Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

ENERGY-tutkimus: INZ-701:n turvallisuuden ja siedettävyyden arviointi vauvoilla, joilla on ENPP1-puutos (ENERGY)

keskiviikko 5. elokuuta 2026 päivittänyt: Inozyme Pharma

ENERGY-tutkimus: avoin tutkimus INZ-701:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa arvioimiseksi pikkulapsilla, joilla on ektonukleotidipyrofosfataasi/fosfodiesteraasi 1 (ENPP1) -puutos

Tutkimuksen INZ701-104 (ENERGY-tutkimus) ensisijainen tarkoitus on arvioida INZ-701:n turvallisuutta ja siedettävyyttä lapsilla, joilla on ENPP1-puutos.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

INZ-701 on ektonukleotidipyrofosfataasi/fosfodiesteraasi 1 (ENPP1) -entsyymikorvaushoito, jota kehitetään erittäin harvinaisen geneettisen sairauden, ENPP1-puutoksen, hoitoon.

Tutkimus INZ701-104 (ENERGY-tutkimus) on vaiheen 1b avoin tutkimus, jossa arvioidaan INZ-701:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa (PK) ja farmakodynamiikkaa (PD) lapsipotilailla, joilla on ENPP1-puutos.

Tutkimus koostuu enintään 60 päivän seulontajaksosta, 52 viikon hoitojaksosta, jonka aikana koehenkilöt saavat INZ-701:tä, jatkojaksosta, jonka aikana koehenkilöt voivat jatkaa INZ-701:n saamista, ja hoidon päättymisestä (EOT). ) käynti 30 päivää viimeisen INZ-701-annoksen jälkeen. Hoidon lopettamisen jälkeen heidän jatkuvaa selviytymiskykyään seurataan vähintään neljännesvuosittain, mikäli mahdollista, tutkimuksen loppuun asti.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

16

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • Barcelona, Espanja
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Yhdysvallat
    • California
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 kuukausi - 1 vuosi (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Hoitajien on annettava kirjallinen tai sähköinen suostumus sen jälkeen, kun tutkimuksen luonne on selitetty, ja ennen tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä kansainvälisen harmonisointikonferenssin (ICH) hyvän kliinisen käytännön (GCP) mukaisesti.
  2. Tutkittavalla on oltava synnytyksen jälkeinen vahvistettu molekyyligeneettinen diagnoosi ENPP1-puutosta, jossa on kaksialleelisia mutaatioita (eli homotsygoottisia tai heterotsygoottisia yhdisteitä), jonka on suorittanut College of American Pathologists/Clinical Laboratory Improvement Changes (CAP/CLIA) -sertifioitu laboratorio tai vastaava.
  3. Tutkittavan on oltava mies tai nainen, jonka ikä on ≥ 1 kuukaudesta < 1 vuoteen
  4. Potilaan tulee painaa ≥ 0,5 kg ensimmäisen INZ-701-annoksen aikana
  5. Tutkijan mielestä koehenkilön on kyettävä suorittamaan kaikki tutkimuksen osa-alueet
  6. Kohteen omaishoitajien on suostuttava antamaan pääsy lapsensa asiaankuuluviin potilastietoihin

Poissulkemiskriteerit:

  1. Tutkijan näkemyksen mukaan kliinisesti merkittävä sairaus tai laboratoriopoikkeavuus (muu kuin ne, joiden katsotaan liittyvän ENPP1-puutoksen diagnoosiin), joka estää tutkimukseen osallistumisen tai saattaa hämmentää tutkimustulosten tulkintaa, mukaan lukien tunnettu hallitsematon kilpirauhassairaus tai siihen liittymätön sidekudos , luu-, mineraali- tai lihassairaus
  2. Hoito on peruutettu tai kohde saa vain loppuelämän hoitoa tai saattohoitoa
  3. Tunnettu pahanlaatuisuus
  4. Tunnettu intoleranssi INZ-701:lle tai mille tahansa sen apuaineelle
  5. Samanaikainen osallistuminen toiseen ei-Inozyme-interventiotutkimukseen ja/tai minkä tahansa muun tutkittavan uuden lääkkeen vastaanottaminen 5 puoliintumisajan sisällä toisen tutkimustuotteen viimeisestä annoksesta tai 4 viikkoa ennen ensimmäistä INZ-701-annosta sen mukaan kumpi on pidempi tai tutkimuslaitteen käyttö tutkimukseen osallistumisen kautta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: INZ-701

Ensimmäiset kaksi tutkimuksen osallistujaa saavat yhden annoksen 0,2 mg/kg päivänä 1 ja aloittavat annostasolla A (0,2 mg/kg kahdesti viikossa) päivänä 8.

Data Review Committee (DRC), joka koostuu sponsorin, tutkimuksen tutkijoiden edustajista ja lääkäristä, joka on tutkimusaiheen asiantuntija, joka ei liity tutkimukseen tai sponsoriin, tarkastelee ensimmäisen tutkimuksen osanottajan turvallisuustiedot päivän 8 asti. Tämän tarkastelun jälkeen sponsori päättää, voivatko muut tutkimuksen osallistujat aloittaa INZ-701:n saamisen.

Kun toinen tutkimuksen osallistuja on suorittanut 32. päivän, Kongon demokraattinen tasavalta suorittaa kumulatiivisen turvallisuus- ja PK/PD-tietojen tarkastelun ja antaa annossuosituksia, esimerkiksi muuttamalla käynnissä olevien tutkimukseen osallistuneiden annosta ja/tai muuttamalla aloitusannosta tuleville osallistujille. .

Annostaso A: 0,2 mg/kg kahdesti viikossa

Annostaso B: 0,6 mg/kg kahdesti viikossa

Annostaso C: 0,2 mg/kg kerran viikossa

Annostaso D: 0,6 mg/kg kerran viikossa

Annostaso E: 1,8 mg/kg kerran viikossa
Lääke: INZ-701
Rekombinanttifuusioproteiini, joka sisältää ihmisen ENPP1:n solunulkoiset domeenit yhdistettynä immunoglobuliini gamma-1 (IgG1) -vasta-aineen Fc-fragmenttiin.
Muut nimet:
  • (rhENPP1-Fc).

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoidon emergent Adverse Events (TEAE)
Aikaikkuna: 52 viikkoa (hoitojakso)
Hoidon yhteydessä ilmenevät AE:t määritellään mitä tahansa AE:ksi, joka ilmenee ensimmäisestä INZ-701-annoksesta 30 päivään viimeisen INZ-701-annoksen jälkeen.
52 viikkoa (hoitojakso)
Lääkevasta-aineiden (ADA) ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 52 viikkoa (hoitojakso)
Jokaisen osallistujan kohdalla ADA:iden esiintyminen arvioidaan, ja jos niitä on, lisäarvioinnissa määritetään spesifisyys ja alatyypit.
52 viikkoa (hoitojakso)
Vasemman kammion ejektiofraktio
Aikaikkuna: 52 viikkoa (hoitojakso)
Jokaisesta osallistujasta kerätään kaikukuvaus, jota käytetään sydämen toiminnan arvioimiseen. (Mukaan lukien vasemman kammion ejektiofraktion mittaus) ja muiden poikkeavuuksien, kuten sydänläppäiden kalkkeutumisen, tunnistamiseen.
52 viikkoa (hoitojakso)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos perustasosta plasman epäorgaanisen pyrofosfaatin (PPi) tasoissa
Aikaikkuna: 52 viikkoa (hoitojakso)
Jokaisen osallistujan plasman PPi mitataan verinäytesarjalla, joka on otettu koko tutkimuksen ajan, vertaamalla osallistujan perusarvoa ajan kuluessa.
52 viikkoa (hoitojakso)
INZ-701:n plasmapitoisuuden ja aikakäyrän (AUC) alla oleva pinta-ala
Aikaikkuna: 52 viikkoa (hoitojakso)
Jokaisen osallistujan osalta INZ-701:n pitoisuuden vaihtelu plasmassa mitataan verinäytesarjalla, joka on otettu koko tutkimuksen ajan, vertaamalla osallistujan perusarvoa ajan kuluessa.
52 viikkoa (hoitojakso)
INZ-701:n suurin plasmapitoisuus (Cmax).
Aikaikkuna: 52 viikkoa (hoitojakso)
Jokaisen osallistujan osalta INZ-701:n maksimipitoisuus plasmassa mitataan verinäytesarjalla, joka on otettu koko tutkimuksen ajan, vertaamalla osallistujan perusarvoa ajan kuluessa.
52 viikkoa (hoitojakso)
ENPP1-toiminta
Aikaikkuna: 52 viikkoa (hoitojakso)
Jokaisen osallistujan osalta INZ-701:n aktiivisuus seerumissa mitataan verinäytteillä, jotka on otettu koko tutkimuksen ajan, vertaamalla osallistujan perusarvoa ajan kuluessa.
52 viikkoa (hoitojakso)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Inozyme Pharma

Yhteistyökumppanit

BioMarin Pharmaceutical

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, MD, MD, BioMarin Pharmaceutical

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Sunnuntai 25. kesäkuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 14. lokakuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 14. lokakuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 26. tammikuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 15. helmikuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 17. helmikuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 10. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 5. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • INZ701-104

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa