Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az ENERGY-tanulmány: Az INZ-701 biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése ENPP1-hiányos csecsemőknél (ENERGY)

2024. április 19. frissítette: Inozyme Pharma

Az ENERGY-tanulmány: Nyílt vizsgálat az INZ-701 biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának és farmakodinamikájának értékelésére ektonukleotid pirofoszfatáz/foszfodiészteráz 1 (ENPP1) hiányos csecsemőknél

Az INZ701-104-es vizsgálat (az ENERGY-tanulmány) elsődleges célja az INZ-701 biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérése ENPP1-hiányos csecsemőknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az INZ-701 egy ektonukleotid pirofoszfatáz/foszfodiészteráz 1 (ENPP1) enzimpótló terápia a rendkívül ritka genetikai rendellenesség, az ENPP1 hiány kezelésére.

Az INZ701-104 vizsgálat (az ENERGY vizsgálat) egy 1b fázisú, nyílt vizsgálat az INZ-701 biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikájának (PK) és farmakodinámiájának (PD) felmérésére ENPP1-hiányos csecsemőknél.

A vizsgálat egy legfeljebb 60 napos szűrési időszakból, egy 52 hetes kezelési időszakból, amely alatt az alanyok INZ-701-et kapnak, egy meghosszabbítási időszakból, amely alatt az alanyok továbbra is kaphatnak INZ-701-et, és egy kezelés befejezéséből (EOT) ) látogasson el 30 nappal az INZ-701 utolsó adagja után. A kezelés abbahagyását követően a vizsgálat végéig, ha lehetséges, legalább negyedévente továbbra is figyelemmel kísérik őket a túlélési kimenetelre vonatkozó folyamatos hajlamuk érdekében.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

8

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • Manchester, Egyesült Királyság, M13 9WL
  • Egyesült Államok
    • California
      • San Diego, California, Egyesült Államok, 92123
        • Toborzás
        • Rady Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
    • Massachusetts
    • Ohio
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Toborzás
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84108
        • Toborzás
        • The University of Utah
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 hónap (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. A gondozó(k)nak írásos vagy elektronikus hozzájárulást kell adniuk a vizsgálat természetének ismertetése után, és a kutatással kapcsolatos eljárások előtt a Nemzetközi Harmonizációs Konferencia (ICH) helyes klinikai gyakorlata (GCP) szerint.
  2. Az alanynak rendelkeznie kell az ENPP1 hiányának biallélikus mutációkkal (azaz homozigóta vagy összetett heterozigóta) szülés utáni megerősített molekuláris genetikai diagnózisával, amelyet az Amerikai Patológusok Kollégiuma/Clinical Laboratory Improvement Módosítások (CAP/CLIA) tanúsított laboratóriuma vagy azzal egyenértékű laboratórium végzett.
  3. Az alanynak férfinak vagy nőnek kell lennie, életkora ≥ 1 hónap és 1 év közötti az alaphelyzetben
  4. Az alany súlyának ≥ 0,5 kg-nak kell lennie az INZ-701 első adagjának beadásakor
  5. A vizsgáló véleménye szerint az alanynak képesnek kell lennie a vizsgálat minden aspektusának elvégzésére
  6. Az alany gondozójának (gondozóinak) bele kell egyezniük, hogy hozzáférést biztosítanak gyermekük vonatkozó egészségügyi feljegyzéseihez

Kizárási kritériumok:

  1. A vizsgáló véleménye szerint bármely klinikailag jelentős betegség vagy laboratóriumi eltérés jelenléte (az ENPP1-hiány diagnosztizálásával összefüggésbe hozhatóakon kívül), amely kizárja a vizsgálatban való részvételt, vagy megzavarhatja a vizsgálati eredmények értelmezését, beleértve az ismert, nem kontrollált pajzsmirigybetegséget vagy a nem kapcsolódó kötőszövetet. , csont-, ásványianyag- vagy izombetegség
  2. Az ellátást visszavonták, vagy az alany csak élete végi ellátásban vagy hospice ellátásban részesül
  3. Ismert rosszindulatú daganat
  4. Az INZ-701 vagy bármely segédanyag ismert intoleranciája
  5. Egyidejű részvétel egy másik, nem Inozyme intervenciós vizsgálatban és/vagy bármely más új vizsgálati gyógyszer átvétele a másik vizsgálati készítmény utolsó adagját követő 5 felezési időn belül vagy 4 héttel az INZ-701 első adagja előtt, attól függően, hogy melyik a hosszabb , vagy vizsgálati eszköz használata a vizsgálatban való részvétel befejezésével

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: INZ-701

A vizsgálat első 2 résztvevője egyetlen 0,2 mg/ttkg adag INZ-701-et kap az 1. napon. A 8. napon elkezdik kapni az A dózisszintet (hetente kétszer 0,2 mg/kg). Miután a vizsgálat második résztvevője befejezte a 32. napot, a Kongói Demokratikus Köztársaság elvégzi a biztonságossági és PK/PD adatok összesített áttekintését, és adagolási ajánlásokat tesz, például módosítja a folyamatban lévő vizsgálatban résztvevők adagját és/vagy módosítja a kezdő dózist a jövőbeli résztvevők számára. B, C, D, E vagy F dózisszintekre. A KDK negyedéves felülvizsgálata során minden vizsgálati résztvevő biztonságossági és PK/PD adatait is felülvizsgálja, amely alapján a résztvevő adagja B, C dózisszintekre módosítható. , D, E vagy F a protokollban meghatározottak szerint.

A dózisszint: 0,2 mg/kg hetente kétszer

B adagolási szint: 0,6 mg/kg hetente kétszer

C adagolási szint: 0,2 mg/kg hetente egyszer

D adagolási szint: 0,6 mg/kg hetente egyszer

E adagolási szint: 1,8 mg/kg hetente egyszer

F adagolási szint: 3,0 mg/kg hetente egyszer
Drog: INZ-701
Rekombináns fúziós fehérje, amely a humán ENPP1 extracelluláris doménjeit tartalmazza egy immunglobulin gamma-1 (IgG1) antitest Fc-fragmensével összekapcsolva.
Más nevek:
  • (rhENPP1-Fc).

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Kezelési sürgős nemkívánatos események (TEAE) száma
Időkeret: 52 hét (kezelési időszak)
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események az INZ-701 első adagja és az utolsó INZ-701 adag beadása utáni 30 nap közötti bármely mellékhatás.
52 hét (kezelési időszak)
A gyógyszerellenes antitestek (ADA) előfordulása
Időkeret: 52 hét (kezelési időszak)
Minden résztvevő esetében felmérik az ADA-k jelenlétét, és ha jelen vannak, további értékelés határozza meg a specifikusságot és az altípusokat.
52 hét (kezelési időszak)
Bal kamrai ejekciós frakció
Időkeret: 52 hét (kezelési időszak)
Minden résztvevőről echokardiogramot gyűjtenek, és a szívműködés értékelésére használják. (Beleértve a bal kamrai ejekciós frakció mérését), és minden egyéb rendellenesség, például szívbillentyűk meszesedésének azonosítására.
52 hét (kezelési időszak)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az alapvonalhoz képest a plazma szervetlen pirofoszfát (PPi) szintjében
Időkeret: 52 hét (kezelési időszak)
Minden résztvevőnél a plazma PPi-t a vizsgálat során vett vérminták sorozatával mérik, összehasonlítva a résztvevő kiindulási értékét az idő függvényében.
52 hét (kezelési időszak)
Az INZ-701 plazmakoncentráció-idő görbéje (AUC) alatti terület
Időkeret: 52 hét (kezelési időszak)
Minden résztvevő esetében az INZ-701 plazmakoncentrációjának változását mérik a vizsgálat során vett vérminták sorozatával, összehasonlítva a résztvevő kiindulási értékét az idő függvényében.
52 hét (kezelési időszak)
Az INZ-701 maximális plazmakoncentrációja (Cmax).
Időkeret: 52 hét (kezelési időszak)
Minden résztvevő esetében az INZ-701 maximális koncentrációját a plazmában a vizsgálat során vett vérminták sorozatával mérik, összehasonlítva a résztvevő kiindulási értékét az idő függvényében.
52 hét (kezelési időszak)
ENPP1 tevékenység
Időkeret: 52 hét (kezelési időszak)
Minden résztvevő esetében az INZ-701 aktivitását a szérumban a vizsgálat során vett vérminták sorozatával mérik, összehasonlítva a résztvevő kiindulási értékét az idő függvényében.
52 hét (kezelési időszak)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Inozyme Pharma

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Alex Lai, MD, Inozyme Pharma

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. május 25.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2025. március 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. április 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. január 26.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. február 15.

Első közzététel (Tényleges)

2023. február 17.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. április 22.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. április 19.

Utolsó ellenőrzés

2024. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • INZ701-104

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a INZ-701

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Guinea

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel