Tofersenilla hoidettu kuntoutus SOD1 ALS:ssa
perjantai 26. tammikuuta 2024 päivittänyt: Sean E Smith, Washington University School of Medicine
Kuntoutuksen vaikutukset Tofersenilla hoidettujen SOD1 ALS -potilaiden toiminnallisiin tuloksiin
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on dokumentoida ja kuvata yksilöllisen kuntoutusohjelman vaikutukset potilaille, joilla on SOD1 ALS, jotka osallistuvat tofersenin laajennettuun pääsyohjelmaan.
Tällä hetkellä tofersenhoitoa saavat osallistujat ohjataan avohoitoon fysio- ja/tai toimintaterapiaan.
Osallistujille tehdään alustava arviointi ja yksilöllinen kuntoutusohjelma määrätään.
Jokaista osallistujaa rohkaistaan noudattamaan määrättyjä suosituksia, jotka sisältävät suunnitellut avohoitojaksot, toiminnalliset arvioinnit ja/tai kotipohjaisen kuntoutusohjelman.
Toiminnalliset arvioinnit tehdään vähintään kolmen kuukauden välein.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ilmoittautuminen kutsusta
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
10
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Potilaat, joilla on SOD1 ALS
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vahvistettu ALS-diagnoosi SOD1-mutaatiolla
- Nykyinen ilmoittautuminen tofersenin laajennettuun pääsyohjelmaan
- Ikä yli 18 vuotta
- Lääketieteellisesti kykenevä osallistumaan avohoitoon fysioterapiaan ja/tai kotikuntoutukseen hoitavan terveydenhuollon tarjoajan määräämällä tavalla
Poissulkemiskriteerit:
- Kaikki liitännäissairaudet tai sairaudet, jotka hoitavan terveydenhuollon tarjoajan näkemyksen mukaan lisäisivät liian paljon riskiä osallistua avohoitoon fysioterapiaan ja/tai kotikuntoutukseen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kuntoutusvarsi
Osallistujat osallistuvat avohoidossa oleviin fysio- ja/tai työhoitoihin osallistuessaan tofersenin aikaisen pääsyn ohjelmaan (EAP)
|
Parhaillaan tofersen-hoitoa saavat osallistujat ohjataan avohoitoon fysio- ja/tai toimintaterapiaan.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta amyotrofisen lateraaliskleroosin funktionaalisessa arviointiasteikossa – tarkistettu (ALSFRS)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
ALSFRS-R mittaa toiminnallisen sairauden vakavuutta neljällä toiminnallisella alueella, sipulitoiminnolla, motorisilla taidoilla, hienomotorisilla taidoilla ja hengitysteillä.
Arvioinnissa on 12 kysymystä, jotka on pisteytetty 0:sta (ei toimintoa) 4:ään (täysi toiminto), joiden kokonaispistemäärä on 48, mikä ilmaisee toiminnan korkeimman tason.
|
12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
1. Muutos lähtötilanteesta Handheld Dynamometryssä (HHD)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Kvantitatiivista lihasvoimaa arvioidaan käyttämällä useiden lihasten HHD:tä käyttämällä tavallista osallistuja-asentoa.
|
12 kuukautta
|
|
2. Muutos lähtötasosta rasch-built-amyotrofisen lateraaliskleroosin toiminnallisessa arvioinnissa (ROADS)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
ROADS mittaa vammaisuutta useissa päivittäisissä toimissa.
Jokaisen kysymyksen vastausvaihtoehdot ovat seuraavat: 0 = ei voi suorittaa; 1 = epänormaali, pystyy suoriutumaan, mutta vaikeasti; ja 2 = normaali, pystyy suoriutumaan ilman vaikeuksia.
|
12 kuukautta
|
|
3. Muutos lähtötasosta ALS-arviointikyselyssä, 5 kohtaa (ALSAQ-5)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Elämänlaatua mitataan käyttämällä 5-kohtaista amyotrofisen lateraaliskleroosin arviointikyselyä (ALSAQ-5) potilaiden raportoitua tulosta (PRO).
|
12 kuukautta
|
|
Muutos lähtötilanteesta moottorin toiminnallisen riippumattomuuden mittauksessa (moottorin FIM)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Mittaa vammaisuuden tasoa ja ilmaisee päivittäisten toimintojen suorittamiseen tarvittavan avun tason.
|
12 kuukautta
|
|
Muutos lähtötasosta modifioidussa Ashworthin asteikossa (MAS)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
MAS on 6-pisteinen asteikko, joka arvostelee spastisuutta, pisteytys 0-4, jossa 0 on normaali lihasjänteys ja 4 on voimakas lihasjänteen nousu.
|
12 kuukautta
|
|
Slow Vital Capacity (SVC) -muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
12 kuukautta
|
|
|
Maksimaalisen sisäänhengityksen paineen (MIP) muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
12 kuukautta
|
|
|
Muutos lähtötasosta väsymyksen vakavuusasteikossa (FSS)
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
FSS mittaa, kuinka väsymys häiritsee toimintaa.
Se on 9 pisteen kyselylomake, joka pisteytetään 7 pisteen asteikolla, 1 = täysin eri mieltä - 7 = täysin samaa mieltä, ja mitä korkeampi pistemäärä on yhtä suuri, sitä suurempi väsymys on
|
12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 8. marraskuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 1. joulukuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 1. joulukuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 1. helmikuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 10. helmikuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 13. helmikuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 30. tammikuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 26. tammikuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. tammikuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 202208170
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .