Reabilitação em SOD1 ALS tratados com Tofersen
26 de janeiro de 2024 atualizado por: Sean E Smith, Washington University School of Medicine
Os efeitos da reabilitação nos resultados funcionais em pacientes com SOD1 ALS tratados com Tofersen
O objetivo principal deste estudo é documentar e descrever os efeitos de um programa de reabilitação personalizado para pacientes com SOD1 ALS participantes do programa de acesso expandido tofersen.
Os participantes atualmente recebendo tratamento com tofersen serão encaminhados para terapia física e/ou ocupacional ambulatorial.
Os participantes terão uma avaliação inicial realizada e um programa de reabilitação individualizado será prescrito.
Cada participante é encorajado a seguir as recomendações prescritas que incluirão sessões de terapia ambulatorial agendadas, avaliações funcionais e/ou um programa de reabilitação domiciliar.
As avaliações funcionais serão feitas no mínimo a cada três meses.
Visão geral do estudo
Status
Inscrevendo-se por convite
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
10
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University School of Medicine
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Pacientes com ELA SOD1
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico confirmado de ELA com uma mutação SOD1
- Inscrição atual no programa de acesso expandido tofersen
- Idade superior a 18 anos
- Clinicamente capaz de participar de fisioterapia ambulatorial e/ou reabilitação domiciliar, conforme determinado pelo prestador de cuidados de saúde
Critério de exclusão:
- Quaisquer comorbidades ou condições que, na opinião do prestador de cuidados de saúde, aumentariam inaceitavelmente o risco de participação em fisioterapia ambulatorial e/ou reabilitação domiciliar
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Braço de Reabilitação
Os participantes participarão de terapias físicas e/ou ocupacionais ambulatoriais enquanto participam do programa de acesso antecipado tofersen (EAP)
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Os participantes atualmente recebendo tratamento com tofersen serão encaminhados para terapia física e/ou ocupacional ambulatorial.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração da linha de base na Escala de Classificação Funcional da Esclerose Lateral Amiotrófica - Revisada (ALSFRS)
Prazo: 12 meses
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ALSFRS-R mede a gravidade da doença funcional em quatro domínios funcionais, função bulbar, habilidades motoras grossas, habilidades motoras finas e respiratória.
A avaliação contém 12 questões pontuadas de 0 (sem função) a 4 (total função), com uma pontuação total possível de 48, que indicará o nível mais alto de função.
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12 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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1. Mudança da linha de base em Dinamometria Portátil (HHD)
Prazo: 12 meses
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A força muscular quantitativa será avaliada usando HHD de múltiplos músculos usando o posicionamento padrão do participante.
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12 meses
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2. Alteração da linha de base na Classificação Funcional da Esclerose Lateral Amiotrófica Geral Rasch-Built (ROADS)
Prazo: 12 meses
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O ROADS mede a incapacidade em várias atividades diárias.
Para cada questão, as opções de resposta são as seguintes: 0=incapaz de realizar; 1=anormal, capaz de realizar, mas com dificuldade; e 2=normal, capaz de realizar sem dificuldade.
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12 meses
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3. Alteração da linha de base no Questionário de Avaliação de ALS, 5 itens (ALSAQ-5)
Prazo: 12 meses
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A qualidade de vida será medida usando o Questionário de Avaliação de Esclerose Lateral Amiotrófica de 5 itens (ALSAQ-5) resultado relatado pelo paciente (PRO)
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12 meses
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Mudança da linha de base na Medida de Independência Funcional do motor (motor FIM)
Prazo: 12 meses
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Mede o nível de incapacidade e indica o nível de assistência necessária para realizar as atividades da vida diária.
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12 meses
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Mudança da linha de base na Escala de Ashworth Modificada (MAS)
Prazo: 12 meses
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A MAS é uma escala de 6 pontos que gradua a espasticidade, pontuada de 0 a 4, onde 0 é tônus muscular normal e 4 é aumento acentuado do tônus muscular
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12 meses
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Mudança da linha de base na capacidade vital lenta (SVC)
Prazo: 12 meses
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12 meses
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Alteração da linha de base na Pressão Inspiratória Máxima (MIP)
Prazo: 12 meses
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12 meses
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Mudança da linha de base na Escala de Gravidade da Fadiga (FSS)
Prazo: 12 meses
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O FSS mede como a fadiga interfere nas atividades.
É um questionário de 9 itens pontuados em uma escala de 7 pontos, 1 = discordo totalmente a 7 = concordo totalmente, e quanto maior a pontuação igual maior a gravidade da fadiga
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12 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
8 de novembro de 2022
Conclusão Primária (Estimado)
1 de dezembro de 2024
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de dezembro de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
1 de fevereiro de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
10 de fevereiro de 2023
Primeira postagem (Real)
13 de fevereiro de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
30 de janeiro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
26 de janeiro de 2024
Última verificação
1 de janeiro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 202208170
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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