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O Estudo ENERGY: Avaliação da segurança e tolerabilidade do INZ-701 em bebês com deficiência de ENPP1 (ENERGY)

19 de abril de 2024 atualizado por: Inozyme Pharma

O estudo ENERGY: um estudo aberto para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica do INZ-701 em crianças com deficiência de ectonucleotídeo pirofosfatase/fosfodiesterase 1 (ENPP1)

O objetivo principal do Estudo INZ701-104 (o estudo ENERGY) é avaliar a segurança e a tolerabilidade do INZ-701 em bebês com Deficiência de ENPP1.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O INZ-701 é uma terapia de reposição enzimática de ectonucleotídeo pirofosfatase/fosfodiesterase 1 (ENPP1) em desenvolvimento para o tratamento do distúrbio genético ultrarraro, Deficiência de ENPP1.

O estudo INZ701-104 (o estudo ENERGY) é um estudo aberto de fase 1b para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética (PK) e farmacodinâmica (PD) do INZ-701 em crianças com deficiência de ENPP1.

O estudo consistirá em um período de triagem de até 60 dias, um período de tratamento de 52 semanas durante o qual os indivíduos receberão INZ-701, um período de extensão durante o qual os indivíduos poderão continuar recebendo INZ-701 e um fim do tratamento (EOT ) visitar 30 dias após a última dose de INZ-701. Após a descontinuação do tratamento, eles continuarão a ser acompanhados por sua disposição contínua para resultado de sobrevivência pelo menos trimestralmente, se possível, até o final do estudo.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

8

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Recrutamento
        • Rady Children's Hospital
        • Contato:
        • Contato:
    • Massachusetts
    • Ohio
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Recrutamento
        • The Children's Hospital of Philadelphia
        • Contato:
        • Contato:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • Recrutamento
        • The University of Utah
        • Contato:
  • Reino Unido
      • Manchester, Reino Unido, M13 9WL

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 mês a 1 ano (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. O(s) cuidador(es) deve(m) fornecer consentimento por escrito ou eletrônico após a explicação da natureza do estudo e antes de quaisquer procedimentos relacionados à pesquisa, de acordo com as Boas Práticas Clínicas (GCP) da Conferência Internacional de Harmonização (ICH).
  2. O indivíduo deve ter um diagnóstico genético molecular confirmado pós-natal de Deficiência de ENPP1 com mutações bialélicas (isto é, homozigoto ou heterozigoto composto) realizado por um laboratório certificado pelo College of American Pathologists/Clinical Laboratory Improvement Amendments (CAP/CLIA) ou equivalente.
  3. O indivíduo deve ser homem ou mulher com idade ≥ 1 mês a <1 ano de idade na linha de base
  4. O indivíduo deve pesar ≥ 0,5 kg no momento da primeira dose de INZ-701
  5. Na opinião do Investigador, o sujeito deve ser capaz de completar todos os aspectos do estudo
  6. O(s) cuidador(es) do sujeito deve(m) concordar em fornecer acesso aos registros médicos relevantes de seus filhos

Critério de exclusão:

  1. Na opinião do investigador, presença de qualquer doença clinicamente significativa ou anormalidade laboratorial (fora daquelas consideradas associadas ao diagnóstico de Deficiência de ENPP1) que impeça a participação no estudo ou possa confundir a interpretação dos resultados do estudo, incluindo doença tireoidiana não controlada conhecida ou tecido conjuntivo não relacionado , doença óssea, mineral ou muscular
  2. Os cuidados foram retirados ou o sujeito está recebendo apenas cuidados de fim de vida ou cuidados paliativos
  3. Malignidade conhecida
  4. Intolerância conhecida ao INZ-701 ou a qualquer um de seus excipientes
  5. Participação concomitante em outro estudo de intervenção não Inozyme e/ou recebimento de qualquer outro novo medicamento experimental dentro de 5 meias-vidas da última dose do outro produto experimental ou de 4 semanas antes da primeira dose de INZ-701, o que for mais longo , ou uso de um dispositivo de investigação, por meio da conclusão da participação no estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: INZ-701

Os primeiros 2 participantes do estudo receberão uma dose única de 0,2 mg/kg de INZ-701 no Dia 1. No Dia 8, eles começarão a receber a Dose Nível A (0,2 mg/kg duas vezes por semana). Depois que o segundo participante do estudo completar o Dia 32, a RDC realizará uma revisão cumulativa dos dados de segurança e PK/PD e fará recomendações de dosagem, por exemplo, modificando a dose dos participantes do estudo em andamento e/ou alterando a dose inicial para futuros participantes para os níveis de dose B, C, D, E ou F. Os dados de segurança e PK/PD de cada participante do estudo também serão revisados ​​pela RDC durante sua revisão trimestral, com base na qual a dose do participante pode ser modificada para os níveis de dose B, C , D, E ou F conforme especificado no protocolo.

Dose Nível A: 0,2 mg/kg duas vezes por semana

Nível de dose B: 0,6 mg/kg duas vezes por semana

Dose Nível C: 0,2 mg/kg uma vez por semana

Nível de dose D: 0,6 mg/kg uma vez por semana

Nível de dose E: 1,8 mg/kg uma vez por semana

Nível de dose F: 3,0 mg/kg uma vez por semana
Medicamento: INZ-701
Proteína de fusão recombinante que contém os domínios extracelulares da ENPP1 humana acoplada a um fragmento Fc de um anticorpo imunoglobulina gama-1 (IgG1).
Outros nomes:
  • (rhENPP1-Fc).

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: 52 semanas (período de tratamento)
Os EAs emergentes do tratamento são definidos como qualquer EA que ocorra desde a primeira dose de INZ-701 até 30 dias após a última dose de INZ-701.
52 semanas (período de tratamento)
Incidência de Anticorpos Antidrogas (ADA)
Prazo: 52 semanas (período de tratamento)
Para cada participante, a presença de ADAs será avaliada e, se presente, uma avaliação posterior determinará a especificidade e os subtipos.
52 semanas (período de tratamento)
Fração de Ejeção Ventricular Esquerda
Prazo: 52 semanas (período de tratamento)
Para cada participante, um ecocardiograma será coletado e utilizado para avaliar a função cardíaca. (Incluindo medição da fração de ejeção do ventrículo esquerdo) e para identificar quaisquer outras anormalidades, por exemplo, calcificação de válvulas cardíacas.
52 semanas (período de tratamento)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração da linha de base nos níveis de pirofosfato inorgânico plasmático (PPi)
Prazo: 52 semanas (período de tratamento)
Para cada participante, o PPi plasmático será medido por meio de uma série de amostras de sangue obtidas ao longo do estudo, comparando o valor basal do participante ao longo do tempo.
52 semanas (período de tratamento)
Área sob a Concentração Plasmática versus Curva de Tempo (AUC) do INZ-701
Prazo: 52 semanas (período de tratamento)
Para cada participante, a variação da concentração de INZ-701 no plasma será medida por meio de uma série de amostras de sangue obtidas ao longo do estudo, comparando o valor basal do participante ao longo do tempo.
52 semanas (período de tratamento)
Concentração Plasmática Máxima (Cmax) de INZ-701
Prazo: 52 semanas (período de tratamento)
Para cada participante, a concentração máxima de INZ-701 no plasma será medida através de uma série de amostras de sangue obtidas ao longo do estudo, comparando o valor basal do participante ao longo do tempo.
52 semanas (período de tratamento)
Atividade ENPP1
Prazo: 52 semanas (período de tratamento)
Para cada participante, a atividade do INZ-701 no soro será medida através de uma série de amostras de sangue obtidas ao longo do estudo, comparando o valor basal do participante ao longo do tempo.
52 semanas (período de tratamento)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Inozyme Pharma

Investigadores

  • Diretor de estudo: Alex Lai, MD, Inozyme Pharma

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

25 de maio de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

1 de março de 2025

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de abril de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

26 de janeiro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

15 de fevereiro de 2023

Primeira postagem (Real)

17 de fevereiro de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

22 de abril de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

19 de abril de 2024

Última verificação

1 de abril de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • INZ701-104

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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