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에너지 연구: ENPP1 결핍 유아에서 INZ-701의 안전성 및 내약성 평가 (ENERGY)

2024년 4월 19일 업데이트: Inozyme Pharma

ENERGY 연구: Ectonucleotide Pyrophosphatase/Phosphodiesterase 1(ENPP1) 결핍이 있는 유아 피험자에서 INZ-701의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 공개 라벨 연구

연구 INZ701-104(에너지 연구)의 주요 목적은 ENPP1 결핍이 있는 유아에서 INZ-701의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

INZ-701은 ENPP1(ectonucleotide pyrophosphatase/phosphodiesterase 1) 효소 대체 요법으로 매우 희귀한 유전 질환인 ENPP1 결핍증의 치료를 위해 개발 중이다.

연구 INZ701-104(에너지 연구)는 ENPP1 결핍이 있는 영아 피험자에서 INZ-701의 안전성, 내약성, 약동학(PK) 및 약력학(PD)을 평가하기 위한 1b상 오픈 라벨 연구입니다.

이 연구는 최대 60일의 스크리닝 기간, 피험자가 INZ-701을 투여받는 52주 치료 기간, 피험자가 INZ-701을 계속 투여받을 수 있는 연장 기간 및 치료 종료(EOT)로 구성됩니다. ) 마지막 INZ-701 투여 후 30일 후에 방문하십시오. 치료 중단 시, 생존 결과에 대한 진행 중인 처분에 대해 가능하다면 연구가 끝날 때까지 적어도 분기별로 계속 추적될 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

8

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 미국
    • California
      • San Diego, California, 미국, 92123
        • 모병
        • Rady Children's Hospital
        • 연락하다:
        • 연락하다:
    • Massachusetts
    • Ohio
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • 모병
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • 연락하다:
        • 연락하다:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84108
  • 영국
      • Manchester, 영국, M13 9WL

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1개월 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 간병인은 ICH(International Conference on Harmonization) Good Clinical Practice(GCP)에 따라 연구의 특성이 설명된 후 연구 관련 절차 이전에 서면 또는 전자 동의를 제공해야 합니다.
  2. 피험자는 미국 병리학 협회/임상 실험실 개선 수정안(CAP/CLIA) 인증 실험실 또는 이에 상응하는 기관에서 수행한 이중대립유전자 돌연변이(즉, 동형접합 또는 복합 이형접합)가 있는 ENPP1 결핍의 생후 확인된 분자 유전 진단을 받아야 합니다.
  3. 피험자는 기준선에서 1개월 이상에서 1세 미만의 남성 또는 여성이어야 합니다.
  4. 대상자는 INZ-701의 첫 번째 투여 시점에 체중이 0.5kg 이상이어야 합니다.
  5. 연구자의 의견에 따르면 피험자는 연구의 모든 측면을 완료할 수 있어야 합니다.
  6. 피험자의 간병인은 자녀의 관련 의료 기록에 대한 접근을 제공하는 데 동의해야 합니다.

제외 기준:

  1. 조사자의 의견에 따라, 연구 참여를 배제하거나 연구 결과의 해석을 혼란스럽게 할 수 있는 임의의 임상적으로 유의한 질병 또는 실험실 이상(ENPP1 결핍의 진단과 관련된 것으로 간주되는 것 제외)의 존재, 제어되지 않는 공지된 갑상선 질환 또는 관련되지 않은 결합 조직 포함 , 뼈, 광물 또는 근육 질환
  2. 치료가 철회되었거나 피험자가 임종 치료 또는 호스피스만 받고 있습니다.
  3. 알려진 악성 종양
  4. INZ-701 또는 그 부형제에 대한 알려진 불내성
  5. 다른 비 Inozyme 개입 연구에 동시 참여 및/또는 다른 연구 제품의 마지막 투여로부터 5 반감기 이내에 또는 INZ-701의 첫 번째 투여 4주 전 중 더 긴 기간 내에 다른 연구 신약의 수령 , 또는 연구 참여 완료를 통한 조사 장치의 사용

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: INZ-701

처음 2명의 연구 참가자는 1일차에 INZ-701을 0.2mg/kg 단일 용량으로 투여받게 됩니다. 8일차에는 복용량 수준 A(주 2회 0.2mg/kg)를 투여받기 시작합니다. 두 번째 연구 참가자가 32일차를 완료한 후 DRC는 안전성 및 PK/PD 데이터에 대한 누적 검토를 수행하고 투여 권장사항을 제시합니다(예: 진행 중인 연구 참가자의 용량 수정 및/또는 향후 참가자의 시작 용량 변경). 각 연구 참가자의 안전성 및 PK/PD 데이터는 DRC의 분기별 검토 중에도 검토되며, 이에 따라 참가자의 용량은 용량 수준 B, C로 수정될 수 있습니다. , D, E 또는 F는 프로토콜에 지정된 대로입니다.

복용량 수준 A: 매주 2회 0.2mg/kg

복용량 수준 B: 매주 2회 0.6mg/kg

용량 수준 C: 주 1회 0.2 mg/kg

복용량 수준 D: 주 1회 0.6mg/kg

복용량 수준 E: 주 1회 1.8 mg/kg

용량 수준 F: 주 1회 3.0 mg/kg
의약품: INZ-701
면역글로불린 감마-1(IgG1) 항체의 Fc 단편과 결합된 인간 ENPP1의 세포외 도메인을 포함하는 재조합 융합 단백질.
다른 이름들:
  • (rhENPP1-Fc).

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 응급 부작용(TEAE)의 수
기간: 52주(치료기간)
치료 긴급 AE는 INZ-701의 첫 번째 투여부터 INZ-701의 마지막 투여 후 30일까지 발생하는 모든 AE로 정의됩니다.
52주(치료기간)
항약물 항체(ADA)의 발생률
기간: 52주 (치료기간)
각 참가자에 대해 ADA의 존재 여부를 평가하고, 존재하는 경우 추가 평가를 통해 특이성과 하위 유형을 결정합니다.
52주 (치료기간)
좌심실 박출률
기간: 52주 (치료기간)
각 참가자에 대해 심장초음파가 수집되어 심장 기능을 평가하는 데 사용됩니다. (좌심실 박출률 측정 포함), 심장 판막의 석회화 등 기타 이상 여부를 확인합니다.
52주 (치료기간)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
혈장 무기 피로인산염(PPi) 수준의 기준선 대비 변화
기간: 52주 (치료기간)
각 참가자에 대해 혈장 PPi는 연구 전반에 걸쳐 얻은 일련의 혈액 샘플을 통해 측정되며 시간 경과에 따른 참가자의 기준값을 비교합니다.
52주 (치료기간)
INZ-701의 혈장 농도 대 시간 곡선(AUC) 아래 면적
기간: 52주 (치료기간)
각 참가자에 대해 혈장 내 INZ-701 농도의 변화는 연구 전반에 걸쳐 얻은 일련의 혈액 샘플을 통해 측정하여 시간 경과에 따른 참가자의 기준값을 비교합니다.
52주 (치료기간)
INZ-701의 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 52주 (치료기간)
각 참가자에 대해 혈장 내 INZ-701의 최대 농도는 연구 전반에 걸쳐 얻은 일련의 혈액 샘플을 통해 측정하여 시간 경과에 따른 참가자의 기준값을 비교합니다.
52주 (치료기간)
ENPP1 활동
기간: 52주 (치료기간)
각 참가자에 대해 혈청 내 INZ-701의 활성은 연구 전반에 걸쳐 얻은 일련의 혈액 샘플을 통해 측정되며 시간 경과에 따른 참가자의 기준값을 비교합니다.
52주 (치료기간)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Inozyme Pharma

수사관

  • 연구 책임자: Alex Lai, MD, Inozyme Pharma

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 5월 25일

기본 완료 (추정된)

2025년 3월 1일

연구 완료 (추정된)

2025년 4월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 1월 26일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 2월 15일

처음 게시됨 (실제)

2023년 2월 17일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 4월 22일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 4월 19일

마지막으로 확인됨

2024년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • INZ701-104

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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