Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Реабилитация больных БАС SOD1, получавших лечение препаратом Тоферсен

26 января 2024 г. обновлено: Sean E Smith, Washington University School of Medicine

Влияние реабилитации на функциональные исходы у пациентов с БАС SOD1, получавших тоферсен

Основная цель этого исследования — задокументировать и описать эффекты персонализированной программы реабилитации для пациентов с БАС SOD1, участвующих в программе расширенного доступа tofersen. Участники, получающие в настоящее время лечение тоферсеном, будут направлены на амбулаторное физио- и/или трудотерапию. Участникам будет проведена первоначальная оценка, и будет назначена индивидуальная программа реабилитации. Каждому участнику рекомендуется следовать предписанным рекомендациям, которые будут включать запланированные сеансы амбулаторной терапии, функциональные оценки и / или программу реабилитации на дому. Функциональные оценки будут проводиться не реже одного раза в три месяца.

Обзор исследования

Статус

Запись по приглашению

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

10

Фаза

  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациенты с СОД1 БАС

Описание

Критерии включения:

  • Подтвержденный диагноз БАС с мутацией SOD1
  • Текущая регистрация в программе расширенного доступа tofersen
  • Возраст старше 18 лет
  • Медицинская возможность участвовать в амбулаторной физиотерапии и / или реабилитации на дому, как это определено лечащим врачом.

Критерий исключения:

  • Любые сопутствующие заболевания или состояния, которые, по мнению лечащего врача, недопустимо увеличивают риск участия в амбулаторной физиотерапии и/или реабилитации на дому.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Реабилитационное отделение
Участники будут проходить амбулаторную физиотерапию и/или профессиональную терапию, одновременно участвуя в программе раннего доступа к тоферсену (EAP).
Поведенческий: Реабилитация
Участники, получающие в настоящее время лечение тоферсеном, будут направлены на амбулаторное физио- и/или трудотерапию.
Другие имена:
  • физиотерапия
  • трудотерапия

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем функциональной шкалы оценки бокового амиотрофического склероза - пересмотренная (ALSFRS)
Временное ограничение: 12 месяцев
ALSFRS-R измеряет тяжесть функционального заболевания в четырех функциональных областях: бульбарная функция, крупная моторика, мелкая моторика и дыхание. Оценка содержит 12 вопросов, оцениваемых от 0 (отсутствие функции) до 4 (полная функция), с возможным общим количеством баллов 48, что указывает на наивысший уровень функции.
12 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
1. Изменение по сравнению с исходным уровнем в портативной динамометрии (HHD)
Временное ограничение: 12 месяцев
Количественная мышечная сила будет оцениваться с использованием HHD нескольких мышц с использованием стандартного позиционирования участников.
12 месяцев
2. Изменение общей функциональной оценки бокового амиотрофического склероза (ROADS) по сравнению с исходным уровнем по шкале Раша.
Временное ограничение: 12 месяцев
ROADS измеряет инвалидность в различных ежедневных занятиях. Для каждого вопроса варианты ответа следующие: 0=невозможно выполнить; 1 = ненормальный, способен выполнять, но с трудом; и 2 = нормальный, способный выполнять без затруднений.
12 месяцев
3. Изменение по сравнению с исходным уровнем в опроснике для оценки БАС, 5 пунктов (ALSAQ-5)
Временное ограничение: 12 месяцев
Качество жизни будет измеряться с использованием опросника оценки бокового амиотрофического склероза (ALSAQ-5) из 5 пунктов, сообщаемого пациентом (PRO)
12 месяцев
Изменение показателя двигательной функциональной независимости (двигательный FIM) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 12 месяцев
Измеряет уровень инвалидности и указывает уровень помощи, необходимой для выполнения повседневной деятельности.
12 месяцев
Изменение по сравнению с исходным уровнем по модифицированной шкале Эшворта (MAS)
Временное ограничение: 12 месяцев
MAS представляет собой 6-балльную шкалу, которая оценивает спастичность по шкале от 0 до 4, где 0 — нормальный мышечный тонус, а 4 — резкое повышение мышечного тонуса.
12 месяцев
Изменение медленной жизненной емкости легких (SVC) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 12 месяцев
12 месяцев
Изменение максимального давления на вдохе (MIP) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 12 месяцев
12 месяцев
Изменение шкалы тяжести утомления (FSS) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 12 месяцев
FSS измеряет, как усталость мешает активности. Это опросник из 9 пунктов, оцениваемый по 7-балльной шкале, от 1 = полностью не согласен до 7 = полностью согласен, и чем выше балл, тем выше тяжесть утомления.
12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Washington University School of Medicine

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

8 ноября 2022 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 декабря 2024 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 декабря 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

1 февраля 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

10 февраля 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

13 февраля 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

30 января 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

26 января 2024 г.

Последняя проверка

1 января 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 202208170

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться