Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Topische KB105 voor de behandeling van TGM1-deficiënte autosomaal recessieve congenitale ichthyosis (ARCI)

20 februari 2023 bijgewerkt door: Krystal Biotech, Inc.

Een gerandomiseerde, placebogecontroleerde fase 2-studie van topisch KB105, een replicatiedefecte, niet-integrerende HSV-1-vector die humaan transglutaminase 1 (TGM1) tot expressie brengt voor de behandeling van TGM1-deficiënte autosomaal recessieve congenitale ichthyosis (ARCI)

KB105-02 is een intrasubject gerandomiseerde, placebogecontroleerde, dubbelblinde studie om de veiligheid en werkzaamheid van KB105 te evalueren bij kinderen en volwassenen met autosomaal recessieve congenitale ichthyosis (ARCI).

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

15

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Rancho Santa Margarita, California, Verenigde Staten, 92688
        • Mission Dermatology

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 maanden en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  1. Proefpersoon, of wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger, moet bereid en in staat zijn om geïnformeerde toestemming/instemming te geven
  2. Leeftijd ≥6 maanden
  3. Een genetisch bevestigde diagnose van TGM1-deficiënte ARCI
  4. Klinische diagnose van lamellaire ichthyosis
  5. Twee doelgebieden op vergelijkbare anatomische gebieden met dezelfde ernst van de schilfering volgens IGA en ernst van de schilfering ≥3
  6. Proefpersonen die systemische retinoïden gebruiken, moeten gedurende ten minste 4 weken een stabiel regime volgen en ermee instemmen de medicatie gedurende het hele onderzoek consistent te blijven innemen. Als de proefpersoon tijdens het onderzoek liever geen systemische retinoïden gebruikt, is een wash-outperiode van minimaal 4 weken vereist
  7. Klinisch stabiel en in goede algemene gezondheid

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  1. De proefpersoon heeft een lichamelijke aandoening of een andere dermatologische aandoening (bijv. atopische, seborroïsche of contactdermatitis, psoriasis, tinea-infecties, enz.) die, naar de mening van de onderzoeker, de evaluatie van de doelgebieden kan belemmeren of die de proefpersoon blootstelt aan een onaanvaardbaar risico door studieparticipatie
  2. Deelname aan een ander klinisch onderzoek of behandeling met een onderzoeksgeneesmiddel binnen 30 dagen of 5 halfwaardetijden, afhankelijk van welke langer is
  3. Elke aandoening of ziekte (inclusief een voorgeschiedenis of actueel bewijs van middelenmisbruik of -afhankelijkheid) die, naar de mening van de onderzoeker, van invloed zou kunnen zijn op het vermogen van een proefpersoon om alle studiegerelateerde procedures te voltooien en/of een bijkomend risico vormt voor de beoordeling van de veiligheid van KB105
  4. Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven
  5. Proefpersoon die niet bereid is te voldoen aan de anticonceptie-eisen per protocol
  6. Het is bekend dat de proefpersoon niet-compliant is of naar de mening van de onderzoeker waarschijnlijk niet zal voldoen aan de vereisten van het onderzoeksprotocol

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: KB105
Wekelijkse plaatselijke toepassing
Biologisch: KB105
Replicatie-defecte, niet-integrerende HSV-1-vector die TGM1 tot expressie brengt, geformuleerd als een actuele gel
Placebo-vergelijker: Placebo
Wekelijkse plaatselijke toepassing
Ander: Placebo
Visueel overeenkomende hulpstofgel

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Composite Investigator's Global Assessment (IGA)-responder (vergelijking van het aandeel responder KB105-doelgebieden met responder placebo-doelgebieden)
Tijdsspanne: Week 9

De doelgebieden van responders worden als volgt gedefinieerd:

Doelgebieden met ≥ 2 punten reductie ten opzichte van baseline op IGA-scaling-ernst in week 9 of Target-gebieden met ≥ 1 punt reductie ten opzichte van baseline op IGA-scaling-ernst gedurende 2 opeenvolgende weken (week 8 en week 9)
Week 9

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Samengestelde regionale visuele index van Ichthyosis Severity (VIIS)-responder (vergelijking van het percentage responder KB105-doelgebieden met responder-placebo-doelgebieden)
Tijdsspanne: Week 9

De doelgebieden van responders worden als volgt gedefinieerd:

Doelgebieden met ≥ 2 punten reductie vanaf baseline op VIIS-schaalscore in week 9 of Doelgebieden met ≥ 1 punt reductie vanaf baseline op VIIS-schaalscore gedurende 2 opeenvolgende weken (week 8 en week 9)
Week 9
Visuele index van Ichthyosis Ernstscore verandering ten opzichte van baseline
Tijdsspanne: Tot 11 weken
Verandering ten opzichte van baseline in regionale Visual Index of Ichthyosis Severity (VIIS) schaalscores, waarbij 0 normaal is en 4 ernstig is
Tot 11 weken
Investigator's Global Assessment gewijzigd ten opzichte van baseline
Tijdsspanne: Tot 11 weken
Verandering ten opzichte van baseline in Investigator's Global Assessment (IGA) schaling van ernstscores, waarbij 0 duidelijk is en 4 ernstig is
Tot 11 weken
Investigator's Global Assessment (IGA) 2-punts responder
Tijdsspanne: Week 9
Vergelijking van het aandeel van KB105 en placebo-doelgebieden met ≥2 punten reductie ten opzichte van baseline op IGA-schalingsernst in week 9
Week 9
Investigator's Global Assessment (IGA) 1 punt responder
Tijdsspanne: Week 9
Vergelijking van het aandeel KB105- en placebo-doelgebieden met ≥1 punt reductie ten opzichte van baseline op IGA-schalingsernst gedurende 2 opeenvolgende weken (week 8 en week 9)
Week 9
Visual Index of Ichthyosis Severity (VIIS) 2-punts responder
Tijdsspanne: Week 9
Vergelijking van de proportie van KB105- en placebo-doelgebieden met ≥2 punten reductie ten opzichte van de uitgangswaarde op de ernst van regionale VIIS-schaling in week 9
Week 9
Visual Index of Ichthyosis Severity (VIIS) 2-punts responder
Tijdsspanne: Week 9
Vergelijking van het aandeel KB105 en placebo-doelgebieden met ≥1 punt reductie ten opzichte van baseline op regionale VIIS-schalingsernst gedurende 2 opeenvolgende weken (week 8 en week 9)
Week 9

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Krystal Biotech, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Verwacht)

1 maart 2023

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 maart 2024

Studie voltooiing (Verwacht)

1 april 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 februari 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 februari 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

21 februari 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

23 februari 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 februari 2023

Laatst geverifieerd

1 februari 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • KB105-02

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Autosomaal recessieve ichthyosis

Klinische onderzoeken op KB105

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Albania

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren