Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

The ENERGY Study: Hodnocení bezpečnosti a snášenlivosti INZ-701 u kojenců s deficitem ENPP1 (ENERGY)

19. března 2026 aktualizováno: Inozyme Pharma

Studie ENERGY: Otevřená studie k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky INZ-701 u kojenců s deficitem ektonukleotidpyrofosfatázy/fosfodiesterázy 1 (ENPP1)

Primárním účelem studie INZ701-104 (studie ENERGY) je posoudit bezpečnost a snášenlivost INZ-701 u kojenců s deficitem ENPP1.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

INZ-701 je ektonukleotidová pyrofosfatáza/fosfodiesteráza 1 (ENPP1) enzymová substituční terapie ve vývoji pro léčbu ultravzácné genetické poruchy, deficitu ENPP1.

Studie INZ701-104 (studie ENERGY) je otevřená studie fáze 1b k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky (PK) a farmakodynamiky (PD) INZ-701 u kojenců s deficitem ENPP1.

Studie se bude skládat z až 60denního screeningového období, 52týdenního léčebného období, během kterého budou subjekty dostávat INZ-701, prodlouženého období, během kterého mohou subjekty pokračovat v podávání INZ-701, a konce léčby (EOT ) navštivte 30 dní po poslední dávce INZ-701. Po přerušení léčby budou nadále sledováni z hlediska jejich průběžné dispozice pro výsledek přežití alespoň čtvrtletně, pokud je to možné, do konce studie.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

16

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Trial Specialist
  • Telefonní číslo: +1 800-983-4587
  • E-mail: medinfo@bmrn.com

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Medical Director, MD
  • Telefonní číslo: +1 800-983-4587
  • E-mail: medinfo@bmrn.com

Studijní místa

  • Spojené království
      • Manchester, Spojené království, M13 9WL
        • Ukončeno
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Nábor
        • Rady Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Staženo
        • Boston Children's Hospital
    • Ohio
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84108
        • Staženo
        • The University of Utah
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Ukončeno
        • Hospital Sant Joan de Deu

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 měsíc až 1 rok (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pečovatel(é) musí poskytnout písemný nebo elektronický souhlas poté, co byla vysvětlena povaha studie a před jakýmikoli postupy souvisejícími s výzkumem, podle Mezinárodní konference o harmonizaci (ICH) správné klinické praxe (GCP).
  2. Subjekt musí mít postnatálně potvrzenou molekulárně genetickou diagnózu deficitu ENPP1 s bialelickými mutacemi (tj. homozygotní nebo složené heterozygotní) provedenou laboratoří certifikovanou College of American Pathologists/Clinical Laboratory Improvement Addments (CAP/CLIA) nebo ekvivalentem.
  3. Subjektem musí být muž nebo žena ve věku ≥ 1 měsíc až < 1 rok na začátku
  4. Subjekt musí vážit ≥ 0,5 kg v době první dávky INZ-701
  5. Podle názoru zkoušejícího musí být subjekt schopen dokončit všechny aspekty studie
  6. Pečovatel(é) subjektu musí souhlasit s poskytnutím přístupu k příslušným lékařským záznamům jejich dítěte

Kritéria vyloučení:

  1. Podle názoru zkoušejícího přítomnost jakéhokoli klinicky významného onemocnění nebo laboratorní abnormality (kromě těch, které jsou považovány za spojené s diagnózou nedostatku ENPP1), které brání účasti ve studii nebo mohou zmást interpretaci výsledků studie, včetně známého nekontrolovaného onemocnění štítné žlázy nebo nesouvisející pojivové tkáně onemocnění kostí, minerálů nebo svalů
  2. Péče byla odejmuta nebo subjekt dostává pouze péči na konci života nebo hospic
  3. Známá malignita
  4. Známá intolerance INZ-701 nebo kterékoli z jeho pomocných látek
  5. Současná účast v jiné intervenční studii bez Inozymu a/nebo příjem jakéhokoli jiného hodnoceného nového léku během 5 poločasů od poslední dávky jiného hodnoceného přípravku nebo od 4 týdnů před první dávkou INZ-701, podle toho, co je delší nebo použití zkoumaného zařízení prostřednictvím dokončení účasti ve studii

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: INZ-701

První 2 účastníci studie dostanou 1 dávku 0,2 mg/kg v den 1 a začnou na úrovni dávky A (0,2 mg/kg dvakrát týdně) v den 8.

Data Review Committee (DRC) složená ze zástupců sponzora, zkoušejících studie a lékaře, který je odborníkem na předmět, který není spojen se studií nebo sponzorem, zkontroluje bezpečnostní údaje prvního účastníka studie do 8. dne. na základě této kontroly sponzor rozhodne, zda mohou další účastníci studie začít dostávat INZ-701.

Poté, co druhý účastník studie dokončí 32. den, DRC provede kumulativní přezkoumání údajů o bezpečnosti a PK/PD a vydá doporučení ohledně dávkování, například upraví dávku účastníků probíhající studie a/nebo změní počáteční dávku pro budoucí účastníky. .

Úroveň dávky A: 0,2 mg/kg dvakrát týdně

Úroveň dávky B: 0,6 mg/kg dvakrát týdně

Úroveň dávky C: 0,2 mg/kg jednou týdně

Úroveň dávky D: 0,6 mg/kg jednou týdně

Úroveň dávky E: 1,8 mg/kg jednou týdně
Lék: INZ-701
Rekombinantní fúzní protein, který obsahuje extracelulární domény lidského ENPP1 spojené s Fc fragmentem z protilátky imunoglobulinu gama-1 (IgG1).
Ostatní jména:
  • (rhENPP1-Fc).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet nežádoucích příhod vzniklých při léčbě (TEAE)
Časové okno: 52 týdnů (doba léčby)
Nežádoucí účinky související s léčbou jsou definovány jako jakékoli AE vyskytující se od první dávky INZ-701 do 30 dnů po poslední dávce INZ-701.
52 týdnů (doba léčby)
Výskyt protilátek proti lékům (ADA)
Časové okno: 52 týdnů (doba léčby)
U každého účastníka bude posouzena přítomnost ADA, a pokud jsou přítomny, další hodnocení určí specificitu a podtypy.
52 týdnů (doba léčby)
Ejekční frakce levé komory
Časové okno: 52 týdnů (doba léčby)
U každého účastníka bude shromážděn echokardiogram a použit k posouzení srdeční funkce. (Včetně měření ejekční frakce levé komory) a k identifikaci jakýchkoli dalších abnormalit, například kalcifikace srdečních chlopní.
52 týdnů (doba léčby)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna hladin plazmatického anorganického pyrofosfátu (PPi) od výchozí hodnoty
Časové okno: 52 týdnů (doba léčby)
U každého účastníka bude měřeno PPi v plazmě prostřednictvím série vzorků krve získaných v průběhu studie, přičemž se bude porovnávat výchozí hodnota účastníka v průběhu času.
52 týdnů (doba léčby)
Oblast pod křivkou koncentrace plazmy versus čas (AUC) INZ-701
Časové okno: 52 týdnů (doba léčby)
U každého účastníka bude měřena změna koncentrace INZ-701 v plazmě prostřednictvím série krevních vzorků získaných během studie, přičemž se porovnávají výchozí hodnoty účastníka v průběhu času.
52 týdnů (doba léčby)
Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) INZ-701
Časové okno: 52 týdnů (doba léčby)
U každého účastníka bude měřena maximální koncentrace INZ-701 v plazmě prostřednictvím série krevních vzorků získaných během studie, přičemž se porovnávají výchozí hodnoty účastníka v průběhu času.
52 týdnů (doba léčby)
Aktivita ENPP1
Časové okno: 52 týdnů (doba léčby)
U každého účastníka bude měřena aktivita INZ-701 v séru prostřednictvím série krevních vzorků získaných během studie, přičemž se bude porovnávat výchozí hodnota účastníka v průběhu času.
52 týdnů (doba léčby)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Inozyme Pharma

Spolupracovníci

BioMarin Pharmaceutical

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, MD, MD, BioMarin Pharmaceutical

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

25. června 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

11. listopadu 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

11. listopadu 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

26. ledna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. února 2023

První zveřejněno (Aktuální)

17. února 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • INZ701-104

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Pseudoxanthoma Elasticum

Klinické studie na INZ-701

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Macedonia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit