Genoptræning i SOD1 ALS behandlet med Tofersen
26. januar 2024 opdateret af: Sean E Smith, Washington University School of Medicine
Effekterne af rehabilitering på funktionelle resultater hos patienter med SOD1 ALS behandlet med Tofersen
Det primære formål med denne undersøgelse er at dokumentere og beskrive effekterne af et personligt tilpasset rehabiliteringsprogram for patienter med SOD1 ALS, der deltager i tofersen udvidet adgangsprogram.
Deltagere, der i øjeblikket modtager tofersen-behandling, vil blive henvist til ambulant fysio- og/eller ergoterapi.
Deltagerne vil få foretaget en indledende vurdering og et individuelt rehabiliteringsprogram vil blive ordineret.
Hver deltager opfordres til at følge de foreskrevne anbefalinger, som vil omfatte planlagte ambulante terapisessioner, funktionelle vurderinger og/eller et hjemmebaseret genoptræningsprogram.
Funktionsvurderinger vil blive foretaget minimum hver tredje måned.
Studieoversigt
Status
Tilmelding efter invitation
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Anslået)
10
Fase
- Ikke anvendelig
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Ikke-sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Patienter med SOD1 ALS
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Bekræftet diagnose af ALS med en SOD1-mutation
- Aktuel tilmelding til tofersen udvidet adgangsprogram
- Alder over 18 år
- Medicinsk i stand til at deltage i ambulant fysioterapi og/eller hjemmebaseret rehabilitering, som bestemt af den behandlende sundhedsudbyder
Ekskluderingskriterier:
- Eventuelle komorbiditeter eller tilstande, som efter den behandlende sundhedsudbyders opfattelse ville øge risikoen for deltagelse i ambulant fysioterapi og/eller hjemmebaseret rehabilitering uacceptabelt.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Rehabiliteringsarm
Deltagerne vil deltage i ambulante fysiske og/eller ergoterapier, mens de deltager i tofersen early access-programmet (EAP)
|
Deltagere, der i øjeblikket modtager tofersen-behandling, vil blive henvist til ambulant fysio- og/eller ergoterapi.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring fra baseline i Amyotrofisk Lateral Sclerose Funktionel vurderingsskala - Revideret (ALSFRS)
Tidsramme: 12 måneder
|
ALSFRS-R måler funktionel sygdoms sværhedsgrad i fire funktionelle domæner, bulbar funktion, grovmotorik, finmotorik og åndedræt.
Bedømmelsen indeholder 12 spørgsmål scoret fra 0 (ingen funktion) til 4 (fuld funktion), med en samlet mulig score på 48, hvilket vil angive det højeste funktionsniveau.
|
12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
1. Ændring fra baseline i håndholdt dynamometri (HHD)
Tidsramme: 12 måneder
|
Kvantitativ muskelstyrke vil blive evalueret ved hjælp af HHD af flere muskler ved hjælp af standard deltagerpositionering.
|
12 måneder
|
|
2. Ændring fra baseline i Rasch-bygget overordnet amyotrofisk lateral sklerose funktionel vurdering (ROADS)
Tidsramme: 12 måneder
|
ROADS måler handicap på tværs af flere daglige aktiviteter.
For hvert spørgsmål er svarmulighederne som følger: 0=ikke i stand til at udføre; 1=unormal, i stand til at udføre, men med besvær; og 2=normal, i stand til at udføre uden besvær.
|
12 måneder
|
|
3. Ændring fra baseline i ALS Assessment Questionnaire, 5-emne (ALSAQ-5)
Tidsramme: 12 måneder
|
Livskvalitet vil blive målt ved hjælp af det 5-element Amyotrofisk Lateral Sclerosis Assessment Questionnaire (ALSAQ-5) patientrapporteret resultat (PRO)
|
12 måneder
|
|
Ændring fra baseline i motorisk funktionel uafhængighedsmåling (motorisk FIM)
Tidsramme: 12 måneder
|
Måler niveauet af handicap og angiver niveauet af bistand, der kræves for at udføre aktiviteter i dagligdagen.
|
12 måneder
|
|
Ændring fra baseline i Modified Ashworth Scale (MAS)
Tidsramme: 12 måneder
|
MAS er en 6-punkts skala, der graderer spasticitet, scoret fra 0 til 4, hvor 0 er normal muskeltonus og 4 er alvorlig stigning i muskeltonus
|
12 måneder
|
|
Ændring fra baseline i Slow Vital Capacity (SVC)
Tidsramme: 12 måneder
|
12 måneder
|
|
|
Ændring fra baseline i maksimalt indåndingstryk (MIP)
Tidsramme: 12 måneder
|
12 måneder
|
|
|
Ændring fra baseline i Fatigue Severity Scale (FSS)
Tidsramme: 12 måneder
|
FSS måler, hvordan træthed forstyrrer aktiviteter.
Det er et 9-punkts spørgeskema scoret på en 7-trins skala, 1 = meget uenig til 7 = meget enig, og jo højere score er lig med, jo større er træthedens sværhedsgrad.
|
12 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
8. november 2022
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. december 2024
Studieafslutning (Anslået)
1. december 2024
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
1. februar 2023
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
10. februar 2023
Først opslået (Faktiske)
13. februar 2023
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
30. januar 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
26. januar 2024
Sidst verificeret
1. januar 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 202208170
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .