Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Rehabilitáció SOD1 ALS-ben Tofersennel kezelve

2024. január 26. frissítette: Sean E Smith, Washington University School of Medicine

A rehabilitáció hatása a Tofersennel kezelt SOD1 ALS-ben szenvedő betegek funkcionális eredményeire

A tanulmány elsődleges célja egy személyre szabott rehabilitációs program hatásainak dokumentálása és leírása a SOD1 ALS-ben szenvedő betegek számára, akik részt vesznek a tofersen kiterjesztett hozzáférésű programban. A jelenleg tofersen kezelésben részesülő résztvevőket ambuláns fizikai és/vagy foglalkozási terápiára utalják. A résztvevők kezdeti felmérést végeznek, és személyre szabott rehabilitációs programot írnak elő. Minden résztvevőt arra bátorítunk, hogy kövesse az előírt ajánlásokat, amelyek magukban foglalják a tervezett ambuláns terápiás üléseket, a funkcionális értékeléseket és/vagy az otthoni rehabilitációs programot. A funkcionális értékeléseket legalább háromhavonta végezzük el.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Jelentkezés meghívóval

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

10

Fázis

  • Nem alkalmazható

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Washington University School of Medicine

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

SOD1 ALS-ben szenvedő betegek

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Az ALS megerősített diagnózisa SOD1 mutációval
  • Jelenlegi beiratkozás a tofersen kiterjesztett hozzáférési programba
  • 18 év feletti életkor
  • Orvosilag képes részt venni ambuláns fizikoterápiában és/vagy otthoni rehabilitációban a kezelő egészségügyi szolgáltató által meghatározottak szerint

Kizárási kritériumok:

  • Bármilyen társbetegség vagy állapot, amely a kezelő egészségügyi szolgáltató véleménye szerint elfogadhatatlanul növelné a járóbeteg-fizikoterápiában és/vagy otthoni rehabilitációban való részvétel kockázatát

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
Rehabilitációs kar
A résztvevők ambuláns fizikai és/vagy foglalkozási terápiákban vesznek részt, miközben részt vesznek a tofersen korai hozzáférési programban (EAP)
Viselkedési: Rehabilitáció
A jelenleg tofersen kezelésben részesülő résztvevőket ambuláns fizikai és/vagy foglalkozási terápiára utalják.
Más nevek:
  • fizikoterápia
  • foglalkozásterápia

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a kiindulási értékhez képest az amiotrófiás laterális szklerózis funkcionális értékelési skálájában – felülvizsgált (ALSFRS)
Időkeret: 12 hónap
Az ALSFRS-R négy funkcionális tartományban méri a funkcionális betegségek súlyosságát, a bulbar funkciót, a bruttó motoros készségeket, a finom motoros készségeket és a légzést. Az értékelés 12 kérdést tartalmaz, 0-tól 4-ig (teljes funkció), a lehetséges összpontszámmal 48, ami a funkció legmagasabb szintjét jelzi.
12 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
1. Változás az alapvonalhoz képest a Handheld Dynamometriában (HHD)
Időkeret: 12 hónap
A kvantitatív izomerőt több izom HHD-jával értékeljük, a résztvevők szokásos pozicionálásával.
12 hónap
2. Változás az alapvonalhoz képest a Rasch-Built Amyotrophiás laterális szklerózis funkcionális értékelésében (ROADS)
Időkeret: 12 hónap
A ROADS több napi tevékenység során méri a fogyatékosságot. Minden kérdésnél a válaszlehetőségek a következők: 0=nem teljesíthető; 1=rendellenes, képes teljesíteni, de nehezen; és 2=normál, nehézség nélkül teljesít.
12 hónap
3. Változás az alapvonalhoz képest az ALS-értékelő kérdőívben, 5 tétel (ALSAQ-5)
Időkeret: 12 hónap
Az életminőséget az 5-pontos amiotrófiás laterális szklerózis értékelési kérdőív (ALSAQ-5) beteg által jelentett kimenetel (PRO) segítségével mérik.
12 hónap
Változás az alapvonalhoz képest a motor funkcionális függetlenségi mérőszámában (motor FIM)
Időkeret: 12 hónap
A fogyatékosság szintjét méri, és jelzi a mindennapi életvitelhez szükséges segítség szintjét.
12 hónap
Változás az alapvonalhoz képest a módosított Ashworth-skálában (MAS)
Időkeret: 12 hónap
A MAS egy 6 pontos skála, amely a görcsösséget értékeli, 0-tól 4-ig, ahol 0 a normál izomtónus, 4 pedig az izomtónus súlyos növekedése.
12 hónap
Változás az alapvonalhoz képest a lassú életkapacitásban (SVC)
Időkeret: 12 hónap
12 hónap
Változás az alapvonalhoz képest a maximális belégzési nyomásban (MIP)
Időkeret: 12 hónap
12 hónap
Változás az alapvonalhoz képest a fáradtság súlyossági skálájában (FSS)
Időkeret: 12 hónap
Az FSS azt méri, hogy a fáradtság hogyan befolyásolja a tevékenységeket. Ez egy 9 pontból álló kérdőív, amelyet 7 pontos skálán értékelnek, 1 = egyáltalán nem értek egyet 7 = teljes mértékben egyetértek, és minél magasabb a pontszám, annál súlyosabb a fáradtság
12 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Washington University School of Medicine

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2022. november 8.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. december 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2024. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. február 1.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. február 10.

Első közzététel (Tényleges)

2023. február 13.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. január 30.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. január 26.

Utolsó ellenőrzés

2024. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 202208170

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Motoros neuron betegség

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Latvia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel