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Die ENERGY-Studie: Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von INZ-701 bei Säuglingen mit ENPP1-Mangel (ENERGY)

19. April 2024 aktualisiert von: Inozyme Pharma

Die ENERGY-Studie: Eine Open-Label-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von INZ-701 bei Säuglingen mit Ektonukleotid-Pyrophosphatase/Phosphodiesterase-1 (ENPP1)-Mangel

Der Hauptzweck der Studie INZ701-104 (die ENERGY-Studie) ist die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von INZ-701 bei Säuglingen mit ENPP1-Mangel.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

INZ-701 ist eine in der Entwicklung befindliche Ectonukleotid-Pyrophosphatase/Phosphodiesterase-1 (ENPP1)-Enzymersatztherapie zur Behandlung der äußerst seltenen genetischen Störung ENPP1-Mangel.

Studie INZ701-104 (die ENERGY-Studie) ist eine offene Phase-1b-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik (PK) und Pharmakodynamik (PD) von INZ-701 bei Säuglingen mit ENPP1-Mangel.

Die Studie besteht aus einem bis zu 60-tägigen Screening-Zeitraum, einem 52-wöchigen Behandlungszeitraum, in dem die Probanden INZ-701 erhalten, einem Verlängerungszeitraum, in dem die Probanden weiterhin INZ-701 erhalten können, und einem Ende der Behandlung (EOT ) Besuch 30 Tage nach der letzten Dosis von INZ-701. Nach Absetzen der Behandlung werden sie weiterhin mindestens vierteljährlich, wenn möglich, bis zum Ende der Studie hinsichtlich ihrer anhaltenden Disposition für das Überlebensergebnis nachbeobachtet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

8

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Monat bis 1 Jahr (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Die Pflegekraft(en) muss (müssen) eine schriftliche oder elektronische Einwilligung erteilen, nachdem die Art der Studie erläutert wurde, und vor allen forschungsbezogenen Verfahren, gemäß der International Conference on Harmonisation (ICH) Good Clinical Practice (GCP).
  2. Das Subjekt muss eine postnatale bestätigte molekulargenetische Diagnose von ENPP1-Mangel mit biallelischen Mutationen (dh homozygot oder zusammengesetzt heterozygot) haben, die von einem vom College of American Pathologists/Clinical Laboratory Improvement Amendments (CAP/CLIA) zertifizierten Labor oder einem gleichwertigen Labor durchgeführt wurde.
  3. Das Subjekt muss zu Studienbeginn männlich oder weiblich im Alter von ≥ 1 Monat bis < 1 Jahr sein
  4. Das Subjekt muss zum Zeitpunkt der ersten Dosis von INZ-701 ≥ 0,5 kg wiegen
  5. Nach Meinung des Ermittlers muss der Proband in der Lage sein, alle Aspekte der Studie abzuschließen
  6. Die Betreuer des Probanden müssen zustimmen, Zugang zu den relevanten Krankenakten ihres Kindes zu gewähren

Ausschlusskriterien:

  1. Nach Meinung des Prüfarztes das Vorhandensein einer klinisch signifikanten Krankheit oder Laboranomalie (außer denen, die mit der Diagnose eines ENPP1-Mangels in Zusammenhang gebracht werden), die eine Studienteilnahme ausschließt oder die Interpretation der Studienergebnisse verfälschen kann, einschließlich bekannter unkontrollierter Schilddrüsenerkrankungen oder nicht damit zusammenhängendes Bindegewebe , Knochen-, Mineral- oder Muskelkrankheit
  2. Die Pflege wurde eingestellt oder das Subjekt erhält nur Pflege am Lebensende oder ein Hospiz
  3. Bekannte Malignität
  4. Bekannte Unverträglichkeit gegenüber INZ-701 oder einem seiner Hilfsstoffe
  5. Gleichzeitige Teilnahme an einer anderen Nicht-Inozyme-Interventionsstudie und/oder Erhalt eines anderen Prüfpräparats innerhalb von 5 Halbwertszeiten nach der letzten Dosis des anderen Prüfpräparats oder ab 4 Wochen vor der ersten Dosis von INZ-701, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist oder Verwendung eines Prüfgeräts bis zum Abschluss der Teilnahme an der Studie

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: INZ-701

Die ersten beiden Studienteilnehmer erhalten am ersten Tag eine Einzeldosis von 0,2 mg/kg INZ-701. Am 8. Tag beginnen sie mit der Dosisstufe A (0,2 mg/kg zweimal wöchentlich). Nachdem der zweite Studienteilnehmer Tag 32 abgeschlossen hat, führt das DRC eine kumulative Überprüfung der Sicherheits- und PK/PD-Daten durch und gibt Dosierungsempfehlungen ab, z. B. eine Änderung der Dosis der laufenden Studienteilnehmer und/oder eine Änderung der Anfangsdosis für zukünftige Teilnehmer auf die Dosisstufen B, C, D, E oder F. Die Sicherheits- und PK/PD-Daten jedes Studienteilnehmers werden auch vom DRC während seiner vierteljährlichen Überprüfung überprüft, auf deren Grundlage die Dosis des Teilnehmers auf die Dosisstufen B, C geändert werden kann , D, E oder F, wie im Protokoll angegeben.

Dosisstufe A: 0,2 mg/kg zweimal wöchentlich

Dosisstufe B: 0,6 mg/kg zweimal wöchentlich

Dosisstufe C: 0,2 mg/kg einmal wöchentlich

Dosisstufe D: 0,6 mg/kg einmal wöchentlich

Dosisstufe E: 1,8 mg/kg einmal wöchentlich

Dosisstufe F: 3,0 mg/kg einmal wöchentlich
Arzneimittel: INZ-701
Rekombinantes Fusionsprotein, das die extrazellulären Domänen von humanem ENPP1 gekoppelt mit einem Fc-Fragment eines Immunglobulin-Gamma-1 (IgG1)-Antikörpers enthält.
Andere Namen:
  • (rhENPP1-Fc).

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse (TEAEs)
Zeitfenster: 52 Wochen (Behandlungszeitraum)
Behandlungsbedingte UE sind definiert als alle UE, die ab der ersten Dosis von INZ-701 bis 30 Tage nach der letzten Dosis von INZ-701 auftreten.
52 Wochen (Behandlungszeitraum)
Inzidenz von Anti-Drug-Antikörpern (ADA)
Zeitfenster: 52 Wochen (Behandlungszeitraum)
Für jeden Teilnehmer wird das Vorhandensein von ADAs bewertet und, falls vorhanden, werden durch eine weitere Bewertung die Spezifität und Subtypen bestimmt.
52 Wochen (Behandlungszeitraum)
Linksventrikuläre Ejektionsfraktion
Zeitfenster: 52 Wochen (Behandlungszeitraum)
Für jeden Teilnehmer wird ein Echokardiogramm erstellt und zur Beurteilung der Herzfunktion verwendet. (einschließlich der Messung der linksventrikulären Ejektionsfraktion) und zur Identifizierung anderer Anomalien, zum Beispiel einer Verkalkung der Herzklappen.
52 Wochen (Behandlungszeitraum)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der anorganischen Pyrophosphatspiegel (PPi) im Plasma gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: 52 Wochen (Behandlungszeitraum)
Für jeden Teilnehmer wird der Plasma-PPi anhand einer Reihe von Blutproben gemessen, die im Laufe der Studie entnommen werden, wobei der Ausgangswert des Teilnehmers über die Zeit verglichen wird.
52 Wochen (Behandlungszeitraum)
Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve (AUC) von INZ-701
Zeitfenster: 52 Wochen (Behandlungszeitraum)
Für jeden Teilnehmer wird die Konzentrationsschwankung von INZ-701 im Plasma anhand einer Reihe von Blutproben gemessen, die während der Studie entnommen werden, wobei der Ausgangswert des Teilnehmers über die Zeit verglichen wird.
52 Wochen (Behandlungszeitraum)
Maximale Plasmakonzentration (Cmax) von INZ-701
Zeitfenster: 52 Wochen (Behandlungszeitraum)
Für jeden Teilnehmer wird die maximale Konzentration von INZ-701 im Plasma anhand einer Reihe von während der Studie entnommenen Blutproben gemessen und der Ausgangswert des Teilnehmers im Zeitverlauf verglichen.
52 Wochen (Behandlungszeitraum)
ENPP1-Aktivität
Zeitfenster: 52 Wochen (Behandlungszeitraum)
Für jeden Teilnehmer wird die Aktivität von INZ-701 im Serum anhand einer Reihe von Blutproben gemessen, die im Laufe der Studie entnommen werden, wobei der Ausgangswert des Teilnehmers über die Zeit verglichen wird.
52 Wochen (Behandlungszeitraum)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Inozyme Pharma

Ermittler

  • Studienleiter: Alex Lai, MD, Inozyme Pharma

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

25. Mai 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. März 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. April 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. Januar 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. Februar 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

17. Februar 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

22. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • INZ701-104

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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