TGM1欠損常染色体劣性先天性魚鱗癬（ARCI）の治療のための局所KB105
2023年2月20日 更新者：Krystal Biotech, Inc.
TGM1欠損常染色体劣性先天性魚鱗癬（ARCI）の治療のための、ヒトトランスグルタミナーゼ1（TGM1）を発現する複製欠損、非統合HSV-1ベクターであるトピックKB105の第2相、無作為化、プラセボ対照試験
KB105-02 は、常染色体劣性先天性魚鱗癬 (ARCI) の小児および成人における KB105 の安全性と有効性を評価するための被験者内ランダム化プラセボ対照二重盲検試験です。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (予想される)
15
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Brittani Agostini, RN, CCRC
- 電話番号：412-586-5830
- メール：bagostini@krystalbio.com
研究場所
-
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California
-
Rancho Santa Margarita、California、アメリカ、92688
- Mission Dermatology
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6ヶ月歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
主な採用基準:
- -被験者、または法的に認可された代理人は、インフォームドコンセント/同意を喜んで与えることができなければなりません
- 6ヶ月以上
- TGM1欠損ARCIの遺伝的に確認された診断
- 層状魚鱗癬の臨床診断
- 類似の解剖学的領域に位置する2つのターゲット領域で、IGAによるスケーリングの重症度が同じで、スケーリングの重症度が3以上
- 全身性レチノイドを服用している被験者は、少なくとも4週間安定したレジメンでなければならず、研究を通して一貫して薬を服用し続けることに同意する必要があります. 被験者が研究中に全身レチノイドを差し控えることを好む場合、最低4週間のウォッシュアウト期間が必要です
- 臨床的に安定しており、全身の健康状態は良好です
主な除外基準:
- -被験者は、治験責任医師の意見では、標的領域の評価を損なう可能性がある、または被験者を容認できないリスクにさらす可能性がある、身体的状態または他の皮膚障害（例えば、アトピー性皮膚炎、脂漏性皮膚炎、または接触性皮膚炎、乾癬、白癬感染症など）を有する研究参加による
- -30日以内または5半減期のいずれか長い方で、別の臨床試験への参加または治験薬による治療
- -治験責任医師の意見では、すべての研究関連手順を完了する被験者の能力に影響を与える、および/または安全性の評価に追加のリスクをもたらす状態または病気（薬物乱用または依存の履歴または現在の証拠を含む） KB105の
- 妊娠中または授乳中の女性
- -プロトコルごとの避妊要件を遵守したくない被験者
- -対象が非遵守であることが知られている、または治験責任医師の意見で研究プロトコルの要件を遵守する可能性が低い
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：KB105
毎週の局所塗布
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局所用ゲルとして処方された TGM1 を発現する複製欠損型非組み込み HSV-1 ベクター
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プラセボコンパレーター：プラセボ
毎週の局所塗布
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視覚的にマッチした賦形剤ゲル
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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Composite Investigator's Global Assessment (IGA) レスポンダー (レスポンダー KB105 ターゲット領域とレスポンダー プラセボ ターゲット領域の割合の比較)
時間枠：9週目
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レスポンダーのターゲット エリアは次のように定義されます。 -9週目にIGAスケーリングの重症度がベースラインから2ポイント以上減少したターゲット領域、または2週間連続でIGAスケーリングの重症度がベースラインから1ポイント以上減少したターゲット領域（8週目と9週目） |
9週目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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魚鱗癬重症度の複合地域視覚指数（VIIS）レスポンダー（レスポンダーKB105ターゲット領域とレスポンダープラセボターゲット領域の割合の比較）
時間枠：9週目
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レスポンダーのターゲット エリアは次のように定義されます。 -9週目にVIISスケーリングスコアでベースラインから2ポイント以上減少したターゲット領域、または2週間連続でVIISスケーリングスコアでベースラインから1ポイント以上減少したターゲット領域（8週目と9週目） |
9週目
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ベースラインからの魚鱗癬重症度スコアの変化の視覚的指標
時間枠：最長11週間
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地域の魚鱗癬重症度視覚指標（VIIS）スケーリング スコアのベースラインからの変化。0 は正常、4 は重症
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最長11週間
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ベースラインからの治験責任医師の総合評価の変化
時間枠：最長11週間
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Investigator's Global Assessment (IGA) スケーリングの重大度スコアのベースラインからの変化。0 はクリア、4 は重大
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最長11週間
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Investigator's Global Assessment (IGA) 2 ポイントレスポンダー
時間枠：9週目
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9 週目の IGA スケーリングの重症度がベースラインから 2 ポイント以上減少した KB105 とプラセボの標的領域の割合の比較
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9週目
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Investigator's Global Assessment (IGA) 1 ポイントレスポンダー
時間枠：9週目
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2 週間連続で IGA スケーリングの重症度がベースラインから 1 ポイント以上低下した KB105 とプラセボの標的領域の割合の比較 (8 週目と 9 週目)
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9週目
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魚鱗癬重症度の視覚的指標 (VIIS) 2 点レスポンダー
時間枠：9週目
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9 週目の局所 VIIS スケーリングの重症度がベースラインから 2 ポイント以上減少した KB105 とプラセボの標的領域の割合の比較
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9週目
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魚鱗癬重症度の視覚的指標 (VIIS) 2 点レスポンダー
時間枠：9週目
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2 週間連続で地域 VIIS スケーリングの重症度がベースラインから 1 ポイント以上減少した KB105 とプラセボの標的領域の割合の比較 (8 週目と 9 週目)
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9週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (予想される)
2023年3月1日
一次修了 (予想される)
2024年3月1日
研究の完了 (予想される)
2024年4月1日
試験登録日
最初に提出
2023年2月9日
QC基準を満たした最初の提出物
2023年2月9日
最初の投稿 (実際)
2023年2月21日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2023年2月23日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年2月20日
最終確認日
2023年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- KB105-02
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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