Riabilitazione nella SLA SOD1 trattata con Tofersen
26 gennaio 2024 aggiornato da: Sean E Smith, Washington University School of Medicine
Gli effetti della riabilitazione sugli esiti funzionali nei pazienti affetti da SLA SOD1 trattati con Tofersen
L'obiettivo primario di questo studio è quello di documentare e descrivere gli effetti di un programma di riabilitazione personalizzato per i pazienti affetti da SLA SOD1 che partecipano al programma di accesso allargato tofersen.
I partecipanti che attualmente ricevono il trattamento con tofersen verranno indirizzati alla terapia fisica e/o occupazionale ambulatoriale.
Ai partecipanti verrà eseguita una valutazione iniziale e verrà prescritto un programma di riabilitazione individualizzato.
Ogni partecipante è incoraggiato a seguire le raccomandazioni prescritte che includeranno sessioni programmate di terapia ambulatoriale, valutazioni funzionali e/o un programma di riabilitazione domiciliare.
Le valutazioni funzionali saranno effettuate almeno ogni tre mesi.
Panoramica dello studio
Stato
Iscrizione su invito
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Stimato)
10
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
- Washington University School of Medicine
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Pazienti con SLA SOD1
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi confermata di SLA con una mutazione SOD1
- Iscrizione attuale al programma di accesso allargato tofersen
- Età maggiore di 18 anni
- In grado dal punto di vista medico di partecipare alla terapia fisica ambulatoriale e/o alla riabilitazione domiciliare, come determinato dall'operatore sanitario curante
Criteri di esclusione:
- Eventuali comorbidità o condizioni che, a giudizio dell'operatore sanitario curante, aumenterebbero in modo inaccettabile il rischio di partecipazione alla terapia fisica ambulatoriale e/o alla riabilitazione domiciliare
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
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Braccio di riabilitazione
I partecipanti parteciperanno a terapie fisiche e/o occupazionali ambulatoriali durante la partecipazione al programma di accesso anticipato tofersen (EAP)
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I partecipanti che attualmente ricevono il trattamento con tofersen saranno indirizzati alla terapia fisica e/o occupazionale ambulatoriale.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Variazione rispetto al basale nella scala di valutazione funzionale della sclerosi laterale amiotrofica - rivista (ALSFRS)
Lasso di tempo: 12 mesi
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ALSFRS-R misura la gravità della malattia funzionale in quattro domini funzionali, funzione bulbare, abilità motorie grossolane, abilità motorie fini e respiratorie.
La valutazione contiene 12 domande con punteggio da 0 (nessuna funzione) a 4 (funzione completa), con un punteggio totale possibile di 48, che indicherà il livello più alto di funzione.
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12 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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1. Modifica rispetto al basale nella dinamometria portatile (HHD)
Lasso di tempo: 12 mesi
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La forza muscolare quantitativa sarà valutata utilizzando l'HHD di più muscoli utilizzando il posizionamento standard dei partecipanti.
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12 mesi
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2. Variazione rispetto al basale nella valutazione funzionale globale della sclerosi laterale amiotrofica costruita da Rasch (ROADS)
Lasso di tempo: 12 mesi
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ROADS misura la disabilità in molteplici attività quotidiane.
Per ogni domanda, le opzioni di risposta sono le seguenti: 0=impossibile eseguire; 1=anormale, in grado di eseguire ma con difficoltà; e 2=normale, in grado di eseguire senza difficoltà.
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12 mesi
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3. Variazione rispetto al basale nel questionario di valutazione ALS, 5-item (ALSAQ-5)
Lasso di tempo: 12 mesi
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La qualità della vita sarà misurata utilizzando il questionario di valutazione della sclerosi laterale amiotrofica a 5 voci (ALSAQ-5) risultato riferito dal paziente (PRO)
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12 mesi
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Variazione rispetto al basale nella misura dell'indipendenza funzionale motoria (FIM motoria)
Lasso di tempo: 12 mesi
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Misura il livello di disabilità e indica il livello di assistenza necessario per svolgere le attività della vita quotidiana.
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12 mesi
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Variazione rispetto al basale nella scala di Ashworth modificata (MAS)
Lasso di tempo: 12 mesi
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La MAS è una scala a 6 punti che classifica la spasticità, segnata da 0 a 4, dove 0 è il tono muscolare normale e 4 è un grave aumento del tono muscolare
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12 mesi
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Variazione rispetto al basale della capacità vitale lenta (SVC)
Lasso di tempo: 12 mesi
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12 mesi
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Variazione rispetto al basale della pressione inspiratoria massima (MIP)
Lasso di tempo: 12 mesi
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12 mesi
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Variazione rispetto al basale nella scala di gravità della fatica (FSS)
Lasso di tempo: 12 mesi
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FSS misura come la fatica interferisce con le attività.
Si tratta di un questionario a 9 item con punteggio su una scala a 7 punti, da 1 = fortemente in disaccordo a 7 = fortemente d'accordo, e maggiore è il punteggio uguale maggiore è la gravità della fatica
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12 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
8 novembre 2022
Completamento primario (Stimato)
1 dicembre 2024
Completamento dello studio (Stimato)
1 dicembre 2024
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
1 febbraio 2023
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
10 febbraio 2023
Primo Inserito (Effettivo)
13 febbraio 2023
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
30 gennaio 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
26 gennaio 2024
Ultimo verificato
1 gennaio 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 202208170
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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