Rehabilitering i SOD1 ALS Behandlet Med Tofersen
26. januar 2024 oppdatert av: Sean E Smith, Washington University School of Medicine
Effektene av rehabilitering på funksjonelle resultater hos pasienter med SOD1 ALS behandlet med Tofersen
Hovedmålet med denne studien er å dokumentere og beskrive effektene av et personlig tilpasset rehabiliteringsprogram for pasienter med SOD1 ALS som deltar i tofersen utvidet tilgangsprogram.
Deltakere som for tiden får tofersenbehandling vil bli henvist til poliklinisk fysio- og/eller ergoterapi.
Deltakerne vil få utført en innledende vurdering og et individualisert rehabiliteringsprogram vil bli foreskrevet.
Hver deltaker oppfordres til å følge de foreskrevne anbefalingene som vil inkludere planlagte polikliniske terapisesjoner, funksjonsvurderinger og/eller et hjemmebasert rehabiliteringsprogram.
Funksjonsvurderinger vil bli gjort minimum hver tredje måned.
Studieoversikt
Status
Påmelding etter invitasjon
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Antatt)
10
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Pasienter med SOD1 ALS
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Bekreftet diagnose av ALS med en SOD1-mutasjon
- Gjeldende påmelding i tofersen utvidet tilgangsprogram
- Alder over 18 år
- Medisinsk i stand til å delta i poliklinisk fysioterapi og/eller hjemmebasert rehabilitering, som bestemt av behandlende helsepersonell
Ekskluderingskriterier:
- Eventuelle komorbiditeter eller tilstander som etter den behandlende helsepersonell vil øke risikoen for deltakelse i poliklinisk fysioterapi og/eller hjemmebasert rehabilitering uakseptabelt.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Rehabiliteringsarm
Deltakerne vil delta i polikliniske fysiske og/eller ergoterapier mens de deltar i tofersens tidlig tilgangsprogram (EAP)
|
Deltakere som i dag får tofersenbehandling vil bli henvist til poliklinisk fysio- og/eller ergoterapi.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i amyotrofisk lateral sklerose funksjonell vurderingsskala - revidert (ALSFRS)
Tidsramme: 12 måneder
|
ALSFRS-R måler alvorlighetsgraden av funksjonell sykdom i fire funksjonsdomener, bulbar funksjon, grovmotorikk, finmotorikk og åndedrett.
Vurderingen inneholder 12 spørsmål scoret fra 0 (ingen funksjon) til 4 (full funksjon), med en total mulig poengsum på 48, som vil indikere det høyeste funksjonsnivået.
|
12 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
1. Endring fra baseline i håndholdt dynamometri (HHD)
Tidsramme: 12 måneder
|
Kvantitativ muskelstyrke vil bli evaluert ved hjelp av HHD av flere muskler ved bruk av standard deltakerposisjonering.
|
12 måneder
|
|
2. Endring fra baseline i Rasch-Built Overall Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating (ROADS)
Tidsramme: 12 måneder
|
ROADS måler funksjonshemming på tvers av flere daglige aktiviteter.
For hvert spørsmål er svaralternativene som følger: 0=kan ikke utføre; 1=unormal, i stand til å prestere, men med vanskeligheter; og 2=normal, i stand til å prestere uten problemer.
|
12 måneder
|
|
3. Endring fra baseline i ALS Assessment Questionnaire, 5-element (ALSAQ-5)
Tidsramme: 12 måneder
|
Livskvalitet vil bli målt ved å bruke 5-elementet Amyotrofisk Lateral Sclerosis Assessment Questionnaire (ALSAQ-5) pasientrapportert utfall (PRO)
|
12 måneder
|
|
Endring fra baseline i motorisk funksjonell uavhengighetsmål (motorisk FIM)
Tidsramme: 12 måneder
|
Måler nivå av funksjonshemming og indikerer nivå av assistanse som kreves for å utføre aktiviteter i dagliglivet.
|
12 måneder
|
|
Endring fra baseline i Modified Ashworth Scale (MAS)
Tidsramme: 12 måneder
|
MAS er en 6-punkts skala som graderer spastisitet, skårer fra 0 til 4, der 0 er normal muskeltonus og 4 er alvorlig økning i muskeltonus
|
12 måneder
|
|
Endring fra baseline i Slow Vital Capacity (SVC)
Tidsramme: 12 måneder
|
12 måneder
|
|
|
Endring fra baseline i maksimalt inspirasjonstrykk (MIP)
Tidsramme: 12 måneder
|
12 måneder
|
|
|
Endring fra baseline i Fatigue Severity Scale (FSS)
Tidsramme: 12 måneder
|
FSS måler hvordan tretthet forstyrrer aktiviteter.
Det er et 9-punkts spørreskjema scoret på en 7-punkts skala, 1 = helt uenig til 7 = helt enig, og jo høyere poengsum lik desto større er tretthetsgraden.
|
12 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
8. november 2022
Primær fullføring (Antatt)
1. desember 2024
Studiet fullført (Antatt)
1. desember 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
1. februar 2023
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
10. februar 2023
Først lagt ut (Faktiske)
13. februar 2023
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
30. januar 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
26. januar 2024
Sist bekreftet
1. januar 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 202208170
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .