使用 Tofersen 治疗 SOD1 ALS 的康复
2024年1月26日 更新者：Sean E Smith、Washington University School of Medicine
康复对接受 Tofersen 治疗的 SOD1 ALS 患者功能结果的影响
本研究的主要目的是记录和描述个性化康复计划对参与 tofersen 扩展访问计划的 SOD1 ALS 患者的影响。
目前正在接受托弗森治疗的参与者将被转介到门诊物理和/或职业治疗。
参与者将进行初步评估，并制定个性化的康复计划。
鼓励每位参与者遵循规定的建议，其中包括预定的门诊治疗、功能评估和/或家庭康复计划。
功能评估将至少每三个月进行一次。
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
10
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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-
Missouri
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Saint Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University School of Medicine
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
SOD1 ALS 患者
描述
纳入标准：
- 确认诊断为 SOD1 突变的肌萎缩侧索硬化
- 目前参加 tofersen 扩展访问计划
- 年龄大于 18 岁
- 医疗上能够参加门诊物理治疗和/或家庭康复，由治疗保健提供者确定
排除标准：
- 治疗医疗保健提供者认为会不可接受地增加参与门诊物理治疗和/或家庭康复的风险的任何合并症或病症
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
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康复臂
参与者将在参加 tofersen 早期访问计划 (EAP) 的同时参加门诊物理和/或职业治疗
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目前正在接受托弗森治疗的参与者将被转介到门诊物理和/或职业治疗。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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肌萎缩侧索硬化功能评定量表的基线变化 - 修订版 (ALSFRS)
大体时间：12个月
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ALSFRS-R 测量四个功能领域的功能性疾病严重程度：延髓功能、粗大运动技能、精细运动技能和呼吸。
评估包含 12 个问题，评分从 0（无功能）到 4（完整功能），总分可能为 48，这将表明最高级别的功能。
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12个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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1. 手持式测力法 (HHD) 相对于基线的变化
大体时间：12个月
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定量肌肉力量将使用标准参与者定位使用多块肌肉的 HHD 进行评估。
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12个月
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2. Rasch 建立的整体肌萎缩侧索硬化功能评分 (ROADS) 相对于基线的变化
大体时间：12个月
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ROADS 衡量多项日常活动的残疾情况。
对于每个问题，回答选项如下： 0=无法执行； 1=异常，能够执行但有困难； 2=正常，能够毫无困难地执行。
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12个月
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3. ALS 评估问卷中基线的变化，5 项 (ALSAQ-5)
大体时间：12个月
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生活质量将使用 5 项肌萎缩侧索硬化评估问卷 (ALSAQ-5) 患者报告结果 (PRO) 来衡量
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12个月
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电机功能独立性测量（电机 FIM）相对于基线的变化
大体时间：12个月
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测量残疾程度并指示进行日常生活活动所需的协助程度。
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12个月
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改良 Ashworth 量表 (MAS) 相对于基线的变化
大体时间：12个月
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MAS 是对痉挛进行分级的 6 点量表，评分从 0 到 4，其中 0 是正常肌张力，4 是肌张力严重增加
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12个月
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慢肺活量 (SVC) 相对于基线的变化
大体时间：12个月
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12个月
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最大吸气压力 (MIP) 相对于基线的变化
大体时间：12个月
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12个月
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疲劳严重程度量表 (FSS) 相对于基线的变化
大体时间：12个月
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FSS 衡量疲劳如何干扰活动。
问卷共9题，采用7点计分，1=非常不同意，7=非常同意，分值越高表示疲劳程度越大
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12个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年11月8日
初级完成 (估计的)
2024年12月1日
研究完成 (估计的)
2024年12月1日
研究注册日期
首次提交
2023年2月1日
首先提交符合 QC 标准的
2023年2月10日
首次发布 (实际的)
2023年2月13日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年1月30日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年1月26日
最后验证
2024年1月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
复原的临床试验
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