TGM1 결핍 상염색체 열성 선천성 어린선(ARCI) 치료를 위한 국소 KB105
2023년 2월 20일 업데이트: Krystal Biotech, Inc.
TGM1 결핍 상염색체 열성 선천성 어린선(ARCI) 치료를 위한 인간 트랜스글루타미나제 1(TGM1)을 발현하는 복제 결함, 비통합 HSV-1 벡터인 국소 KB105의 2상, 무작위, 위약 대조 연구
KB105-02는 상염색체 열성 선천성 어린선(ARCI)이 있는 소아 및 성인에서 KB105의 안전성과 효능을 평가하기 위한 대상자 내 무작위, 위약 대조, 이중맹검 연구입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (예상)
15
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Brittani Agostini, RN, CCRC
- 전화번호: 412-586-5830
- 이메일: bagostini@krystalbio.com
연구 장소
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California
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Rancho Santa Margarita, California, 미국, 92688
- Mission Dermatology
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-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6개월 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
주요 포함 기준:
- 피험자 또는 법적 대리인은 정보에 입각한 동의/동의를 제공할 의지와 능력이 있어야 합니다.
- 6개월 이상 숙성
- TGM1 결핍 ARCI의 유 전적으로 확인 된 진단
- 층판 어린선의 임상적 진단
- IGA에 의한 스케일링 심각도가 동일하고 스케일링 심각도가 3 이상인 유사한 해부학적 영역에 위치한 두 개의 대상 영역
- 전신성 레티노이드를 복용하는 피험자는 최소 4주 동안 안정적인 요법을 받아야 하며 연구 기간 내내 지속적으로 약물을 계속 복용하는 데 동의해야 합니다. 피험자가 연구 동안 전신 레티노이드를 보류하는 것을 선호하는 경우 최소 4주의 휴약 기간이 필요합니다.
- 임상적으로 안정적이고 전반적으로 건강 상태가 양호함
주요 제외 기준:
- 피험자가 신체 상태 또는 기타 피부 질환(예: 아토피, 지루성 또는 접촉성 피부염, 건선, 백선 감염 등)을 가지고 있으며, 이는 연구자의 의견으로 대상 영역의 평가를 손상시킬 수 있거나 피험자를 허용할 수 없는 위험에 노출시킵니다. 연구 참여로
- 30일 이내 또는 반감기 5일 중 더 긴 기간 내에 다른 임상 연구에 참여하거나 조사 대상자를 사용한 치료
- 연구자의 의견으로 모든 연구 관련 절차를 완료하는 피험자의 능력에 영향을 미칠 수 있고/있거나 안전성 평가에 추가적인 위험을 초래할 수 있는 모든 상태 또는 질병(약물 남용 또는 의존의 과거력 또는 현재 증거 포함) KB105의
- 임신 중이거나 수유 중인 여성
- 프로토콜 당 피임 요건을 준수하기를 꺼리는 피험자
- 피험자가 규정을 준수하지 않는 것으로 알려져 있거나 연구자의 의견에 따라 연구 프로토콜의 요구 사항을 준수할 가능성이 없는 경우
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: KB105
주간 국소 적용
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복제 결함, 비통합 HSV-1 벡터 발현 TGM1 국소 젤로 제형화
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위약 비교기: 위약
주간 국소 적용
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시각적으로 일치하는 부형제 젤
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Composite Investigator's Global Assessment (IGA) 응답자(반응자 KB105 표적 영역 대 응답자 위약 표적 영역의 비율 비교)
기간: 9주차
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응답자 대상 영역은 다음과 같이 정의됩니다. 9주차에 IGA 스케일링 심각도 기준선에서 ≥2점 감소한 대상 영역 또는 2주 연속(8주차 및 9주차) 동안 IGA 스케일링 심각도 기준선에서 ≥1포인트 감소한 대상 영역 |
9주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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Composite region Visual Index of Ichthyosis Severity (VIIS) 반응자(반응자 KB105 표적 영역 대 반응자 위약 표적 영역의 비율 비교)
기간: 9주차
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응답자 대상 영역은 다음과 같이 정의됩니다. 9주차에 VIIS 스케일링 점수 기준선에서 ≥2점 감소한 대상 영역 또는 2주 연속(8주차 및 9주차) VIIS 스케일링 점수 기준선에서 ≥1점 감소한 대상 영역 |
9주차
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Ichthyosis의 Visual Index 심각도 점수가 기준선에서 변경됨
기간: 최대 11주
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지역 Ichthyosis Severity (VIIS) 스케일링 점수의 기준선에서 변경, 여기서 0은 정상이고 4는 중증입니다.
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최대 11주
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기준선으로부터 조사자의 종합 평가 변화
기간: 최대 11주
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조사자의 종합 평가(IGA) 척도 심각도 점수의 기준선으로부터의 변화, 여기서 0은 명확하고 4는 심각함
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최대 11주
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IGA(Investigator's Global Assessment) 2점 응답자
기간: 9주차
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9주차에 IGA 스케일링 중증도에서 기준선으로부터 2점 이상 감소한 KB105와 위약 표적 영역의 비율 비교
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9주차
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IGA(Investigator's Global Assessment) 1점 응답자
기간: 9주차
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2주 연속(8주차 및 9주차) 동안 IGA 스케일링 심각도 기준선에서 1점 이상 감소한 KB105 및 위약 표적 영역의 비율 비교
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9주차
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어린선 중증도 시각적 지수(VIIS) 2점 반응자
기간: 9주차
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9주차에 지역 VIIS 스케일링 중증도에 대해 기준선에서 2점 이상 감소한 KB105와 위약 표적 영역의 비율 비교
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9주차
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어린선 중증도 시각적 지수(VIIS) 2점 반응자
기간: 9주차
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2주 연속(8주차 및 9주차) 지역 VIIS 척도 중증도 기준선에서 1점 이상 감소한 KB105 및 위약 표적 영역의 비율 비교
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9주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (예상)
2023년 3월 1일
기본 완료 (예상)
2024년 3월 1일
연구 완료 (예상)
2024년 4월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 2월 9일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 2월 9일
처음 게시됨 (실제)
2023년 2월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2023년 2월 23일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 2월 20일
마지막으로 확인됨
2023년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- KB105-02
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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