Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie ENERGY: ocena bezpieczeństwa i tolerancji INZ-701 u niemowląt z niedoborem ENPP1 (ENERGY)

5 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Inozyme Pharma

Badanie ENERGY: otwarte badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i farmakodynamikę INZ-701 u niemowląt z niedoborem pirofosfatazy ektonukleotydowej/fosfodiesterazy 1 (ENPP1)

Głównym celem badania INZ701-104 (badanie ENERGY) jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji INZ-701 u niemowląt z niedoborem ENPP1.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

INZ-701 jest enzymatyczną terapią zastępczą ektonukleotydową pirofosfatazą/fosfodiesterazą 1 (ENPP1), opracowywaną w celu leczenia bardzo rzadkiej choroby genetycznej, niedoboru ENPP1.

Badanie INZ701-104 (badanie ENERGY) jest otwartym badaniem fazy 1b mającym na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki (PK) i farmakodynamiki (PD) INZ-701 u niemowląt z niedoborem ENPP1.

Badanie będzie składać się z maksymalnie 60-dniowego okresu przesiewowego, 52-tygodniowego okresu leczenia, podczas którego uczestnicy otrzymają INZ-701, okresu przedłużenia, podczas którego uczestnicy mogą nadal otrzymywać INZ-701, oraz zakończenia leczenia (EOT ) wizyta 30 dni po ostatniej dawce INZ-701. Po przerwaniu leczenia będą oni nadal obserwowani pod kątem ich stałej dyspozycji do przeżycia co najmniej raz na kwartał, jeśli to możliwe, do końca badania.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

16

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Hospital Sant Joan de Deu
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
  • Zjednoczone Królestwo
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 miesiąc do 1 rok (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Opiekunowie muszą dostarczyć pisemną lub elektroniczną zgodę po wyjaśnieniu charakteru badania i przed wszelkimi procedurami związanymi z badaniem, zgodnie z dobrą praktyką kliniczną (GCP) Międzynarodowej Konferencji w sprawie Harmonizacji (ICH).
  2. Uczestnik musi mieć poporodową potwierdzoną molekularną diagnozę genetyczną niedoboru ENPP1 z mutacjami biallelicznymi (tj. homozygota lub złożona heterozygota) przeprowadzoną przez laboratorium certyfikowane przez College of American Pathologists/Clinical Laboratory Improvement (CAP/CLIA) lub równoważne.
  3. Uczestnik musi być płci męskiej lub żeńskiej w wieku od ≥ 1 miesiąca do <1 roku na początku badania
  4. Pacjent musi ważyć ≥ 0,5 kg w momencie podania pierwszej dawki INZ-701
  5. W opinii badacza osoba badana musi być w stanie ukończyć wszystkie aspekty badania
  6. Opiekunowie osoby badanej muszą wyrazić zgodę na udostępnienie odpowiedniej dokumentacji medycznej dziecka

Kryteria wyłączenia:

  1. W opinii Badacza obecność jakiejkolwiek istotnej klinicznie choroby lub nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych (poza tymi, które uważa się za związane z rozpoznaniem niedoboru ENPP1), które wykluczają udział w badaniu lub mogą zakłócać interpretację wyników badania, w tym znana niekontrolowana choroba tarczycy lub niepowiązana choroba tkanki łącznej kości, minerałów lub mięśni
  2. Opieka została wycofana lub pacjent otrzymuje tylko opiekę do końca życia lub hospicjum
  3. Znany nowotwór
  4. Znana nietolerancja INZ-701 lub którejkolwiek z jego substancji pomocniczych
  5. Jednoczesne uczestnictwo w innym badaniu interwencyjnym innym niż Inozyme i/lub otrzymywanie jakiegokolwiek innego badanego nowego leku w ciągu 5 okresów półtrwania od ostatniej dawki innego badanego produktu lub od 4 tygodni przed pierwszą dawką INZ-701, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy lub używania urządzenia badawczego, poprzez zakończenie udziału w badaniu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: INZ-701

Dwóch pierwszych uczestników badania otrzyma 1 dawkę 0,2 mg/kg w dniu 1. i rozpocznie leczenie od poziomu dawki A (0,2 mg/kg dwa razy w tygodniu) w dniu 8.

Komisja ds. Przeglądu Danych (DRC), składająca się z przedstawicieli Sponsora, badaczy badania i lekarza będącego ekspertem merytorycznym niezwiązanym z badaniem lub Sponsorem, dokona przeglądu danych dotyczących bezpieczeństwa pierwszego uczestnika badania do Dnia 8. Warunkowo na podstawie tej oceny Sponsor podejmie decyzję, czy dodatkowi uczestnicy badania będą mogli rozpocząć otrzymywanie INZ-701.

Po ukończeniu przez drugiego uczestnika badania Dnia 32, DRC przeprowadzi zbiorczy przegląd danych dotyczących bezpieczeństwa i PK/PD oraz wyda zalecenia dotyczące dawkowania, na przykład modyfikując dawkę dla obecnych uczestników badania i/lub zmieniając dawkę początkową dla przyszłych uczestników .

Poziom dawki A: 0,2 mg/kg dwa razy w tygodniu

Poziom dawki B: 0,6 mg/kg dwa razy w tygodniu

Poziom dawki C: 0,2 mg/kg raz w tygodniu

Poziom dawki D: 0,6 mg/kg raz w tygodniu

Poziom dawki E: 1,8 mg/kg raz w tygodniu
Lek: INZ-701
Rekombinowane białko fuzyjne, które zawiera zewnątrzkomórkowe domeny ludzkiej ENPP1 sprzężone z fragmentem Fc z przeciwciała immunoglobuliny gamma-1 (IgG1).
Inne nazwy:
  • (rhENPP1-Fc).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba nagłych zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: 52 tygodnie (okres leczenia)
Zdarzenia niepożądane związane z leczeniem definiuje się jako wszelkie zdarzenia niepożądane występujące od pierwszej dawki INZ-701 do 30 dni po ostatniej dawce INZ-701.
52 tygodnie (okres leczenia)
Częstość występowania przeciwciał przeciwlekowych (ADA)
Ramy czasowe: 52 tygodnie (okres leczenia)
Dla każdego uczestnika zostanie oceniona obecność ADA i, jeśli są obecne, dalsza ocena określi specyficzność i podtypy.
52 tygodnie (okres leczenia)
Frakcja wyrzutowa lewej komory
Ramy czasowe: 52 tygodnie (okres leczenia)
Dla każdego uczestnika zostanie pobrane echokardiogram, który zostanie wykorzystany do oceny czynności serca. (w tym pomiar frakcji wyrzutowej lewej komory) oraz w celu wykrycia innych nieprawidłowości, np. zwapnień zastawek serca.
52 tygodnie (okres leczenia)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych poziomów nieorganicznych pirofosforanów (PPi) w osoczu
Ramy czasowe: 52 tygodnie (okres leczenia)
W przypadku każdego uczestnika poziom PPi w osoczu będzie mierzony na podstawie serii próbek krwi pobranych w trakcie badania, porównując wartość wyjściową uczestnika w czasie.
52 tygodnie (okres leczenia)
Obszar pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu (AUC) INZ-701
Ramy czasowe: 52 tygodnie (okres leczenia)
W przypadku każdego uczestnika mierzona będzie zmiana stężenia INZ-701 w osoczu za pomocą serii próbek krwi pobranych w trakcie badania, porównując wartość wyjściową uczestnika w czasie.
52 tygodnie (okres leczenia)
Maksymalne stężenie w osoczu (Cmax) INZ-701
Ramy czasowe: 52 tygodnie (okres leczenia)
W przypadku każdego uczestnika maksymalne stężenie INZ-701 w osoczu będzie mierzone na podstawie serii próbek krwi pobranych w trakcie badania, porównując wartość wyjściową uczestnika w czasie.
52 tygodnie (okres leczenia)
Działanie ENPP1
Ramy czasowe: 52 tygodnie (okres leczenia)
W przypadku każdego uczestnika aktywność INZ-701 w surowicy będzie mierzona za pomocą serii próbek krwi pobranych w trakcie badania, porównując wartość wyjściową uczestnika w czasie.
52 tygodnie (okres leczenia)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Inozyme Pharma

Współpracownicy

BioMarin Pharmaceutical

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, MD, MD, BioMarin Pharmaceutical

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

25 czerwca 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

14 października 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

14 października 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 stycznia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 lutego 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 lutego 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • INZ701-104

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj