Rehabilitacja w SOD1 ALS leczonym Tofersenem
26 stycznia 2024 zaktualizowane przez: Sean E Smith, Washington University School of Medicine
Wpływ rehabilitacji na wyniki funkcjonalne u pacjentów z SOD1 ALS leczonych tofersenem
Głównym celem tego badania jest udokumentowanie i opisanie efektów spersonalizowanego programu rehabilitacyjnego dla pacjentów z SOD1 ALS uczestniczących w programie rozszerzonego dostępu tofersena.
Uczestnicy obecnie otrzymujący leczenie tofersenem zostaną skierowani na ambulatoryjną terapię fizyczną i/lub terapię zajęciową.
Uczestnicy zostaną poddani wstępnej ocenie i zostaną przepisany zindywidualizowany program rehabilitacji.
Każdy uczestnik jest zachęcany do przestrzegania zalecanych zaleceń, które obejmują zaplanowane sesje terapii ambulatoryjnej, ocenę funkcjonalną i/lub program rehabilitacji domowej.
Oceny funkcjonalne będą przeprowadzane co najmniej raz na trzy miesiące.
Przegląd badań
Status
Rejestracja na zaproszenie
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Szacowany)
10
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Pacjenci z SOD1 ALS
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Potwierdzona diagnoza ALS z mutacją SOD1
- Bieżąca rejestracja w programie rozszerzonego dostępu tofersen
- Wiek powyżej 18 lat
- Medycznie zdolny do uczestniczenia w fizjoterapii ambulatoryjnej i/lub rehabilitacji domowej, zgodnie z ustaleniami leczącego pracownika służby zdrowia
Kryteria wyłączenia:
- Jakiekolwiek choroby współistniejące lub schorzenia, które w opinii leczącego świadczeniodawcy w sposób niedopuszczalny zwiększałyby ryzyko udziału w fizjoterapii ambulatoryjnej i/lub rehabilitacji domowej
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Ramię Rehabilitacyjne
Uczestnicy będą uczestniczyć w ambulatoryjnych terapiach fizycznych i/lub zajęciowych podczas uczestnictwa w programie wczesnego dostępu tofersen (EAP)
|
Uczestnicy aktualnie otrzymujący leczenie tofersenem zostaną skierowani na ambulatoryjną terapię fizyczną i/lub terapię zajęciową.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w skali oceny czynnościowej stwardnienia zanikowego bocznego — poprawiona (ALSFRS)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
ALSFRS-R mierzy nasilenie choroby funkcjonalnej w czterech domenach funkcjonalnych, funkcji opuszkowej, dużej motoryce, małej motoryce i oddychaniu.
Ocena zawiera 12 pytań punktowanych od 0 (brak funkcji) do 4 (pełna funkcja), z łącznym możliwym wynikiem 48, co wskaże najwyższy poziom funkcjonowania.
|
12 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
1. Zmiana w stosunku do linii bazowej w ręcznym dynamometrze (HHD)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Ilościowa siła mięśni zostanie oceniona przy użyciu HHD wielu mięśni przy użyciu standardowego ustawienia uczestnika.
|
12 miesięcy
|
|
2. Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w ogólnej ocenie funkcjonalnej stwardnienia zanikowego bocznego typu Rasch (DROGĘ)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
ROADS mierzy niepełnosprawność w wielu codziennych czynnościach.
Dla każdego pytania opcje odpowiedzi są następujące: 0=niezdolny do wykonania; 1=nienormalny, zdolny do wykonywania, ale z trudnością; i 2 = normalny, zdolny do wykonywania bez trudności.
|
12 miesięcy
|
|
3. Zmiana od wartości wyjściowej w Kwestionariuszu Oceny ALS, 5 pozycji (ALSAQ-5)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Jakość życia będzie mierzona przy użyciu 5-punktowego kwestionariusza oceny stwardnienia zanikowego bocznego (ALSAQ-5) zgłaszanego przez pacjenta (PRO)
|
12 miesięcy
|
|
Zmiana w stosunku do stanu wyjściowego w Miarach Funkcjonalnej Niezależności Motorycznej (FIM silnika)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Mierzy stopień niepełnosprawności i wskazuje poziom pomocy wymaganej do wykonywania czynności życia codziennego.
|
12 miesięcy
|
|
Zmiana od wartości początkowej w zmodyfikowanej skali Ashwortha (MAS)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
MAS to 6-punktowa skala, która ocenia spastyczność, oceniana od 0 do 4, gdzie 0 to normalne napięcie mięśniowe, a 4 to znaczny wzrost napięcia mięśniowego
|
12 miesięcy
|
|
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w przypadku małej pojemności życiowej (SVC)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
12 miesięcy
|
|
|
Zmiana od wartości początkowej maksymalnego ciśnienia wdechowego (MIP)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
12 miesięcy
|
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w skali ciężkości zmęczenia (FSS)
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
FSS mierzy, w jaki sposób zmęczenie wpływa na aktywność.
Jest to 9-itemowy kwestionariusz oceniany na 7-stopniowej skali, od 1 = zdecydowanie nie zgadzam się do 7 = zdecydowanie się zgadzam, przy czym im wyższy wynik, tym większe nasilenie zmęczenia
|
12 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
8 listopada 2022
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 grudnia 2024
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 grudnia 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
1 lutego 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
10 lutego 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
13 lutego 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
30 stycznia 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
26 stycznia 2024
Ostatnia weryfikacja
1 stycznia 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 202208170
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .