O Estudo ENERGY: Avaliação da segurança e tolerabilidade do INZ-701 em bebês com deficiência de ENPP1 (ENERGY)
O estudo ENERGY: um estudo aberto para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica do INZ-701 em crianças com deficiência de ectonucleotídeo pirofosfatase/fosfodiesterase 1 (ENPP1)
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O INZ-701 é uma terapia de reposição enzimática de ectonucleotídeo pirofosfatase/fosfodiesterase 1 (ENPP1) em desenvolvimento para o tratamento do distúrbio genético ultrarraro, Deficiência de ENPP1.
O estudo INZ701-104 (o estudo ENERGY) é um estudo aberto de fase 1b para avaliar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética (PK) e farmacodinâmica (PD) do INZ-701 em crianças com deficiência de ENPP1.
O estudo consistirá em um período de triagem de até 60 dias, um período de tratamento de 52 semanas durante o qual os indivíduos receberão INZ-701, um período de extensão durante o qual os indivíduos poderão continuar recebendo INZ-701 e um fim do tratamento (EOT ) visitar 30 dias após a última dose de INZ-701. Após a descontinuação do tratamento, eles continuarão a ser acompanhados por sua disposição contínua para resultado de sobrevivência pelo menos trimestralmente, se possível, até o final do estudo.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
-
Barcelona, Espanha
- Hospital Sant Joan de Déu
-
-
-
-
California
-
San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- Rady Children's Hospital
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
-
-
-
Manchester, Reino Unido, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- O(s) cuidador(es) deve(m) fornecer consentimento por escrito ou eletrônico após a explicação da natureza do estudo e antes de quaisquer procedimentos relacionados à pesquisa, de acordo com as Boas Práticas Clínicas (GCP) da Conferência Internacional de Harmonização (ICH).
- O indivíduo deve ter um diagnóstico genético molecular confirmado pós-natal de Deficiência de ENPP1 com mutações bialélicas (isto é, homozigoto ou heterozigoto composto) realizado por um laboratório certificado pelo College of American Pathologists/Clinical Laboratory Improvement Amendments (CAP/CLIA) ou equivalente.
- O indivíduo deve ser homem ou mulher com idade ≥ 1 mês a <1 ano de idade na linha de base
- O indivíduo deve pesar ≥ 0,5 kg no momento da primeira dose de INZ-701
- Na opinião do Investigador, o sujeito deve ser capaz de completar todos os aspectos do estudo
- O(s) cuidador(es) do sujeito deve(m) concordar em fornecer acesso aos registros médicos relevantes de seus filhos
Critério de exclusão:
- Na opinião do investigador, presença de qualquer doença clinicamente significativa ou anormalidade laboratorial (fora daquelas consideradas associadas ao diagnóstico de Deficiência de ENPP1) que impeça a participação no estudo ou possa confundir a interpretação dos resultados do estudo, incluindo doença tireoidiana não controlada conhecida ou tecido conjuntivo não relacionado , doença óssea, mineral ou muscular
- Os cuidados foram retirados ou o sujeito está recebendo apenas cuidados de fim de vida ou cuidados paliativos
- Malignidade conhecida
- Intolerância conhecida ao INZ-701 ou a qualquer um de seus excipientes
- Participação concomitante em outro estudo de intervenção não Inozyme e/ou recebimento de qualquer outro novo medicamento experimental dentro de 5 meias-vidas da última dose do outro produto experimental ou de 4 semanas antes da primeira dose de INZ-701, o que for mais longo , ou uso de um dispositivo de investigação, por meio da conclusão da participação no estudo
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: INZ-701
Os primeiros 2 participantes do estudo receberão 1 dose de 0,2 mg/kg no Dia 1 e começarão no Nível de Dose A (0,2 mg/kg duas vezes por semana) no Dia 8. O Comitê de Revisão de Dados (DRC), composto por representantes do Patrocinador, dos Investigadores do estudo e de um médico especialista no assunto não afiliado ao estudo ou ao Patrocinador, revisará os dados de segurança do primeiro participante do estudo até o Dia 8. Contingente após esta revisão, o patrocinador decidirá se participantes adicionais do estudo podem começar a receber o INZ-701. Depois que o segundo participante do estudo completar o Dia 32, a RDC realizará uma revisão cumulativa dos dados de segurança e PK/PD e fará recomendações de dosagem, por exemplo, modificando a dose dos participantes do estudo em andamento e/ou alterando a dose inicial para futuros participantes . Dose Nível A: 0,2 mg/kg duas vezes por semana Nível de dose B: 0,6 mg/kg duas vezes por semana Dose Nível C: 0,2 mg/kg uma vez por semana Nível de dose D: 0,6 mg/kg uma vez por semana Nível de dose E: 1,8 mg/kg uma vez por semana |
Proteína de fusão recombinante que contém os domínios extracelulares da ENPP1 humana acoplada a um fragmento Fc de um anticorpo imunoglobulina gama-1 (IgG1).
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Número de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: 52 semanas (período de tratamento)
|
Os EAs emergentes do tratamento são definidos como qualquer EA que ocorra desde a primeira dose de INZ-701 até 30 dias após a última dose de INZ-701.
|
52 semanas (período de tratamento)
|
|
Incidência de Anticorpos Antidrogas (ADA)
Prazo: 52 semanas (período de tratamento)
|
Para cada participante, a presença de ADAs será avaliada e, se presente, uma avaliação posterior determinará a especificidade e os subtipos.
|
52 semanas (período de tratamento)
|
|
Fração de Ejeção Ventricular Esquerda
Prazo: 52 semanas (período de tratamento)
|
Para cada participante, um ecocardiograma será coletado e utilizado para avaliar a função cardíaca.
(Incluindo medição da fração de ejeção do ventrículo esquerdo) e para identificar quaisquer outras anormalidades, por exemplo, calcificação de válvulas cardíacas.
|
52 semanas (período de tratamento)
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Alteração da linha de base nos níveis de pirofosfato inorgânico plasmático (PPi)
Prazo: 52 semanas (período de tratamento)
|
Para cada participante, o PPi plasmático será medido por meio de uma série de amostras de sangue obtidas ao longo do estudo, comparando o valor basal do participante ao longo do tempo.
|
52 semanas (período de tratamento)
|
|
Área sob a Concentração Plasmática versus Curva de Tempo (AUC) do INZ-701
Prazo: 52 semanas (período de tratamento)
|
Para cada participante, a variação da concentração de INZ-701 no plasma será medida por meio de uma série de amostras de sangue obtidas ao longo do estudo, comparando o valor basal do participante ao longo do tempo.
|
52 semanas (período de tratamento)
|
|
Concentração Plasmática Máxima (Cmax) de INZ-701
Prazo: 52 semanas (período de tratamento)
|
Para cada participante, a concentração máxima de INZ-701 no plasma será medida através de uma série de amostras de sangue obtidas ao longo do estudo, comparando o valor basal do participante ao longo do tempo.
|
52 semanas (período de tratamento)
|
|
Atividade ENPP1
Prazo: 52 semanas (período de tratamento)
|
Para cada participante, a atividade do INZ-701 no soro será medida através de uma série de amostras de sangue obtidas ao longo do estudo, comparando o valor basal do participante ao longo do tempo.
|
52 semanas (período de tratamento)
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Director, MD, MD, BioMarin Pharmaceutical
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Vasculares
- Doenças cardiovasculares
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças do Tecido Conjuntivo
- Doenças Hematológicas
- Doenças de pele
- Anomalias congénitas
- Distúrbios hemostáticos
- Distúrbios hemorrágicos
- Doenças de Pele Genéticas
- Anormalidades da pele
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças da Pele e do Tecido Conjuntivo
- Doenças hemic e linfáticas
- Pseudoxantoma Elástico
- Calcificação arterial da infância
- Raquitismo hipofosfatêmico, autossômico recessivo, 1
Outros números de identificação do estudo
- INZ701-104
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .