz de participar en fisioterapia ambulatoria y/o rehabilitación en el hogar, según lo determine el proveedor de atención médica tratante
Criterio de exclusión:
- Cualquier comorbilidad o condición que, en opinión del proveedor de atención médica tratante, aumentaría inaceptablemente el riesgo de participar en fisioterapia ambulatoria y/o rehabilitación en el hogar.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Brazo de rehabilitación
Los participantes participarán en terapias físicas y/u ocupacionales para pacientes ambulatorios mientras participan en el programa de acceso temprano (EAP) de tofersen.
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Los participantes que actualmente reciben tratamiento con tofersen serán derivados a terapia ocupacional y/o física ambulatoria.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el inicio en la Escala de calificación funcional de la esclerosis lateral amiotrófica - Revisada (ALSFRS)
Periodo de tiempo: 12 meses
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ALSFRS-R mide la gravedad de la enfermedad funcional en cuatro dominios funcionales, función bulbar, habilidades motoras gruesas, habilidades motoras finas y respiratorias.
La evaluación contiene 12 preguntas calificadas de 0 (sin función) a 4 (función completa), con un puntaje total posible de 48, lo que indicará el nivel más alto de función.
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12 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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1. Cambio desde la línea de base en la dinamometría portátil (HHD)
Periodo de tiempo: 12 meses
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La fuerza muscular cuantitativa se evaluará utilizando HHD de múltiples músculos utilizando el posicionamiento estándar de los participantes.
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12 meses
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2. Cambio desde el inicio en la calificación funcional general de la esclerosis lateral amiotrófica (ROADS) construida por Rasch
Periodo de tiempo: 12 meses
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ROADS mide la discapacidad en múltiples actividades diarias.
Para cada pregunta, las opciones de respuesta son las siguientes: 0=no se puede realizar; 1=anormal, capaz de realizar pero con dificultad; y 2=normal, capaz de desempeñarse sin dificultad.
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12 meses
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3. Cambio desde el inicio en el Cuestionario de evaluación de ALS, 5 ítems (ALSAQ-5)
Periodo de tiempo: 12 meses
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La calidad de vida se medirá mediante el resultado informado por el paciente (PRO) del Cuestionario de evaluación de la esclerosis lateral amiotrófica de 5 ítems (ALSAQ-5)
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12 meses
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Cambio desde el inicio en la Medida de Independencia Funcional motora (motor FIM)
Periodo de tiempo: 12 meses
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Mide el nivel de discapacidad e indica el nivel de asistencia necesaria para realizar las actividades de la vida diaria.
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12 meses
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Cambio desde el inicio en la escala de Ashworth modificada (MAS)
Periodo de tiempo: 12 meses
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El MAS es una escala de 6 puntos que califica la espasticidad, puntuada de 0 a 4, donde 0 es el tono muscular normal y 4 es un aumento severo del tono muscular.
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12 meses
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Cambio desde el inicio en la Capacidad Vital Lenta (SVC)
Periodo de tiempo: 12 meses
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12 meses
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Cambio desde el inicio en la presión inspiratoria máxima (MIP)
Periodo de tiempo: 12 meses
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12 meses
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Cambio desde el inicio en la escala de gravedad de la fatiga (FSS)
Periodo de tiempo: 12 meses
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FSS mide cómo la fatiga interfiere con las actividades.
Es un cuestionario de 9 ítems puntuados en una escala de 7 puntos, 1=muy en desacuerdo a 7=muy de acuerdo, y a mayor puntuación igual mayor severidad de la fatiga
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12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
8 de noviembre de 2022
Finalización primaria (Estimado)
1 de diciembre de 2024
Finalización del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
1 de febrero de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de febrero de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
13 de febrero de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
30 de enero de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de enero de 2024
Última verificación
1 de enero de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades de la médula espinal
- Proteinopatías TDP-43
- Deficiencias de proteostasis
- Esclerosis
- Enfermedad de la neuronas motoras
- La esclerosis lateral amiotrófica
Otros números de identificación del estudio
- 202208170
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .