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Lo studio ENERGY: valutazione della sicurezza e della tollerabilità di INZ-701 nei neonati con deficit di ENPP1 (ENERGY)

19 marzo 2026 aggiornato da: Inozyme Pharma

Lo studio ENERGY: uno studio in aperto per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di INZ-701 in soggetti neonati con deficit di ectonucleotide pirofosfatasi/fosfodiesterasi 1 (ENPP1)

Lo scopo principale dello studio INZ701-104 (lo studio ENERGY) è valutare la sicurezza e la tollerabilità di INZ-701 nei neonati con deficit di ENPP1.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

INZ-701 è una terapia enzimatica sostitutiva dell'ectonucleotide pirofosfatasi/fosfodiesterasi 1 (ENPP1) in fase di sviluppo per il trattamento della malattia genetica ultra rara, carenza di ENPP1.

Lo studio INZ701-104 (lo studio ENERGY) è uno studio di fase 1b in aperto per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica (PK) e la farmacodinamica (PD) di INZ-701 in soggetti neonati con deficit di ENPP1.

Lo studio consisterà in un periodo di screening fino a 60 giorni, un periodo di trattamento di 52 settimane durante il quale i soggetti riceveranno INZ-701, un periodo di estensione durante il quale i soggetti possono continuare a ricevere INZ-701 e un termine del trattamento (EOT ) visita 30 giorni dopo l'ultima dose di INZ-701. Dopo l'interruzione del trattamento, continueranno a essere seguiti per la loro disposizione in corso per l'esito di sopravvivenza almeno trimestralmente, se possibile, fino alla fine dello studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

16

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Trial Specialist
  • Numero di telefono: +1 800-983-4587
  • Email: medinfo@bmrn.com

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Medical Director, MD
  • Numero di telefono: +1 800-983-4587
  • Email: medinfo@bmrn.com

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Terminato
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Terminato
        • Hospital Sant Joan de Deu
  • Stati Uniti
    • California
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Reclutamento
        • Rady Children's Hospital
        • Contatto:
        • Contatto:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Ritirato
        • Boston Children's Hospital
    • Ohio
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • Contatto:
        • Contatto:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84108
        • Ritirato
        • The University of Utah

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 mese a 1 anno (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Gli assistenti devono fornire il consenso scritto o elettronico dopo che la natura dello studio è stata spiegata e prima di qualsiasi procedura correlata alla ricerca, secondo la Buona pratica clinica (GCP) della Conferenza internazionale sull'armonizzazione (ICH).
  2. Il soggetto deve avere una diagnosi genetica molecolare post-natale confermata di deficit di ENPP1 con mutazioni bialleliche (ovvero, omozigote o eterozigote composto) eseguita da un laboratorio certificato dal College of American Pathologists/Clinical Laboratory Improvement Amendments (CAP/CLIA) o equivalente.
  3. Il soggetto deve essere maschio o femmina di età compresa tra ≥ 1 mese e <1 anno al basale
  4. Il soggetto deve pesare ≥ 0,5 kg al momento della prima dose di INZ-701
  5. Secondo l'opinione dello sperimentatore, il soggetto deve essere in grado di completare tutti gli aspetti dello studio
  6. Il caregiver del soggetto deve accettare di fornire l'accesso alle cartelle cliniche pertinenti del proprio bambino

Criteri di esclusione:

  1. A giudizio dello sperimentatore, presenza di qualsiasi malattia clinicamente significativa o anomalia di laboratorio (al di fuori di quelle considerate associate alla diagnosi di deficit di ENPP1) che preclude la partecipazione allo studio o può confondere l'interpretazione dei risultati dello studio, inclusa la malattia tiroidea non controllata nota o il tessuto connettivo non correlato , malattia ossea, minerale o muscolare
  2. L'assistenza è stata ritirata o il soggetto sta ricevendo solo cure di fine vita o hospice
  3. Malignità nota
  4. Intolleranza nota a INZ-701 o ad uno qualsiasi dei suoi eccipienti
  5. Partecipazione concomitante a un altro studio interventistico non Inozyme e/o ricevimento di qualsiasi altro nuovo farmaco sperimentale entro 5 emivite dall'ultima dose dell'altro prodotto sperimentale o da 4 settimane prima della prima dose di INZ-701, a seconda di quale sia il più lungo , o l'uso di un dispositivo sperimentale, fino al completamento della partecipazione allo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: INZ-701

I primi 2 partecipanti allo studio riceveranno 1 dose da 0,2 mg/kg il giorno 1 e inizieranno con il livello di dose A (0,2 mg/kg due volte a settimana) il giorno 8.

Il Comitato di Revisione dei Dati (DRC), composto da rappresentanti dello Sponsor, dei ricercatori dello studio e di un medico esperto in materia non affiliato allo studio o allo Sponsor, esaminerà i dati di sicurezza del primo partecipante allo studio fino al Giorno 8. Contingente dopo questa revisione, lo Sponsor deciderà se ulteriori partecipanti allo studio possono iniziare a ricevere INZ-701.

Dopo che il secondo partecipante allo studio avrà completato il Giorno 32, la DRC eseguirà una revisione cumulativa dei dati di sicurezza e PK/PD e formulerà raccomandazioni sul dosaggio, ad esempio modificando la dose dei partecipanti allo studio in corso e/o cambiando la dose iniziale per i futuri partecipanti. .

Livello di dose A: 0,2 mg/kg due volte a settimana

Livello di dose B: 0,6 mg/kg due volte a settimana

Livello di dose C: 0,2 mg/kg una volta alla settimana

Livello di dose D: 0,6 mg/kg una volta a settimana

Livello di dose E: 1,8 mg/kg una volta alla settimana
Droga: INZ-701
Proteina di fusione ricombinante che contiene i domini extracellulari dell'ENPP1 umano accoppiato con un frammento Fc di un anticorpo immunoglobulina gamma-1 (IgG1).
Altri nomi:
  • (rhENPP1-Fc).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: 52 settimane (periodo di trattamento)
Gli eventi avversi insorti durante il trattamento sono definiti come qualsiasi evento avverso che si verifica dalla prima dose di INZ-701 fino a 30 giorni dopo l'ultima dose di INZ-701.
52 settimane (periodo di trattamento)
Incidenza degli anticorpi anti-farmaco (ADA)
Lasso di tempo: 52 settimane (periodo di trattamento)
Per ciascun partecipante verrà valutata la presenza di ADA e, se presenti, un'ulteriore valutazione determinerà specificità e sottotipi.
52 settimane (periodo di trattamento)
Frazione di eiezione ventricolare sinistra
Lasso di tempo: 52 settimane (periodo di trattamento)
Per ciascun partecipante verrà raccolto un ecocardiogramma e utilizzato per valutare la funzione cardiaca. (Inclusa la misurazione della frazione di eiezione ventricolare sinistra) e per identificare eventuali altre anomalie, ad esempio la calcificazione delle valvole cardiache.
52 settimane (periodo di trattamento)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale dei livelli plasmatici di pirofosfato inorganico (PPi).
Lasso di tempo: 52 settimane (periodo di trattamento)
Per ciascun partecipante, il PPi plasmatico verrà misurato tramite una serie di campioni di sangue ottenuti durante lo studio, confrontando il valore basale del partecipante nel tempo.
52 settimane (periodo di trattamento)
Area sotto la curva della concentrazione plasmatica rispetto al tempo (AUC) di INZ-701
Lasso di tempo: 52 settimane (periodo di trattamento)
Per ciascun partecipante, la variazione della concentrazione di INZ-701 nel plasma sarà misurata tramite una serie di campioni di sangue ottenuti durante lo studio, confrontando il valore basale del partecipante nel tempo.
52 settimane (periodo di trattamento)
Concentrazione plasmatica massima (Cmax) di INZ-701
Lasso di tempo: 52 settimane (periodo di trattamento)
Per ciascun partecipante, la concentrazione massima di INZ-701 nel plasma sarà misurata tramite una serie di campioni di sangue ottenuti durante lo studio, confrontando il valore basale del partecipante nel tempo.
52 settimane (periodo di trattamento)
Attività ENPP1
Lasso di tempo: 52 settimane (periodo di trattamento)
Per ciascun partecipante, l'attività di INZ-701 nel siero sarà misurata tramite una serie di campioni di sangue ottenuti durante lo studio, confrontando il valore basale del partecipante nel tempo.
52 settimane (periodo di trattamento)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Inozyme Pharma

Collaboratori

BioMarin Pharmaceutical

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, MD, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

25 giugno 2023

Completamento primario (Stimato)

11 novembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

11 novembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 gennaio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 febbraio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

17 febbraio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • INZ701-104

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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