KB105 tópico para el tratamiento de la ictiosis congénita autosómica recesiva deficiente en TGM1 (ARCI)
20 de febrero de 2023 actualizado por: Krystal Biotech, Inc.
Un estudio de fase 2, aleatorizado, controlado con placebo de KB105 tópico, un vector HSV-1 no integrado y defectuoso en la replicación que expresa la transglutaminasa 1 humana (TGM1) para el tratamiento de la ictiosis congénita autosómica recesiva (ARCI) con deficiencia de TGM1
KB105-02 es un estudio doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo, intrasujeto para evaluar la seguridad y eficacia de KB105 en niños y adultos con ictiosis congénita autosómica recesiva (ARCI).
Descripción general del estudio
Estado
Aún no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Anticipado)
15
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Brittani Agostini, RN, CCRC
- Número de teléfono: 412-586-5830
- Correo electrónico: bagostini@krystalbio.com
Ubicaciones de estudio
-
-
California
-
Rancho Santa Margarita, California, Estados Unidos, 92688
- Mission Dermatology
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
6 meses y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- El sujeto, o su representante legalmente autorizado, debe estar dispuesto y ser capaz de dar su consentimiento/asentimiento informado
- Edad ≥6 meses
- Un diagnóstico genéticamente confirmado de ARCI deficiente en TGM1
- Diagnóstico clínico de la ictiosis lamelar
- Dos áreas objetivo ubicadas en regiones anatómicas similares con la misma severidad de descamación por IGA y severidad de descamación ≥3
- Los sujetos que toman retinoides sistémicos deben estar en un régimen estable durante al menos 4 semanas y aceptar continuar tomando el medicamento de manera constante durante todo el estudio. Si el sujeto prefiere suspender los retinoides sistémicos durante el estudio, se requiere un período de lavado mínimo de 4 semanas.
- Clínicamente estable y en buen estado de salud general
Criterios clave de exclusión:
- El sujeto tiene una condición física u otro trastorno dermatológico (p. ej., dermatitis atópica, seborreica o de contacto, psoriasis, infecciones por tiña, etc.) que, en opinión del investigador, podría afectar la evaluación de las áreas objetivo o que expone al sujeto a un riesgo inaceptable por participación en el estudio
- Participación en otro estudio clínico o tratamiento con un agente en investigación dentro de los 30 días o 5 vidas medias, lo que sea más largo
- Cualquier condición o enfermedad (incluido un historial o evidencia actual de abuso o dependencia de sustancias) que, en opinión del investigador, afectaría la capacidad de un sujeto para completar todos los procedimientos relacionados con el estudio y/o representa un riesgo adicional para la evaluación de la seguridad. de KB105
- Mujeres que están embarazadas o amamantando
- Sujeto que no está dispuesto a cumplir con los requisitos de anticoncepción por protocolo
- Se sabe que el sujeto no cumple o es poco probable que cumpla con los requisitos del protocolo del estudio en opinión del investigador
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: KB105
Aplicación tópica semanal
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Vector HSV-1 no integrante, defectuoso en replicación, que expresa TGM1 formulado como un gel tópico
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Comparador de placebos: Placebo
Aplicación tópica semanal
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Gel excipiente visualmente igualado
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Respondedor de la evaluación global del investigador (IGA) compuesta (comparación de la proporción de áreas objetivo del respondedor KB105 con las áreas objetivo del placebo del respondedor)
Periodo de tiempo: Semana 9
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Las áreas objetivo del respondedor se definen como: Áreas objetivo con una reducción de ≥2 puntos desde el inicio en la gravedad de la escala IGA en la semana 9 o áreas objetivo con una reducción de ≥1 punto desde el inicio en la gravedad de la escala IGA durante 2 semanas consecutivas (semana 8 y semana 9) |
Semana 9
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Respondedor compuesto del índice visual regional de gravedad de la ictiosis (VIIS) (comparación de la proporción de las áreas objetivo del KB105 del respondedor con las áreas objetivo del placebo del respondedor)
Periodo de tiempo: Semana 9
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Las áreas objetivo del respondedor se definen como: Áreas objetivo con una reducción de ≥2 puntos desde el inicio en la puntuación de la escala VIIS en la semana 9 o áreas objetivo con una reducción de ≥1 punto desde el inicio en la puntuación de la escala VIIS durante 2 semanas consecutivas (semana 8 y semana 9) |
Semana 9
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Cambio en la puntuación del índice visual de gravedad de la ictiosis desde el inicio
Periodo de tiempo: Hasta 11 semanas
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Cambio desde el inicio en las puntuaciones de escala del índice visual regional de gravedad de ictiosis (VIIS), donde 0 es normal y 4 es grave
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Hasta 11 semanas
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Cambio en la evaluación global del investigador desde el inicio
Periodo de tiempo: Hasta 11 semanas
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Cambio desde el inicio en las puntuaciones de escala de gravedad de la Evaluación global del investigador (IGA), donde 0 es claro y 4 es grave
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Hasta 11 semanas
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Respondedor de 2 puntos de la Evaluación global del investigador (IGA)
Periodo de tiempo: Semana 9
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Comparación de la proporción de áreas objetivo de KB105 y placebo con una reducción de ≥2 puntos desde el inicio en la gravedad de la escala IGA en la semana 9
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Semana 9
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Respondedor de 1 punto de Evaluación global del investigador (IGA)
Periodo de tiempo: Semana 9
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Comparación de la proporción de áreas objetivo de KB105 y placebo con una reducción de ≥1 punto desde el inicio en la gravedad de la escala IGA durante 2 semanas consecutivas (semana 8 y semana 9)
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Semana 9
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Índice Visual de Severidad de Ictiosis (VIIS) Respondedor de 2 puntos
Periodo de tiempo: Semana 9
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Comparación de la proporción de áreas objetivo de KB105 y placebo con una reducción de ≥2 puntos desde el inicio en la gravedad de la escala VIIS regional en la semana 9
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Semana 9
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Índice Visual de Severidad de Ictiosis (VIIS) Respondedor de 2 puntos
Periodo de tiempo: Semana 9
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Comparación de la proporción de áreas objetivo de KB105 y placebo con una reducción de ≥1 punto desde el inicio en la gravedad de la escala VIIS regional durante 2 semanas consecutivas (semana 8 y semana 9)
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Semana 9
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Anticipado)
1 de marzo de 2023
Finalización primaria (Anticipado)
1 de marzo de 2024
Finalización del estudio (Anticipado)
1 de abril de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
9 de febrero de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de febrero de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
21 de febrero de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
23 de febrero de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de febrero de 2023
Última verificación
1 de febrero de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- KB105-02
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
Ensayos clínicos sobre KB105
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Krystal Biotech, Inc.Activo, no reclutandoIctiosis congénita autosómica recesiva relacionada con TGM-1Estados Unidos