Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

De ENERGY-studie: evaluatie van veiligheid en verdraagbaarheid van INZ-701 bij zuigelingen met ENPP1-deficiëntie (ENERGY)

5 augustus 2026 bijgewerkt door: Inozyme Pharma

De ENERGY-studie: een open-label studie om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van INZ-701 te evalueren bij zuigelingen met een tekort aan ectonucleotidepyrofosfatase/fosfodiësterase 1 (ENPP1)

Het primaire doel van onderzoek INZ701-104 (het ENERGY-onderzoek) is het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van INZ-701 bij zuigelingen met ENPP1-deficiëntie.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

INZ-701 is een ectonucleotide pyrofosfatase/fosfodiësterase 1 (ENPP1) enzymvervangingstherapie in ontwikkeling voor de behandeling van de uiterst zeldzame genetische aandoening, ENPP1-deficiëntie.

Studie INZ701-104 (de ENERGY-studie) is een fase 1b, open-label studie om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek (PK) en farmacodynamiek (PD) van INZ-701 te beoordelen bij zuigelingen met ENPP1-deficiëntie.

Het onderzoek zal bestaan ​​uit een screeningperiode van maximaal 60 dagen, een behandelingsperiode van 52 weken waarin proefpersonen INZ-701 zullen ontvangen, een verlengingsperiode waarin proefpersonen INZ-701 kunnen blijven ontvangen en een einde van de behandeling (EOT ) bezoek 30 dagen na de laatste dosis INZ-701. Na stopzetting van de behandeling zullen zij, indien mogelijk, tot het einde van het onderzoek ten minste eenmaal per kwartaal worden gevolgd op hun voortdurende geschiktheid voor overlevingsresultaten.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

16

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Spanje
      • Barcelona, Spanje
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Verenigd Koninkrijk
      • Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Verenigde Staten
    • California
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 maand tot 1 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Zorgverlener(s) moeten schriftelijke of elektronische toestemming geven nadat de aard van het onderzoek is uitgelegd, en voorafgaand aan onderzoeksgerelateerde procedures, volgens Good Clinical Practice (GCP) van de International Conference on Harmonization (ICH).
  2. Proefpersoon moet een postnatale bevestigde moleculair genetische diagnose van ENPP1-deficiëntie met biallelische mutaties (dwz homozygoot of samengesteld heterozygoot) hebben, uitgevoerd door een door het College of American Pathologists/Clinical Laboratory Improvement Amendments (CAP/CLIA) gecertificeerd laboratorium of gelijkwaardig.
  3. Proefpersoon moet mannelijk of vrouwelijk zijn in de leeftijd van ≥ 1 maand tot < 1 jaar bij baseline
  4. Proefpersoon moet ≥ 0,5 kg wegen op het moment van de eerste dosis INZ-701
  5. De proefpersoon moet naar het oordeel van de Onderzoeker in staat zijn om alle onderdelen van het onderzoek af te ronden
  6. De verzorger(s) van de proefpersoon moeten ermee instemmen om toegang te verlenen tot de relevante medische dossiers van hun kind

Uitsluitingscriteria:

  1. Naar de mening van de onderzoeker, de aanwezigheid van een klinisch significante ziekte of laboratoriumafwijking (buiten die welke geacht worden verband te houden met de diagnose van ENPP1-deficiëntie) die deelname aan het onderzoek uitsluit of de interpretatie van onderzoeksresultaten kan verwarren, inclusief bekende ongecontroleerde schildklierziekte of niet-gerelateerd bindweefsel bot-, mineraal- of spierziekte
  2. De zorg is ingetrokken of de patiënt ontvangt alleen zorg aan het levenseinde of een hospice
  3. Bekende maligniteit
  4. Bekende intolerantie voor INZ-701 of een van zijn hulpstoffen
  5. Gelijktijdige deelname aan een andere niet-Inozyme interventionele studie en/of ontvangst van een ander nieuw onderzoeksgeneesmiddel binnen 5 halfwaardetijden na de laatste dosis van het andere onderzoeksproduct of vanaf 4 weken voorafgaand aan de eerste dosis INZ-701, afhankelijk van wat langer is , of gebruik van een onderzoeksapparaat, door voltooiing van deelname aan het onderzoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: INZ-701

De eerste 2 studiedeelnemers ontvangen 1 dosis van 0,2 mg/kg op dag 1 en beginnen op dag 8 met dosisniveau A (0,2 mg/kg tweemaal per week).

Het Data Review Committee (DRC), bestaande uit vertegenwoordigers van de sponsor, de onderzoeksonderzoekers en een arts die een materiedeskundige is die niet verbonden is aan het onderzoek of de sponsor, zal de veiligheidsgegevens van de eerste onderzoeksdeelnemer beoordelen tot en met dag 8. Na deze beoordeling zal de sponsor beslissen of aanvullende studiedeelnemers INZ-701 kunnen gaan ontvangen.

Nadat de tweede onderzoeksdeelnemer dag 32 heeft voltooid, zal de DRC een cumulatieve beoordeling van de veiligheids- en PK/PD-gegevens uitvoeren en dosisaanbevelingen doen, bijvoorbeeld door de dosis van de lopende onderzoeksdeelnemers aan te passen en/of de startdosis voor toekomstige deelnemers te wijzigen. .

Dosisniveau A: 0,2 mg/kg tweemaal per week

Dosisniveau B: 0,6 mg/kg tweemaal per week

Dosisniveau C: 0,2 mg/kg eenmaal per week

Dosisniveau D: 0,6 mg/kg eenmaal per week

Dosisniveau E: 1,8 mg/kg eenmaal per week
Geneesmiddel: INZ-701
Recombinant fusie-eiwit dat de extracellulaire domeinen van humaan ENPP1 bevat gekoppeld aan een Fc-fragment van een immunoglobuline gamma-1 (IgG1) antilichaam.
Andere namen:
  • (rhENPP1-Fc).

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen (TEAE's)
Tijdsspanne: 52 weken (behandelingsperiode)
Tijdens de behandeling optredende bijwerkingen worden gedefinieerd als alle bijwerkingen die optreden vanaf de eerste dosis INZ-701 tot 30 dagen na de laatste dosis INZ-701.
52 weken (behandelingsperiode)
Incidentie van antimedicijnantilichamen (ADA)
Tijdsspanne: 52 weken (Behandelingsperiode)
Voor elke deelnemer wordt de aanwezigheid van ADA’s beoordeeld en, indien aanwezig, zal verdere evaluatie de specificiteit en subtypes bepalen.
52 weken (Behandelingsperiode)
Linkerventrikel-ejectiefractie
Tijdsspanne: 52 weken (Behandelingsperiode)
Voor elke deelnemer wordt een echocardiogram verzameld en gebruikt om de hartfunctie te beoordelen. (Inclusief meting van de ejectiefractie van de linkerventrikel) en om eventuele andere afwijkingen te identificeren, bijvoorbeeld verkalking van hartkleppen.
52 weken (Behandelingsperiode)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in plasma-anorganische pyrofosfaat (PPi)-niveaus
Tijdsspanne: 52 weken (Behandelingsperiode)
Voor elke deelnemer wordt plasma-PPi gemeten via een reeks bloedmonsters die tijdens het onderzoek zijn verkregen, waarbij de basiswaarde van de deelnemer in de loop van de tijd wordt vergeleken.
52 weken (Behandelingsperiode)
Gebied onder de plasmaconcentratie versus tijdcurve (AUC) van INZ-701
Tijdsspanne: 52 weken (Behandelingsperiode)
Voor elke deelnemer zal de variatie van de concentratie van INZ-701 in het plasma worden gemeten via een reeks bloedmonsters die tijdens het onderzoek zijn verkregen, waarbij de basislijnwaarde van de deelnemer in de loop van de tijd wordt vergeleken.
52 weken (Behandelingsperiode)
Maximale plasmaconcentratie (Cmax) van INZ-701
Tijdsspanne: 52 weken (Behandelingsperiode)
Voor elke deelnemer wordt de maximale concentratie INZ-701 in het plasma gemeten via een reeks bloedmonsters die tijdens het onderzoek zijn verkregen, waarbij de basiswaarde van de deelnemer in de loop van de tijd wordt vergeleken.
52 weken (Behandelingsperiode)
ENPP1 Activiteit
Tijdsspanne: 52 weken (Behandelingsperiode)
Voor elke deelnemer zal de activiteit van INZ-701 in het serum worden gemeten via een reeks bloedmonsters die tijdens het onderzoek zijn verkregen, waarbij de basiswaarde van de deelnemer in de loop van de tijd wordt vergeleken.
52 weken (Behandelingsperiode)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Inozyme Pharma

Medewerkers

BioMarin Pharmaceutical

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Director, MD, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

25 juni 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

14 oktober 2026

Studie voltooiing (Geschat)

14 oktober 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 januari 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 februari 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

17 februari 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

10 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • INZ701-104

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren