Rehabilitace u SOD1 ALS léčeného Tofersenem
26. ledna 2024 aktualizováno: Sean E Smith, Washington University School of Medicine
Účinky rehabilitace na funkční výsledky u pacientů s SOD1 ALS léčených Tofersenem
Primárním cílem této studie je zdokumentovat a popsat účinky personalizovaného rehabilitačního programu pro pacienty s SOD1 ALS, kteří se účastní programu rozšířeného přístupu tofersen.
Účastníci, kteří v současné době dostávají léčbu tofersenem, budou odesláni na ambulantní fyzikální a/nebo pracovní terapii.
Účastníkům bude provedeno vstupní vyšetření a bude jim předepsán individuální rehabilitační program.
Každému účastníkovi se doporučuje dodržovat předepsaná doporučení, která budou zahrnovat plánované ambulantní terapeutické sezení, funkční hodnocení a/nebo domácí rehabilitační program.
Funkční hodnocení se bude provádět minimálně každé tři měsíce.
Přehled studie
Postavení
Zápis na pozvánku
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
10
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Pacienti s SOD1 ALS
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Potvrzená diagnóza ALS s mutací SOD1
- Aktuální zápis do programu rozšířeného přístupu tofersen
- Věk vyšší než 18 let
- Zdravotně způsobilý účastnit se ambulantní fyzikální terapie a/nebo domácí rehabilitace, jak určí ošetřující poskytovatel zdravotní péče
Kritéria vyloučení:
- Jakékoli komorbidity nebo stavy, které by podle názoru ošetřujícího poskytovatele zdravotní péče nepřijatelně zvyšovaly riziko účasti na ambulantní fyzikální terapii a/nebo domácí rehabilitaci
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Rehabilitační rameno
Účastníci se budou účastnit ambulantních fyzických a/nebo pracovních terapií a zároveň se budou účastnit programu včasného přístupu tofersen (EAP)
|
Účastníci, kteří v současné době dostávají léčbu tofersenem, budou odesláni na ambulantní fyzikální a/nebo pracovní terapii.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna od výchozí hodnoty funkční hodnotící stupnice amyotrofické laterální sklerózy – revidovaná (ALSFRS)
Časové okno: 12 měsíců
|
ALSFRS-R měří funkční závažnost onemocnění ve čtyřech funkčních doménách, bulbární funkci, hrubou motoriku, jemnou motoriku a dýchání.
Hodnocení obsahuje 12 otázek bodovaných od 0 (bez funkce) do 4 (plná funkce), s celkovým možným skóre 48, což bude označovat nejvyšší úroveň funkce.
|
12 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
1. Změna od základní linie v ruční dynamometrii (HHD)
Časové okno: 12 měsíců
|
Kvantitativní svalová síla bude hodnocena pomocí HHD více svalů za použití standardního polohování účastníků.
|
12 měsíců
|
|
2. Změna od výchozí hodnoty v celkovém funkčním hodnocení amyotrofické laterální sklerózy podle Rasche (ROADS)
Časové okno: 12 měsíců
|
ROADS měří zdravotní postižení v různých denních aktivitách.
Pro každou otázku jsou možnosti odpovědi následující: 0=není možné provést; 1=abnormální, schopný výkonu, ale s obtížemi; a 2=normální, schopný pracovat bez potíží.
|
12 měsíců
|
|
3. Změna od výchozí hodnoty v dotazníku pro hodnocení ALS, 5 položek (ALSAQ-5)
Časové okno: 12 měsíců
|
Kvalita života bude měřena pomocí 5-položkového dotazníku pro hodnocení amyotrofické laterální sklerózy (ALSAQ-5) pacientem hlášeného výsledku (PRO)
|
12 měsíců
|
|
Změna od základní hodnoty v měření funkční nezávislosti motoru (motor FIM)
Časové okno: 12 měsíců
|
Měří míru postižení a označuje úroveň pomoci potřebné k vykonávání činností každodenního života.
|
12 měsíců
|
|
Změna od základní linie v Modified Ashworth Scale (MAS)
Časové okno: 12 měsíců
|
MAS je 6-bodová stupnice, která hodnotí spasticitu, skórovaná od 0 do 4, kde 0 je normální svalový tonus a 4 je závažné zvýšení svalového tonusu
|
12 měsíců
|
|
Změna od základní hodnoty v pomalé vitální kapacitě (SVC)
Časové okno: 12 měsíců
|
12 měsíců
|
|
|
Změna maximálního inspiračního tlaku (MIP) od výchozí hodnoty
Časové okno: 12 měsíců
|
12 měsíců
|
|
|
Změna od základní linie ve stupnici závažnosti únavy (FSS)
Časové okno: 12 měsíců
|
FSS měří, jak únava narušuje aktivity.
Jedná se o 9bodový dotazník hodnocený na 7bodové škále, 1 = zcela nesouhlasím až 7 = zcela souhlasím a čím vyšší skóre se rovná, tím větší je závažnost únavy.
|
12 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
8. listopadu 2022
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. prosince 2024
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. prosince 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
1. února 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
10. února 2023
První zveřejněno (Aktuální)
13. února 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
30. ledna 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
26. ledna 2024
Naposledy ověřeno
1. ledna 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 202208170
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .