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L'étude ENERGY : évaluation de l'innocuité et de la tolérabilité de l'INZ-701 chez les nourrissons atteints d'un déficit en ENPP1 (ENERGY)

5 août 2026 mis à jour par: Inozyme Pharma

L'étude ENERGY : une étude ouverte pour évaluer l'innocuité, la tolérance, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de l'INZ-701 chez des sujets nourrissons présentant un déficit en ectonucléotide pyrophosphatase/phosphodiestérase 1 (ENPP1)

L'objectif principal de l'étude INZ701-104 (l'étude ENERGY) est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité de l'INZ-701 chez les nourrissons atteints d'un déficit en ENPP1.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

INZ-701 est une thérapie de remplacement enzymatique ectonucléotide pyrophosphatase/phosphodiestérase 1 (ENPP1) en cours de développement pour le traitement de la maladie génétique ultra rare, le déficit en ENPP1.

L'étude INZ701-104 (l'étude ENERGY) est une étude ouverte de phase 1b visant à évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique (PK) et la pharmacodynamique (PD) d'INZ-701 chez des nourrissons atteints d'un déficit en ENPP1.

L'étude consistera en une période de dépistage de 60 jours, une période de traitement de 52 semaines au cours de laquelle les sujets recevront l'INZ-701, une période de prolongation pendant laquelle les sujets pourront continuer à recevoir l'INZ-701 et une fin de traitement (EOT ) visite 30 jours après la dernière dose d'INZ-701. À l'arrêt du traitement, ils continueront d'être suivis pour leur disposition en cours pour le résultat de survie au moins tous les trimestres, si possible, jusqu'à la fin de l'étude.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

16

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Espagne
      • Barcelona, Espagne
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Royaume-Uni
      • Manchester, Royaume-Uni, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • États-Unis
    • California
      • San Diego, California, États-Unis, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 mois à 1 an (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Le ou les soignants doivent fournir un consentement écrit ou électronique une fois que la nature de l'étude a été expliquée et avant toute procédure liée à la recherche, conformément aux bonnes pratiques cliniques (GCP) de la Conférence internationale sur l'harmonisation (ICH).
  2. Le sujet doit avoir un diagnostic génétique moléculaire confirmé post-natal du déficit en ENPP1 avec mutations bialléliques (c'est-à-dire homozygote ou hétérozygote composé) effectué par un laboratoire certifié par le College of American Pathologists/Clinical Laboratory Improvement Amendments (CAP/CLIA) ou équivalent.
  3. Le sujet doit être un homme ou une femme âgé de ≥ 1 mois à < 1 an au départ
  4. Le sujet doit peser ≥ 0,5 kg au moment de la première dose d'INZ-701
  5. De l'avis de l'investigateur, le sujet doit être en mesure de compléter tous les aspects de l'étude
  6. Le ou les soignants du sujet doivent accepter de donner accès aux dossiers médicaux pertinents de leur enfant

Critère d'exclusion:

  1. De l'avis de l'investigateur, présence de toute maladie cliniquement significative ou anomalie de laboratoire (en dehors de celles considérées comme associées au diagnostic de déficit en ENPP1) qui empêche la participation à l'étude ou peut confondre l'interprétation des résultats de l'étude, y compris une maladie thyroïdienne non contrôlée connue ou un tissu conjonctif non apparenté , osseuse, minérale ou musculaire
  2. Les soins ont été retirés ou le sujet reçoit des soins de fin de vie ou des soins palliatifs uniquement
  3. Malignité connue
  4. Intolérance connue à l'INZ-701 ou à l'un de ses excipients
  5. Participation simultanée à une autre étude interventionnelle non Inozyme et/ou réception de tout autre nouveau médicament expérimental dans les 5 demi-vies suivant la dernière dose de l'autre produit expérimental ou à partir de 4 semaines avant la première dose d'INZ-701, selon la période la plus longue , ou l'utilisation d'un dispositif expérimental, jusqu'à la fin de la participation à l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: INZ-701

Les 2 premiers participants à l'étude recevront 1 dose de 0,2 mg/kg le jour 1 et commenceront au niveau de dose A (0,2 mg/kg deux fois par semaine) le jour 8.

Le comité d'examen des données (CDR), composé de représentants du promoteur, des enquêteurs de l'étude et d'un médecin expert en la matière non affilié à l'étude ou au promoteur, examinera les données de sécurité du premier participant à l'étude jusqu'au jour 8. Contingent après cet examen, le promoteur décidera si des participants supplémentaires à l'étude peuvent commencer à recevoir INZ-701.

Une fois que le deuxième participant à l'étude aura terminé le jour 32, le DRC effectuera un examen cumulatif de l'innocuité et des données PK/PD et formulera des recommandations posologiques, par exemple en modifiant la dose des participants à l'étude en cours et/ou en changeant la dose initiale pour les futurs participants. .

Niveau de dose A : 0,2 mg/kg deux fois par semaine

Niveau de dose B : 0,6 mg/kg deux fois par semaine

Niveau de dose C : 0,2 mg/kg une fois par semaine

Niveau de dose D : 0,6 mg/kg une fois par semaine

Niveau de dose E : 1,8 mg/kg une fois par semaine
Médicament: INZ-701
Protéine de fusion recombinante qui contient les domaines extracellulaires de l'ENPP1 humaine couplés à un fragment Fc d'un anticorps immunoglobuline gamma-1 (IgG1).
Autres noms:
  • (rhENPP1-Fc).

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre d'événements indésirables liés au traitement (TEAE)
Délai: 52 semaines (période de traitement)
Les EI liés au traitement sont définis comme tout EI survenant de la première dose d'INZ-701 jusqu'à 30 jours après la dernière dose d'INZ-701.
52 semaines (période de traitement)
Incidence des anticorps anti-médicaments (ADA)
Délai: 52 semaines (période de traitement)
Pour chaque participant, la présence d'ADA sera évaluée et, le cas échéant, une évaluation plus approfondie déterminera la spécificité et les sous-types.
52 semaines (période de traitement)
Fraction d'éjection ventriculaire gauche
Délai: 52 semaines (période de traitement)
Pour chaque participant, un échocardiogramme sera collecté et utilisé pour évaluer la fonction cardiaque. (Y compris la mesure de la fraction d'éjection ventriculaire gauche) et pour identifier toute autre anomalie, par exemple la calcification des valvules cardiaques.
52 semaines (période de traitement)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport aux valeurs initiales des taux plasmatiques de pyrophosphate inorganique (PPi)
Délai: 52 semaines (période de traitement)
Pour chaque participant, le PPi plasmatique sera mesuré via une série d'échantillons de sang obtenus tout au long de l'étude, comparant la valeur de base du participant au fil du temps.
52 semaines (période de traitement)
Aire sous la courbe de concentration plasmatique en fonction du temps (AUC) de l'INZ-701
Délai: 52 semaines (période de traitement)
Pour chaque participant, la variation de la concentration d'INZ-701 dans le plasma sera mesurée via une série d'échantillons de sang obtenus tout au long de l'étude, comparant la valeur de base du participant au fil du temps.
52 semaines (période de traitement)
Concentration plasmatique maximale (Cmax) d'INZ-701
Délai: 52 semaines (période de traitement)
Pour chaque participant, la concentration maximale d'INZ-701 dans le plasma sera mesurée via une série d'échantillons de sang obtenus tout au long de l'étude, comparant la valeur de base du participant au fil du temps.
52 semaines (période de traitement)
Activité ENPP1
Délai: 52 semaines (période de traitement)
Pour chaque participant, l'activité de l'INZ-701 dans le sérum sera mesurée via une série d'échantillons de sang obtenus tout au long de l'étude, comparant la valeur de base du participant au fil du temps.
52 semaines (période de traitement)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Inozyme Pharma

Collaborateurs

BioMarin Pharmaceutical

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Director, MD, MD, BioMarin Pharmaceutical

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

25 juin 2023

Achèvement primaire (Estimé)

14 octobre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

14 octobre 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

26 janvier 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

15 février 2023

Première publication (Réel)

17 février 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

10 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

5 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • INZ701-104

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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