ENERGY研究：ENPP1欠損症の乳児におけるINZ-701の安全性と忍容性の評価 (ENERGY)
ENERGY 研究: エクトヌクレオチド ピロホスファターゼ/ホスホジエステラーゼ 1 (ENPP1) 欠乏症の幼児被験者における INZ-701 の安全性、忍容性、薬物動態、および薬力学を評価するための非盲検研究
調査の概要
状態
介入・治療
詳細な説明
INZ-701 は、非常にまれな遺伝性疾患である ENPP1 欠損症の治療のために開発中のエクトヌクレオチド ピロホスファターゼ/ホスホジエステラーゼ 1 (ENPP1) 酵素補充療法です。
INZ701-104 試験 (ENERGY 試験) は、ENPP1 欠損症の乳児被験者における INZ-701 の安全性、忍容性、薬物動態 (PK)、および薬力学 (PD) を評価する第 1b 相非盲検試験です。
この研究は、最大60日間のスクリーニング期間、被験者がINZ-701を投与される52週間の治療期間、被験者がINZ-701を投与し続ける延長期間、および治療の終了（EOT）で構成されます。 ) INZ-701 の最終投与から 30 日後に来院。 治療を中止すると、少なくとも四半期ごとに、可能な場合は研究の終わりまで、生存転帰の進行中の傾向を引き続き追跡します。
研究の種類
入学 (推定)
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究場所
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California
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San Diego、California、アメリカ、92123
- Rady Children's Hospital
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Manchester、イギリス、M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
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Barcelona、スペイン
- Hospital Sant Joan de Déu
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 医療提供者は、国際調和会議 (ICH) Good Clinical Practice (GCP) に従って、研究の性質が説明された後、研究関連の手順の前に、書面または電子的な同意を提供する必要があります。
- 被験者は生後確認された、両アレル変異を伴うENPP1欠乏症の分子遺伝学的診断（すなわち、ホモ接合体または複合ヘテロ接合体）を持っている必要があります アメリカ病理学者の大学/臨床検査室改善修正（CAP / CLIA）認定検査室または同等のもの。
- -被験者は、ベースラインで1か月以上1歳未満の男性または女性でなければなりません
- -被験者は、INZ-701の初回投与時に0.5 kg以上の体重でなければなりません
- 治験責任医師の意見では、被験者は研究のすべての側面を完了することができなければなりません
- -対象の介護者は、子供の関連する医療記録へのアクセスを提供することに同意する必要があります
除外基準:
- -治験責任医師の意見では、臨床的に重要な疾患または検査室異常（ENPP1欠乏症の診断に関連すると考えられるものを除く）の存在は、研究への参加を妨げるか、研究結果の解釈を混乱させる可能性があり、既知の制御されていない甲状腺疾患または無関係な結合組織を含む、骨、ミネラル、または筋肉の病気
- -ケアが中止されたか、被験者が終末期ケアまたはホスピスのみを受けている
- 既知の悪性腫瘍
- -INZ-701またはその賦形剤に対する既知の不耐性
- -別の非イノザイム介入研究への同時参加および/または他の治験薬の最後の投与から5半減期以内の他の治験薬の受領、またはINZ-701の初回投与の4週間前のいずれか長い方、または治験機器の使用、治験への参加の完了による
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：INZ-701
最初の2人の研究参加者は、1日目に0.2 mg/kgの1回投与を受け、8日目に用量レベルA（0.2 mg/kgを週2回）で開始します。 データ検討委員会 (DRC) は、スポンサー、治験責任医師、および治験やスポンサーに関係のない対象分野の専門家である医師の代表者で構成され、最初の治験参加者の安全性データを 8 日目までレビューします。この審査に基づいて、スポンサーは追加の研究参加者が INZ-701 の受け取りを開始できるかどうかを決定します。 2 番目の研究参加者が 32 日目を完了した後、DRC は安全性および PK/PD データの累積的なレビューを実行し、たとえば進行中の研究参加者の用量を変更したり、将来の参加者の開始用量を変更したりするなどの用量推奨を行います。 。 用量レベル A: 0.2 mg/kg 週 2 回 用量レベルB: 0.6 mg/kgを週2回 用量レベル C: 0.2 mg/kg 週 1 回 用量レベル D: 0.6 mg/kg 週 1 回 用量レベル E: 1.8 mg/kg 週 1 回 |
免疫グロブリン γ-1 (IgG1) 抗体の Fc フラグメントと結合したヒト ENPP1 の細胞外ドメインを含む組換え融合タンパク質。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療緊急有害事象（TEAE）の数
時間枠：52週（治療期間）
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治療に起因する AE は、INZ-701 の初回投与から INZ-701 の最終投与の 30 日後までに発生する任意の AE として定義されます。
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52週（治療期間）
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抗薬物抗体 (ADA) の発生率
時間枠：52週間（治療期間）
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各参加者について、ADA の存在が評価され、存在する場合はさらなる評価によって特異性とサブタイプが決定されます。
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52週間（治療期間）
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左心室駆出率
時間枠：52週間（治療期間）
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各参加者から心エコー図が収集され、心臓機能の評価に使用されます。
（左心室駆出率の測定を含む）、心臓弁の石灰化などの他の異常を特定します。
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52週間（治療期間）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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血漿無機ピロリン酸（PPi）レベルのベースラインからの変化
時間枠：52週間（治療期間）
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各参加者について、研究全体を通じて得られた一連の血液サンプルを介して血漿PPiが測定され、参加者のベースライン値を経時的に比較します。
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52週間（治療期間）
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INZ-701 の血漿濃度対時間曲線 (AUC) の下の面積
時間枠：52週間（治療期間）
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各参加者について、血漿中の INZ-701 濃度の変動は、研究全体を通じて得られた一連の血液サンプルを介して測定され、参加者のベースライン値を経時的に比較します。
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52週間（治療期間）
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INZ-701の最大血漿濃度(Cmax)
時間枠：52週間（治療期間）
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各参加者について、血漿中の INZ-701 の最大濃度は、研究全体を通じて得られた一連の血液サンプルを介して測定され、参加者のベースライン値を経時的に比較します。
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52週間（治療期間）
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ENPP1 アクティビティ
時間枠：52週間（治療期間）
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各参加者について、研究全体を通じて得られた一連の血液サンプルを介して血清中のINZ-701の活性が測定され、参加者のベースライン値を経時的に比較します。
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52週間（治療期間）
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協力者と研究者
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Medical Director, MD, MD、BioMarin Pharmaceutical
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- INZ701-104
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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