Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

ENERGY-studien: Evaluering av sikkerhet og tolerabilitet av INZ-701 hos spedbarn med ENPP1-mangel (ENERGY)

19. april 2024 oppdatert av: Inozyme Pharma

ENERGY-studien: En åpen studie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til INZ-701 hos spedbarn med ektonukleotidpyrofosfatase/fosfodiesterase 1 (ENPP1) mangel

Hovedformålet med studien INZ701-104 (ENERGI-studien) er å vurdere sikkerheten og toleransen til INZ-701 hos spedbarn med ENPP1-mangel.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

INZ-701 er en ektonukleotidpyrofosfatase/fosfodiesterase 1 (ENPP1) enzymerstatningsterapi i utvikling for behandling av den ultrasjeldne genetiske lidelsen, ENPP1-mangel.

Studien INZ701-104 (ENERGIE-studien) er en fase 1b, åpen studie for å vurdere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken (PK) og farmakodynamikken (PD) til INZ-701 hos spedbarn med ENPP1-mangel.

Studien vil bestå av opptil en 60-dagers screeningsperiode, en 52-ukers behandlingsperiode der forsøkspersonene vil motta INZ-701, en utvidelsesperiode der forsøkspersonene kan fortsette å motta INZ-701, og en slutt på behandling (EOT ) besøk 30 dager etter siste dose av INZ-701. Ved seponering av behandlingen vil de fortsette å bli fulgt for deres pågående disposisjon for overlevelsesresultat minst kvartalsvis, hvis mulig, til slutten av studien.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

8

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
        • Rekruttering
        • Rady Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
    • Massachusetts
    • Ohio
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Rekruttering
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84108
        • Rekruttering
        • The University of Utah
        • Ta kontakt med:
  • Storbritannia
      • Manchester, Storbritannia, M13 9WL

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 måned til 1 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Pleier(e) må gi skriftlig eller elektronisk samtykke etter at studiens art er forklart, og før eventuelle forskningsrelaterte prosedyrer, i henhold til International Conference on Harmonization (ICH) Good Clinical Practice (GCP).
  2. Forsøkspersonen må ha en postnatal bekreftet molekylærgenetisk diagnose av ENPP1-mangel med bialleliske mutasjoner (dvs. homozygote eller sammensatte heterozygote) utført av et College of American Pathologists/Clinical Laboratory Improvement Amendments (CAP/CLIA) sertifisert laboratorium eller tilsvarende.
  3. Forsøkspersonen må være mann eller kvinne i alderen ≥ 1 måned til <1 år ved baseline
  4. Personen må veie ≥ 0,5 kg på tidspunktet for den første dosen av INZ-701
  5. Etter etterforskerens oppfatning må forsøkspersonen kunne fullføre alle aspekter av studien
  6. Forsøkspersonens omsorgsperson(er) må godta å gi tilgang til barnets relevante medisinske journaler

Ekskluderingskriterier:

  1. Etter etterforskerens oppfatning, tilstedeværelse av enhver klinisk signifikant sykdom eller laboratorieavvik (utenom de som anses assosiert med diagnosen ENPP1-mangel) som utelukker studiedeltakelse eller kan forvirre tolkning av studieresultater, inkludert kjent ukontrollert skjoldbruskkjertelsykdom eller urelatert bindevev , bein-, mineral- eller muskelsykdom
  2. Behandlingen har blitt trukket tilbake eller pasienten mottar kun omsorg for livets slutt eller hospits
  3. Kjent malignitet
  4. Kjent intoleranse overfor INZ-701 eller noen av dets hjelpestoffer
  5. Samtidig deltakelse i en annen intervensjonsstudie uten inozym og/eller mottak av et hvilket som helst annet nytt legemiddel innen 5 halveringstider etter siste dose av det andre undersøkelsesproduktet eller fra 4 uker før den første dosen av INZ-701, avhengig av hva som er lengst , eller bruk av en undersøkelsesenhet, gjennom fullføring av deltakelse i studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: INZ-701

De to første studiedeltakerne vil motta en enkelt dose på 0,2 mg/kg INZ-701 på dag 1. På dag 8 vil de begynne å motta dosenivå A (0,2 mg/kg to ganger i uken). Etter at den andre studiedeltakeren har fullført dag 32, vil DRC utføre en kumulativ gjennomgang av sikkerhets- og PK/PD-data og vil gi doseringsanbefalinger, for eksempel å endre dosen til de pågående studiedeltakerne og/eller endre startdosen for fremtidige deltakere til dosenivå B, C, D, E eller F. Hver studiedeltakers sikkerhet og PK/PD-data vil også bli gjennomgått av DRC under sin kvartalsvise gjennomgang, basert på hvilken deltakerens dose kan endres til dosenivå B, C , D, E eller F som spesifisert i protokollen.

Dosenivå A: 0,2 mg/kg to ganger ukentlig

Dosenivå B: 0,6 mg/kg to ganger ukentlig

Dosenivå C: 0,2 mg/kg en gang i uken

Dosenivå D: 0,6 mg/kg én gang i uken

Dosenivå E: 1,8 mg/kg én gang i uken

Dosenivå F: 3,0 mg/kg én gang i uken
Legemiddel: INZ-701
Rekombinant fusjonsprotein som inneholder de ekstracellulære domenene til human ENPP1 koblet med et Fc-fragment fra et immunoglobulin gamma-1 (IgG1) antistoff.
Andre navn:
  • (rhENPP1-Fc).

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall akutte behandlingsbivirkninger (TEAE)
Tidsramme: 52 uker (behandlingsperiode)
Behandlingsfremkallende bivirkninger er definert som enhver bivirkning som oppstår fra den første dosen av INZ-701 til 30 dager etter den siste dosen av INZ-701.
52 uker (behandlingsperiode)
Forekomst av antistoff-antistoffer (ADA)
Tidsramme: 52 uker (behandlingsperiode)
For hver deltaker vil tilstedeværelsen av ADAer bli vurdert og, hvis tilstede, vil ytterligere evaluering bestemme spesifisitet og undertyper.
52 uker (behandlingsperiode)
Venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon
Tidsramme: 52 uker (behandlingsperiode)
For hver deltaker vil et ekkokardiogram bli samlet inn, og brukt til å vurdere hjertefunksjonen. (Inkludert måling av venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon), og for å identifisere eventuelle andre abnormiteter, for eksempel forkalkning av hjerteklaffer.
52 uker (behandlingsperiode)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i nivåer av uorganisk pyrofosfat i plasma (PPi).
Tidsramme: 52 uker (behandlingsperiode)
For hver deltaker vil plasma PPi bli målt via en serie blodprøver innhentet gjennom hele studien, som sammenligner deltakerens grunnlinjeverdi over tid.
52 uker (behandlingsperiode)
Areal under plasmakonsentrasjonen versus tidskurven (AUC) til INZ-701
Tidsramme: 52 uker (behandlingsperiode)
For hver deltaker vil variasjon av konsentrasjonen av INZ-701 i plasma bli målt via en serie blodprøver tatt gjennom hele studien, som sammenligner deltakerens baseline verdi over tid.
52 uker (behandlingsperiode)
Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) på INZ-701
Tidsramme: 52 uker (behandlingsperiode)
For hver deltaker vil den maksimale konsentrasjonen av INZ-701 i plasmaet bli målt via en serie blodprøver innhentet gjennom hele studien, og sammenligner deltakerens grunnlinjeverdi over tid.
52 uker (behandlingsperiode)
ENPP1-aktivitet
Tidsramme: 52 uker (behandlingsperiode)
For hver deltaker vil aktiviteten til INZ-701 i serumet bli målt via en serie blodprøver innhentet gjennom hele studien, og sammenligner deltakerens grunnlinjeverdi over tid.
52 uker (behandlingsperiode)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Inozyme Pharma

Etterforskere

  • Studieleder: Alex Lai, MD, Inozyme Pharma

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

25. mai 2023

Primær fullføring (Antatt)

1. mars 2025

Studiet fullført (Antatt)

1. april 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. januar 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

15. februar 2023

Først lagt ut (Faktiske)

17. februar 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

22. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. april 2024

Sist bekreftet

1. april 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • INZ701-104

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Generalisert arteriell forkalkning av spedbarn

Kliniske studier på INZ-701

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Egypt

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere