Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

ENERGY-undersøgelsen: Evaluering af sikkerhed og tolerabilitet af INZ-701 hos spædbørn med ENPP1-mangel (ENERGY)

19. marts 2026 opdateret af: Inozyme Pharma

ENERGY-undersøgelsen: En åben-label undersøgelse til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og farmakodynamik af INZ-701 hos spædbørn med Ectonucleotid Pyrophosphatase/Phosphodiesterase 1 (ENPP1) mangel

Det primære formål med undersøgelse INZ701-104 (ENERGI-undersøgelsen) er at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​INZ-701 hos spædbørn med ENPP1-mangel.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

INZ-701 er en ektonukleotid pyrophosphatase/phosphodiesterase 1 (ENPP1) enzymerstatningsterapi under udvikling til behandling af den ultra sjældne genetiske lidelse, ENPP1 mangel.

Undersøgelse INZ701-104 (ENERGIE-studiet) er et åbent fase 1b-studie til vurdering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik (PK) og farmakodynamik (PD) af INZ-701 hos spædbørn med ENPP1-mangel.

Undersøgelsen vil bestå af op til en 60-dages screeningsperiode, en 52-ugers behandlingsperiode, hvor forsøgspersoner vil modtage INZ-701, en forlængelsesperiode, hvor forsøgspersoner kan fortsætte med at modtage INZ-701, og en afslutning på behandling (EOT ) besøg 30 dage efter den sidste dosis af INZ-701. Ved afbrydelse af behandlingen vil de fortsat blive fulgt for deres igangværende disposition for overlevelsesresultat mindst en gang i kvartalet, hvis det er muligt, indtil undersøgelsens afslutning.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

16

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Trial Specialist
  • Telefonnummer: +1 800-983-4587
  • E-mail: medinfo@bmrn.com

Undersøgelse Kontakt Backup

  • Navn: Medical Director, MD
  • Telefonnummer: +1 800-983-4587
  • E-mail: medinfo@bmrn.com

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Afsluttet
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Rekruttering
        • Rady Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Trukket tilbage
        • Boston Children's Hospital
    • Ohio
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84108
        • Trukket tilbage
        • The University of Utah
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Afsluttet
        • Hospital Sant Joan de Deu

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 måned til 1 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Pårørende(r) skal give skriftligt eller elektronisk samtykke, efter at undersøgelsens art er blevet forklaret, og forud for eventuelle forskningsrelaterede procedurer, i henhold til International Conference on Harmonization (ICH) Good Clinical Practice (GCP).
  2. Forsøgspersonen skal have en postnatal bekræftet molekylærgenetisk diagnose af ENPP1-mangel med biallelmutationer (dvs. homozygote eller sammensatte heterozygote) udført af et College of American Pathologists/Clinical Laboratory Improvement Amendments (CAP/CLIA) certificeret laboratorium eller tilsvarende.
  3. Forsøgspersonen skal være en mand eller en kvinde i alderen ≥ 1 måned til <1 år ved baseline
  4. Forsøgspersonen skal veje ≥ 0,5 kg på tidspunktet for den første dosis af INZ-701
  5. Efter efterforskerens opfattelse skal forsøgspersonen kunne gennemføre alle aspekter af undersøgelsen
  6. Forsøgspersonens omsorgsperson(er) skal acceptere at give adgang til deres barns relevante lægejournaler

Ekskluderingskriterier:

  1. Efter efterforskerens mening er tilstedeværelsen af ​​enhver klinisk signifikant sygdom eller laboratorieabnormitet (uden for dem, der anses for at være forbundet med diagnosen ENPP1-mangel), som udelukker undersøgelsesdeltagelse eller kan forvirre fortolkningen af ​​undersøgelsesresultater, herunder kendt ukontrolleret skjoldbruskkirtelsygdom eller ikke-relateret bindevæv knogle-, mineral- eller muskelsygdom
  2. Behandlingen er blevet trukket tilbage, eller patienten modtager kun pleje eller hospice
  3. Kendt malignitet
  4. Kendt intolerance over for INZ-701 eller nogen af ​​dets hjælpestoffer
  5. Samtidig deltagelse i et andet non-inozym interventionsstudie og/eller modtagelse af ethvert andet nyt lægemiddel inden for 5 halveringstider efter den sidste dosis af det andet forsøgsprodukt eller fra 4 uger før den første dosis af INZ-701, alt efter hvad der er længst , eller brug af en undersøgelsesanordning, gennem fuldførelse af deltagelse i undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: INZ-701

De første 2 forsøgsdeltagere vil modtage 1 dosis på 0,2 mg/kg på dag 1 og starte ved dosisniveau A (0,2 mg/kg to gange om ugen) på dag 8.

Data Review Committee (DRC) bestående af repræsentanter for sponsoren, undersøgelsens efterforskere og en læge, der er en emneekspert, der ikke er tilknyttet undersøgelsen eller sponsoren, vil gennemgå sikkerhedsdataene for den første undersøgelsesdeltager til og med dag 8. Kontingent efter denne gennemgang vil sponsoren beslutte, om yderligere undersøgelsesdeltagere kan begynde at modtage INZ-701.

Efter den anden forsøgsdeltager har gennemført dag 32, vil DRC udføre en kumulativ gennemgang af sikkerheds- og farmakokinetiske/PD-data og vil komme med doseringsanbefalinger, for eksempel ændring af dosis af de igangværende forsøgsdeltagere og/eller ændring af startdosis for fremtidige deltagere .

Dosisniveau A: 0,2 mg/kg to gange ugentligt

Dosisniveau B: 0,6 mg/kg to gange ugentligt

Dosisniveau C: 0,2 mg/kg én gang om ugen

Dosisniveau D: 0,6 mg/kg én gang om ugen

Dosisniveau E: 1,8 mg/kg én gang om ugen
Medicin: INZ-701
Rekombinant fusionsprotein, der indeholder de ekstracellulære domæner af human ENPP1 koblet med et Fc-fragment fra et immunoglobulin gamma-1 (IgG1) antistof.
Andre navne:
  • (rhENPP1-Fc).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal akutte behandlingshændelser (TEAE'er)
Tidsramme: 52 uger (behandlingsperiode)
Behandlings-emergent AE'er defineres som enhver AE, der forekommer fra den første dosis af INZ-701 til 30 dage efter den sidste dosis af INZ-701.
52 uger (behandlingsperiode)
Forekomst af antistof antistoffer (ADA)
Tidsramme: 52 uger (behandlingsperiode)
For hver deltager vil tilstedeværelsen af ​​ADA'er blive vurderet, og hvis de er til stede, vil yderligere evaluering bestemme specificitet og undertyper.
52 uger (behandlingsperiode)
Venstre ventrikulær ejektionsfraktion
Tidsramme: 52 uger (behandlingsperiode)
For hver deltager vil der blive indsamlet et ekkokardiogram, som bruges til at vurdere hjertefunktionen. (Inklusive måling af venstre ventrikulær ejektionsfraktion), og for at identificere eventuelle andre abnormiteter, for eksempel forkalkning af hjerteklapper.
52 uger (behandlingsperiode)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i plasma uorganisk pyrophosphat (PPi) niveauer
Tidsramme: 52 uger (behandlingsperiode)
For hver deltager vil plasma PPi blive målt via en række blodprøver opnået gennem hele undersøgelsen, der sammenligner deltagerens basislinjeværdi over tid.
52 uger (behandlingsperiode)
Areal under plasmakoncentrationen versus tidskurven (AUC) for INZ-701
Tidsramme: 52 uger (behandlingsperiode)
For hver deltager vil variation af koncentrationen af ​​INZ-701 i plasmaet blive målt via en række blodprøver opnået gennem hele undersøgelsen, der sammenligner deltagerens basislinjeværdi over tid.
52 uger (behandlingsperiode)
Maksimal plasmakoncentration (Cmax) af INZ-701
Tidsramme: 52 uger (behandlingsperiode)
For hver deltager vil den maksimale koncentration af INZ-701 i plasmaet blive målt via en række blodprøver opnået gennem hele undersøgelsen, der sammenligner deltagerens basislinjeværdi over tid.
52 uger (behandlingsperiode)
ENPP1 aktivitet
Tidsramme: 52 uger (behandlingsperiode)
For hver deltager vil aktiviteten af ​​INZ-701 i serumet blive målt via en række blodprøver opnået gennem hele undersøgelsen, hvor deltagerens basislinjeværdi sammenlignes over tid.
52 uger (behandlingsperiode)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Inozyme Pharma

Samarbejdspartnere

BioMarin Pharmaceutical

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, MD, MD, BioMarin Pharmaceutical

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

25. juni 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

11. november 2027

Studieafslutning (Anslået)

11. november 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. januar 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. februar 2023

Først opslået (Faktiske)

17. februar 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • INZ701-104

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Pseudoxanthoma Elasticum

Kliniske forsøg med INZ-701

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Jordan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner