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El estudio ENERGY: Evaluación de la seguridad y tolerabilidad de INZ-701 en bebés con deficiencia de ENPP1 (ENERGY)

5 de agosto de 2026 actualizado por: Inozyme Pharma

El estudio ENERGY: un estudio abierto para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la farmacodinámica de INZ-701 en sujetos lactantes con deficiencia de ectonucleótido pirofosfatasa/fosfodiesterasa 1 (ENPP1)

El objetivo principal del estudio INZ701-104 (el estudio ENERGY) es evaluar la seguridad y la tolerabilidad de INZ-701 en lactantes con deficiencia de ENPP1.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

INZ-701 es una terapia de reemplazo enzimático de ectonucleótido pirofosfatasa/fosfodiesterasa 1 (ENPP1) en desarrollo para el tratamiento del trastorno genético ultra raro, la deficiencia de ENPP1.

El estudio INZ701-104 (el estudio ENERGY) es un estudio abierto de fase 1b para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética (PK) y la farmacodinámica (PD) de INZ-701 en sujetos infantiles con deficiencia de ENPP1.

El estudio constará de un Período de selección de hasta 60 días, un Período de tratamiento de 52 semanas durante el cual los sujetos recibirán INZ-701, un Período de extensión durante el cual los sujetos pueden continuar recibiendo INZ-701 y un Fin del tratamiento (EOT ) visita 30 días después de la última dosis de INZ-701. Tras la interrupción del tratamiento, se les seguirá haciendo un seguimiento de su disposición continua para el resultado de supervivencia al menos trimestralmente, si es factible, hasta el final del estudio.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

16

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • España
      • Barcelona, España
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Estados Unidos
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
  • Reino Unido
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 mes a 1 año (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Los cuidadores deben dar su consentimiento por escrito o electrónico después de que se haya explicado la naturaleza del estudio y antes de cualquier procedimiento relacionado con la investigación, según las Buenas Prácticas Clínicas (GCP) de la Conferencia Internacional sobre Armonización (ICH).
  2. El sujeto debe tener un diagnóstico genético molecular confirmado posnatal de deficiencia de ENPP1 con mutaciones bialélicas (es decir, homocigoto o heterocigoto compuesto) realizado por un laboratorio certificado por el Colegio de Patólogos Estadounidenses/Enmiendas de Mejora del Laboratorio Clínico (CAP/CLIA) o equivalente.
  3. El sujeto debe ser hombre o mujer de ≥ 1 mes a < 1 año de edad al inicio
  4. El sujeto debe pesar ≥ 0,5 kg en el momento de la primera dosis de INZ-701
  5. En opinión del investigador, el sujeto debe ser capaz de completar todos los aspectos del estudio.
  6. Los cuidadores del sujeto deben aceptar proporcionar acceso a los registros médicos relevantes de su hijo

Criterio de exclusión:

  1. En opinión del investigador, la presencia de cualquier enfermedad clínicamente significativa o anormalidad de laboratorio (fuera de las que se consideran asociadas con el diagnóstico de Deficiencia de ENPP1) que impide la participación en el estudio o puede confundir la interpretación de los resultados del estudio, incluida la enfermedad tiroidea no controlada conocida o tejido conectivo no relacionado. , enfermedad ósea, mineral o muscular
  2. Se ha retirado la atención o el sujeto está recibiendo atención al final de la vida o cuidados paliativos únicamente
  3. malignidad conocida
  4. Intolerancia conocida a INZ-701 o a alguno de sus excipientes
  5. Participación simultánea en otro estudio de intervención que no sea de Inozyme y/o recepción de cualquier otro fármaco nuevo en investigación dentro de las 5 semividas de la última dosis del otro producto en investigación o de 4 semanas antes de la primera dosis de INZ-701, lo que sea más largo , o el uso de un dispositivo de investigación, hasta completar la participación en el estudio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: INZ-701

Los primeros 2 participantes del estudio recibirán 1 dosis de 0,2 mg/kg el día 1 y comenzarán con el nivel de dosis A (0,2 mg/kg dos veces por semana) el día 8.

El Comité de Revisión de Datos (DRC), compuesto por representantes del Patrocinador, los Investigadores del estudio y un médico experto en la materia no afiliado al estudio o al Patrocinador, revisará los datos de seguridad del primer participante del estudio hasta el Día 8. Contingente Tras esta revisión, el patrocinador decidirá si participantes adicionales del estudio pueden comenzar a recibir INZ-701.

Después de que el segundo participante del estudio complete el día 32, el DRC realizará una revisión acumulativa de los datos de seguridad y PK/PD y hará recomendaciones de dosificación, por ejemplo, modificando la dosis de los participantes del estudio en curso y/o cambiando la dosis inicial para futuros participantes. .

Nivel de dosis A: 0,2 mg/kg dos veces por semana

Nivel de dosis B: 0,6 mg/kg dos veces por semana

Nivel de dosis C: 0,2 mg/kg una vez por semana

Nivel de dosis D: 0,6 mg/kg una vez a la semana

Nivel de dosis E: 1,8 mg/kg una vez a la semana
Droga: INZ-701
Proteína de fusión recombinante que contiene los dominios extracelulares de ENPP1 humana junto con un fragmento Fc de un anticuerpo inmunoglobulina gamma-1 (IgG1).
Otros nombres:
  • (rhENPP1-Fc).

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: 52 semanas (período de tratamiento)
Los EA emergentes del tratamiento se definen como cualquier EA que ocurra desde la primera dosis de INZ-701 hasta 30 días después de la última dosis de INZ-701.
52 semanas (período de tratamiento)
Incidencia de anticuerpos antidrogas (ADA)
Periodo de tiempo: 52 semanas (Período de tratamiento)
Para cada participante, se evaluará la presencia de ADA y, si están presentes, una evaluación adicional determinará la especificidad y los subtipos.
52 semanas (Período de tratamiento)
Fracción de eyección del ventrículo izquierdo
Periodo de tiempo: 52 semanas (Período de tratamiento)
Para cada participante, se recopilará un ecocardiograma y se utilizará para evaluar la función cardíaca. (Incluida la medición de la fracción de eyección del ventrículo izquierdo) y para identificar cualquier otra anomalía, por ejemplo, calcificación de las válvulas cardíacas.
52 semanas (Período de tratamiento)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio con respecto al valor inicial en los niveles plasmáticos de pirofosfato inorgánico (PPi)
Periodo de tiempo: 52 semanas (Período de tratamiento)
Para cada participante, el PPi plasmático se medirá mediante una serie de muestras de sangre obtenidas a lo largo del estudio, comparando el valor inicial del participante a lo largo del tiempo.
52 semanas (Período de tratamiento)
Área bajo la curva de concentración plasmática versus tiempo (AUC) de INZ-701
Periodo de tiempo: 52 semanas (Período de tratamiento)
Para cada participante, se medirá la variación de la concentración de INZ-701 en el plasma mediante una serie de muestras de sangre obtenidas a lo largo del estudio, comparando el valor inicial del participante a lo largo del tiempo.
52 semanas (Período de tratamiento)
Concentración plasmática máxima (Cmax) de INZ-701
Periodo de tiempo: 52 semanas (Período de tratamiento)
Para cada participante, la concentración máxima de INZ-701 en el plasma se medirá mediante una serie de muestras de sangre obtenidas a lo largo del estudio, comparando el valor inicial del participante a lo largo del tiempo.
52 semanas (Período de tratamiento)
Actividad ENPP1
Periodo de tiempo: 52 semanas (Período de tratamiento)
Para cada participante, la actividad de INZ-701 en el suero se medirá mediante una serie de muestras de sangre obtenidas a lo largo del estudio, comparando el valor inicial del participante a lo largo del tiempo.
52 semanas (Período de tratamiento)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Inozyme Pharma

Colaboradores

BioMarin Pharmaceutical

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, MD, MD, BioMarin Pharmaceutical

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

25 de junio de 2023

Finalización primaria (Estimado)

14 de octubre de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

14 de octubre de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

26 de enero de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de febrero de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

17 de febrero de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

10 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de agosto de 2026

Última verificación

1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • INZ701-104

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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