Tofersen으로 치료한 SOD1 ALS의 재활
2024년 1월 26일 업데이트: Sean E Smith, Washington University School of Medicine
Tofersen으로 치료받은 SOD1 ALS 환자의 기능적 결과에 대한 재활의 효과
이 연구의 주요 목적은 tofersen 확장 액세스 프로그램에 참여하는 SOD1 ALS 환자를 위한 맞춤형 재활 프로그램의 효과를 문서화하고 설명하는 것입니다.
현재 토페르센 치료를 받고 있는 참가자는 외래 환자 물리 및/또는 작업 치료를 받게 됩니다.
참가자는 초기 평가를 수행하고 개별화된 재활 프로그램을 처방합니다.
각 참가자는 예정된 외래 치료 세션, 기능 평가 및/또는 가정 기반 재활 프로그램을 포함하는 처방된 권장 사항을 따르도록 권장됩니다.
기능 평가는 최소 3개월마다 실시됩니다.
연구 개요
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
10
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University School of Medicine
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
SOD1 ALS 환자
설명
포함 기준:
- SOD1 변이가 있는 ALS 진단 확정
- 현재 tofersen 확장 액세스 프로그램 등록
- 만 18세 이상
- 치료하는 의료 서비스 제공자의 결정에 따라 외래 환자 물리 치료 및/또는 가정 기반 재활에 의학적으로 참여할 수 있음
제외 기준:
- 치료하는 의료 제공자의 의견에 따라 외래 환자 물리 치료 및/또는 가정 기반 재활에 참여하는 위험을 허용할 수 없을 정도로 증가시키는 모든 동반 질환 또는 상태
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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재활 팔
참가자는 토퍼슨 조기 접근 프로그램(EAP)에 참여하는 동안 외래 환자 물리 및/또는 작업 치료에 참여하게 됩니다.
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현재 토페르센 치료를 받고 있는 참가자는 외래 환자 물리 및/또는 작업 치료에 의뢰됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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근위축성 측삭 경화증 기능 등급 척도 - 개정판(ALSFRS)의 기준선으로부터의 변화
기간: 12 개월
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ALSFRS-R은 구근 기능, 대근육 운동 기능, 소근육 운동 기능 및 호흡의 4가지 기능 영역에서 기능적 질병 중증도를 측정합니다.
이 평가에는 0(기능 없음)에서 4(완전한 기능)까지 점수가 매겨진 12개의 질문이 포함되며 총 가능한 점수는 48점으로 가장 높은 수준의 기능을 나타냅니다.
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12 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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1. HHD(Handheld Dynamometry) 기준선에서 변경
기간: 12 개월
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정량적 근력은 표준 참가자 위치 지정을 사용하여 여러 근육의 HHD를 사용하여 평가됩니다.
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12 개월
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2. Rasch-Built Overall 근위축성 측삭 경화증 기능 등급(ROADS)의 기준선으로부터의 변화
기간: 12 개월
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ROADS는 여러 일상 활동에서 장애를 측정합니다.
각 질문에 대한 응답 옵션은 다음과 같습니다. 0=수행할 수 없음; 1 = 비정상, 수행할 수 있지만 어려움이 있음; 및 2=정상, 어려움 없이 수행할 수 있음.
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12 개월
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3. ALS 평가 질문서, 5항목(ALSAQ-5)의 기준선으로부터의 변화
기간: 12 개월
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삶의 질은 5개 항목 근위축성 측삭 경화증 평가 설문지(ALSAQ-5) 환자 보고 결과(PRO)를 사용하여 측정됩니다.
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12 개월
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모터 기능 독립 측정(모터 FIM)의 기준선에서 변경
기간: 12 개월
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장애 수준을 측정하고 일상 생활 활동을 수행하는 데 필요한 지원 수준을 나타냅니다.
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12 개월
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Modified Ashworth Scale(MAS)의 기준선에서 변경
기간: 12 개월
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MAS는 경직을 등급화하는 6점 척도이며, 0에서 4까지 점수가 매겨지며, 여기서 0은 정상 근긴장이고 4는 근긴장의 심각한 증가입니다.
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12 개월
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SVC(Slow Vital Capacity)의 기준선에서 변경
기간: 12 개월
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12 개월
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최대 흡기압(MIP)의 기준선으로부터의 변화
기간: 12 개월
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12 개월
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FSS(피로 심각도 척도) 기준선에서 변경
기간: 12 개월
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FSS는 피로가 활동을 방해하는 방식을 측정합니다.
7점 척도로 9문항으로 구성되어 있으며 1=전혀 그렇지 않다 7=매우 그렇다이며 점수가 높을수록 피로의 정도가 심한 것을 의미한다.
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12 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 11월 8일
기본 완료 (추정된)
2024년 12월 1일
연구 완료 (추정된)
2024년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 2월 1일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 2월 10일
처음 게시됨 (실제)
2023년 2월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 1월 30일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 1월 26일
마지막으로 확인됨
2024년 1월 1일
추가 정보
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