Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Revalidatie bij SOD1 ALS behandeld met Tofersen

26 januari 2024 bijgewerkt door: Sean E Smith, Washington University School of Medicine

De effecten van revalidatie op functionele resultaten bij patiënten met SOD1 ALS behandeld met Tofersen

Het primaire doel van deze studie is het documenteren en beschrijven van de effecten van een gepersonaliseerd revalidatieprogramma voor patiënten met SOD1 ALS die deelnemen aan het tofersen uitgebreide toegangsprogramma. Deelnemers die momenteel een tofersenbehandeling ondergaan, zullen worden doorverwezen naar poliklinische fysiotherapie en/of ergotherapie. Deelnemers krijgen een eerste beoordeling en een geïndividualiseerd revalidatieprogramma wordt voorgeschreven. Elke deelnemer wordt aangemoedigd om de voorgeschreven aanbevelingen op te volgen, waaronder geplande poliklinische therapiesessies, functionele beoordelingen en/of een thuisrevalidatieprogramma. Functionele beoordelingen zullen minimaal om de drie maanden worden uitgevoerd.

Studie Overzicht

Toestand

Aanmelden op uitnodiging

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

10

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten met SOD1 ALS

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Bevestigde diagnose van ALS met een SOD1-mutatie
  • Huidige inschrijving in het uitgebreide toegangsprogramma van tofersen
  • Leeftijd ouder dan 18 jaar
  • Medisch in staat om deel te nemen aan poliklinische fysiotherapie en/of thuisrevalidatie, zoals bepaald door de behandelend zorgverlener

Uitsluitingscriteria:

  • Eventuele comorbiditeiten of aandoeningen die naar het oordeel van de behandelend zorgverlener het risico op deelname aan poliklinische fysiotherapie en/of thuisrevalidatie onaanvaardbaar vergroten

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Revalidatie-arm
Deelnemers zullen deelnemen aan poliklinische fysieke en/of ergotherapieën terwijl ze deelnemen aan het tofersen early access programma (EAP)
Gedragsmatig: Rehabilitatie
Deelnemers die momenteel een tofersenbehandeling krijgen, worden doorverwezen naar poliklinische fysiotherapie en/of ergotherapie.
Andere namen:
  • fysiotherapie
  • ergotherapie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in functionele beoordelingsschaal voor amyotrofische laterale sclerose - herzien (ALSFRS)
Tijdsspanne: 12 maanden
ALSFRS-R meet de functionele ernst van de ziekte in vier functionele domeinen: bulbaire functie, grove motoriek, fijne motoriek en ademhaling. De beoordeling bevat 12 vragen met een score van 0 (geen functie) tot 4 (volledige functie), met een totaal mogelijke score van 48, wat het hoogste niveau van functie aangeeft.
12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
1. Verandering ten opzichte van baseline in Handheld Dynamometry (HHD)
Tijdsspanne: 12 maanden
Kwantitatieve spierkracht zal worden geëvalueerd met behulp van HHD van meerdere spieren met behulp van standaard positionering van de deelnemer.
12 maanden
2. Verandering ten opzichte van baseline in Rasch-Built Overall Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating (ROADS)
Tijdsspanne: 12 maanden
ROADS meet handicaps over meerdere dagelijkse activiteiten. Voor elke vraag zijn de antwoordmogelijkheden als volgt: 0=niet in staat om uit te voeren; 1=abnormaal, in staat om te presteren maar met moeite; en 2=normaal, in staat om zonder moeite te presteren.
12 maanden
3. Verandering ten opzichte van baseline in ALS Assessment Questionnaire, 5 items (ALSAQ-5)
Tijdsspanne: 12 maanden
De kwaliteit van leven wordt gemeten met behulp van de 5-item Amyotrophic Lateral Sclerosis Assessment Questionnaire (ALSAQ-5) patient-reported outcome (PRO)
12 maanden
Verandering ten opzichte van baseline in motor Functional Independence Measure (motor FIM)
Tijdsspanne: 12 maanden
Meet de mate van handicap en geeft de mate van hulp aan die nodig is om dagelijkse activiteiten uit te voeren.
12 maanden
Verandering ten opzichte van baseline in gemodificeerde Ashworth-schaal (MAS)
Tijdsspanne: 12 maanden
De MAS is een 6-puntsschaal die spasticiteit beoordeelt, gescoord van 0 tot 4, waarbij 0 een normale spierspanning is en 4 een ernstige toename van de spierspanning is
12 maanden
Verandering ten opzichte van baseline in Slow Vital Capacity (SVC)
Tijdsspanne: 12 maanden
12 maanden
Verandering ten opzichte van baseline in maximale inspiratiedruk (MIP)
Tijdsspanne: 12 maanden
12 maanden
Verandering ten opzichte van baseline in Fatigue Severity Scale (FSS)
Tijdsspanne: 12 maanden
FSS meet hoe vermoeidheid activiteiten verstoort. Het is een vragenlijst met 9 items, gescoord op een 7-puntsschaal, 1 = helemaal niet mee eens tot 7 = helemaal mee eens, en hoe hoger de score, hoe groter de ernst van de vermoeidheid
12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Washington University School of Medicine

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

8 november 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2024

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 februari 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 februari 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

13 februari 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

30 januari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 januari 2024

Laatst geverifieerd

1 januari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 202208170

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren