Miejscowy KB105 w leczeniu autosomalnej recesywnej wrodzonej rybiej łuski (ARCI) z niedoborem TGM1
20 lutego 2023 zaktualizowane przez: Krystal Biotech, Inc.
Faza 2, randomizowane, kontrolowane placebo badanie miejscowego KB105, wadliwej replikacji, nieintegrującego się wektora HSV-1 wyrażającego ludzką transglutaminazę 1 (TGM1) w leczeniu autosomalnej recesywnej wrodzonej rybiej łuski (ARCI) z niedoborem TGM1
KB105-02 to wewnątrzosobnicze, randomizowane, kontrolowane placebo badanie z podwójnie ślepą próbą, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności KB105 u dzieci i dorosłych z autosomalną recesywną wrodzoną rybią łuską (ARCI).
Przegląd badań
Status
Jeszcze nie rekrutacja
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Oczekiwany)
15
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Brittani Agostini, RN, CCRC
- Numer telefonu: 412-586-5830
- E-mail: bagostini@krystalbio.com
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Rancho Santa Margarita, California, Stany Zjednoczone, 92688
- Mission Dermatology
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
6 miesięcy i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- Podmiot lub prawnie upoważniony przedstawiciel musi być chętny i zdolny do wyrażenia świadomej zgody/zgody
- Wiek ≥6 miesięcy
- Genetycznie potwierdzona diagnoza ARCI z niedoborem TGM1
- Rozpoznanie kliniczne rybiej łuski blaszkowatej
- Dwa obszary docelowe zlokalizowane w podobnych regionach anatomicznych o takim samym nasileniu skalowania według IGA i nasileniu skalowania ≥3
- Pacjenci przyjmujący retinoidy ogólnoustrojowo muszą być na stałym schemacie przez co najmniej 4 tygodnie i zgodzić się na konsekwentne przyjmowanie leku przez cały okres badania. Jeśli pacjent woli wstrzymać ogólnoustrojowe retinoidy podczas badania, wymagany jest co najmniej 4-tygodniowy okres wypłukiwania
- Klinicznie stabilny i w dobrym stanie ogólnym
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Podmiot ma stan fizyczny lub inne zaburzenie dermatologiczne (np. atopowe, łojotokowe lub kontaktowe zapalenie skóry, łuszczyca, grzybica itp.), które w opinii Badacza może zaburzać ocenę obszarów docelowych lub naraża podmiot na niedopuszczalne ryzyko poprzez udział w studiach
- Udział w innym badaniu klinicznym lub leczeniu badanym środkiem w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który okres jest dłuższy
- Jakikolwiek stan lub choroba (w tym historia lub obecne dowody nadużywania substancji lub uzależnienia), które w opinii Badacza mogłyby wpłynąć na zdolność uczestnika do ukończenia wszystkich procedur związanych z badaniem i/lub stwarzają dodatkowe ryzyko dla oceny bezpieczeństwa z KB105
- Kobiety w ciąży lub karmiące
- Podmiot, który nie chce przestrzegać wymagań dotyczących antykoncepcji określonych w protokole
- W opinii badacza wiadomo, że badany nie spełnia wymogów protokołu badania lub jest mało prawdopodobne, aby spełniał on wymagania protokołu badania
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Potroić
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: KB105
Cotygodniowa aplikacja miejscowa
|
Wadliwy pod względem replikacji, nieintegrujący się wektor HSV-1 wyrażający TGM1 sformułowany jako żel do stosowania miejscowego
|
|
Komparator placebo: Placebo
Cotygodniowa aplikacja miejscowa
|
Wizualnie dopasowany żel z zaróbkami
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Globalna ocena badacza złożonego (IGA) Respondent (porównanie proporcji obszarów docelowych KB105 respondenta z obszarami docelowymi placebo)
Ramy czasowe: Tydzień 9
|
Obszary docelowe respondenta są zdefiniowane jako: Obszary docelowe ze zmniejszeniem o ≥2 punkty w stosunku do wartości początkowej w skali IGA w tygodniu 9 lub obszary docelowe ze zmniejszeniem o ≥1 punkt w stosunku do wartości początkowej w skali IGA przez 2 kolejne tygodnie (tydzień 8 i tydzień 9) |
Tydzień 9
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Złożony regionalny Visual Index of Ichthyosis Severity (VIIS) osoby reagującej (porównanie proporcji obszarów docelowych KB105 osoby reagującej z obszarami docelowymi placebo)
Ramy czasowe: Tydzień 9
|
Obszary docelowe respondenta są zdefiniowane jako: Obszary docelowe ze zmniejszeniem o ≥2 punkty w stosunku do wartości wyjściowej w skali VIIS w 9. tygodniu lub obszary docelowe ze zmniejszeniem o ≥1 punkt w stosunku do wartości początkowej w skali VIIS przez 2 kolejne tygodnie (tydzień 8. i tydzień 9.) |
Tydzień 9
|
|
Wizualny wskaźnik nasilenia rybiej łuski zmienia się w stosunku do wartości początkowej
Ramy czasowe: Do 11 tygodni
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w regionalnych wynikach skalowania wizualnego wskaźnika ciężkości rybiej łuski (VIIS), gdzie 0 oznacza normalne, a 4 poważne
|
Do 11 tygodni
|
|
Zmiana ogólnej oceny badacza w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Do 11 tygodni
|
Zmiana od punktu początkowego w punktacjach dotkliwości skalowania globalnej oceny badacza (IGA), gdzie 0 oznacza wyraźne, a 4 poważne
|
Do 11 tygodni
|
|
Globalna ocena badacza (IGA) 2-punktowa odpowiedź
Ramy czasowe: Tydzień 9
|
Porównanie odsetka obszarów docelowych KB105 i placebo z redukcją o ≥2 punkty w stosunku do wartości początkowej w skali IGA w 9. tygodniu
|
Tydzień 9
|
|
Globalna ocena badacza (IGA) 1 punkt odpowiadający
Ramy czasowe: Tydzień 9
|
Porównanie odsetka obszarów docelowych KB105 i placebo z redukcją o ≥1 punkt w stosunku do wartości początkowej w skali IGA przez 2 kolejne tygodnie (tydzień 8. i tydzień 9.)
|
Tydzień 9
|
|
Wizualny wskaźnik nasilenia rybiej łuski (VIIS) 2 punkty odpowiedzi
Ramy czasowe: Tydzień 9
|
Porównanie odsetka obszarów docelowych KB105 i placebo z redukcją o ≥2 punkty w stosunku do wartości wyjściowej w regionalnej skali nasilenia VIIS w 9. tygodniu
|
Tydzień 9
|
|
Wizualny wskaźnik nasilenia rybiej łuski (VIIS) 2 punkty odpowiedzi
Ramy czasowe: Tydzień 9
|
Porównanie odsetka obszarów docelowych KB105 i placebo z redukcją o ≥1 punkt w stosunku do wartości wyjściowej w regionalnej skali VIIS przez 2 kolejne tygodnie (tydzień 8. i tydzień 9.)
|
Tydzień 9
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)
1 marca 2023
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
1 marca 2024
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
1 kwietnia 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
9 lutego 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
9 lutego 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
21 lutego 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
23 lutego 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
20 lutego 2023
Ostatnia weryfikacja
1 lutego 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- KB105-02
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .