Topisches KB105 zur Behandlung von TGM1-defizienter autosomal-rezessiver kongenitaler Ichthyose (ARCI)

Wichtige Einschlusskriterien:

1. Das Subjekt oder der gesetzlich bevollmächtigte Vertreter muss bereit und in der Lage sein, eine Einverständniserklärung/Einwilligung zu erteilen
2. Alter ≥6 Monate
3. Eine genetisch bestätigte Diagnose von TGM1-defizientem ARCI
4. Klinische Diagnose der lamellären Ichthyose
5. Zwei Zielbereiche, die sich in ähnlichen anatomischen Regionen befinden, mit demselben Schweregrad der Skalierung nach IGA und Schweregrad der Skalierung ≥3
6. Probanden, die systemische Retinoide einnehmen, müssen mindestens 4 Wochen lang ein stabiles Regime einnehmen und sich bereit erklären, das Medikament während der gesamten Studie weiterhin konsequent einzunehmen. Wenn der Proband es vorzieht, systemische Retinoide während der Studie zurückzuhalten, ist eine Auswaschphase von mindestens 4 Wochen erforderlich
7. Klinisch stabil und in gutem Allgemeinzustand

Wichtige Ausschlusskriterien:

1. Das Subjekt hat einen körperlichen Zustand oder eine andere dermatologische Störung (z. B. atopische, seborrhoische oder Kontaktdermatitis, Psoriasis, Tinea-Infektionen usw.), die nach Ansicht des Ermittlers die Bewertung der Zielbereiche beeinträchtigen könnte oder das Subjekt einem inakzeptablen Risiko aussetzt durch Studienteilnahme
2. Teilnahme an einer anderen klinischen Studie oder Behandlung mit einem Prüfpräparat innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist
3. Jeder Zustand oder jede Krankheit (einschließlich anamnestischer oder aktueller Hinweise auf Drogenmissbrauch oder -abhängigkeit), die nach Meinung des Prüfarztes die Fähigkeit eines Probanden beeinträchtigen würden, alle studienbezogenen Verfahren abzuschließen, und/oder ein zusätzliches Risiko für die Sicherheitsbewertung darstellen von KB105
4. Frauen, die schwanger sind oder stillen
5. Subjekt, das nicht bereit ist, die Verhütungsanforderungen gemäß Protokoll einzuhalten
6. Der Proband ist bekanntermaßen nicht konform oder wird die Anforderungen des Studienprotokolls nach Meinung des Ermittlers wahrscheinlich nicht erfüllen