Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Rehabilitation bei mit Tofersen behandelter SOD1-ALS

26. Januar 2024 aktualisiert von: Sean E Smith, Washington University School of Medicine

Die Auswirkungen der Rehabilitation auf die funktionellen Ergebnisse bei Patienten mit SOD1 ALS, die mit Tofersen behandelt wurden

Das Hauptziel dieser Studie ist die Dokumentation und Beschreibung der Auswirkungen eines personalisierten Rehabilitationsprogramms für Patienten mit SOD1-ALS, die am Tofersen-Expanded-Access-Programm teilnehmen. Teilnehmer, die derzeit eine Tofersen-Behandlung erhalten, werden an eine ambulante Physio- und/oder Ergotherapie überwiesen. Bei den Teilnehmern wird eine Erstbeurteilung durchgeführt und es wird ein individuelles Rehabilitationsprogramm verschrieben. Jeder Teilnehmer wird ermutigt, die vorgeschriebenen Empfehlungen zu befolgen, die geplante ambulante Therapiesitzungen, Funktionsbewertungen und/oder ein Rehabilitationsprogramm zu Hause umfassen. Funktionsprüfungen werden mindestens alle drei Monate durchgeführt.

Studienübersicht

Status

Anmeldung auf Einladung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

10

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten mit SOD1 ALS

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bestätigte Diagnose von ALS mit einer SOD1-Mutation
  • Aktuelle Einschreibung in das Tofersen Expanded Access Programm
  • Alter über 18 Jahre
  • Medizinisch in der Lage, an ambulanter Physiotherapie und/oder häuslicher Rehabilitation teilzunehmen, wie vom behandelnden Gesundheitsdienstleister festgelegt

Ausschlusskriterien:

  • Jegliche Komorbiditäten oder Zustände, die nach Ansicht des behandelnden Gesundheitsdienstleisters das Risiko einer Teilnahme an ambulanter Physiotherapie und/oder häuslicher Rehabilitation unzumutbar erhöhen würden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Rehabilitationsarm
Während der Teilnahme am Tofersen-Early-Access-Programm (EAP) nehmen die Teilnehmer an ambulanten Physio- und/oder Ergotherapien teil.
Verhalten: Rehabilitation
Teilnehmer, die derzeit eine Tofersen-Behandlung erhalten, werden an eine ambulante Physio- und/oder Ergotherapie überwiesen.
Andere Namen:
  • Physiotherapie
  • Beschäftigungstherapie

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Funktionsbewertungsskala für amyotrophe Lateralsklerose – überarbeitet (ALSFRS) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 12 Monate
ALSFRS-R misst den Schweregrad der funktionellen Erkrankung in vier Funktionsbereichen: bulbäre Funktion, Grobmotorik, Feinmotorik und Atmung. Die Bewertung enthält 12 Fragen, die von 0 (keine Funktion) bis 4 (volle Funktion) bewertet werden, mit einer möglichen Gesamtpunktzahl von 48, was die höchste Stufe der Funktion anzeigt.
12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
1. Änderung von der Grundlinie in Handheld Dynamometry (HHD)
Zeitfenster: 12 Monate
Die quantitative Muskelkraft wird mit HHD mehrerer Muskeln unter Verwendung einer Standardteilnehmerpositionierung bewertet.
12 Monate
2. Änderung der Rasch-Built Overall Amyotrophic Lateralsclerose Functional Rating (ROADS) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 12 Monate
ROADS misst die Behinderung über mehrere tägliche Aktivitäten hinweg. Für jede Frage sind die Antwortoptionen wie folgt: 0=kann nicht ausgeführt werden; 1 = anormal, leistungsfähig, aber mit Schwierigkeiten; und 2 = normal, ohne Schwierigkeiten leistungsfähig.
12 Monate
3. Änderung gegenüber dem Ausgangswert im ALS-Beurteilungsfragebogen, 5 Punkte (ALSAQ-5)
Zeitfenster: 12 Monate
Die Lebensqualität wird anhand des patientenberichteten Ergebnisses (PRO) des 5-Punkte-Fragebogens zur Beurteilung der amyotrophen Lateralsklerose (ALSAQ-5) gemessen.
12 Monate
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der Messung der motorischen funktionellen Unabhängigkeit (motorische FIM)
Zeitfenster: 12 Monate
Misst den Grad der Behinderung und zeigt den Grad der Unterstützung an, die erforderlich ist, um Aktivitäten des täglichen Lebens auszuführen.
12 Monate
Änderung von der Basislinie in der modifizierten Ashworth-Skala (MAS)
Zeitfenster: 12 Monate
Die MAS ist eine 6-Punkte-Skala, die Spastik einstuft, bewertet von 0 bis 4, wobei 0 ein normaler Muskeltonus und 4 eine starke Zunahme des Muskeltonus ist
12 Monate
Änderung der langsamen Vitalkapazität (SVC) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Änderung des maximalen Inspirationsdrucks (MIP) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 12 Monate
12 Monate
Änderung der Fatigue Severity Scale (FSS) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 12 Monate
FSS misst, wie Müdigkeit Aktivitäten beeinträchtigt. Es handelt sich um einen 9-Punkte-Fragebogen, der auf einer 7-Punkte-Skala bewertet wird, 1 = stimme überhaupt nicht zu bis 7 = stimme voll und ganz zu, und je höher die Punktzahl, desto größer ist die Schwere der Müdigkeit
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Washington University School of Medicine

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

8. November 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. Februar 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. Februar 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

13. Februar 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

30. Januar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. Januar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 202208170

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Abonnieren