Aktuelt KB105 for behandling av TGM1-mangelfull autosomal recessiv medfødt iktyose (ARCI)

Viktige inkluderingskriterier:

1. Subjektet, eller juridisk autorisert representant, må være villig og i stand til å gi informert samtykke/samtykke
2. Alder ≥6 måneder
3. En genetisk bekreftet diagnose av TGM1-mangelfull ARCI
4. Klinisk diagnose av lamellær iktyose
5. To målområder lokalisert på lignende anatomiske områder med samme skaleringsgrad ved IGA og skaleringsgrad ≥3
6. Personer som tar systemiske retinoider må være på et stabilt regime i minst 4 uker og samtykker i å fortsette å ta medisinen konsekvent gjennom hele studien. Hvis forsøkspersonen foretrekker å holde tilbake systemiske retinoider under studien, kreves en minimum 4-ukers utvaskingsperiode
7. Klinisk stabil og ved god generell helse

Nøkkelekskluderingskriterier:

1. Forsøkspersonen har en fysisk tilstand eller annen dermatologisk lidelse (f.eks. atopisk, seboreisk eller kontakteksem, psoriasis, tinea-infeksjoner osv.) som etter etterforskerens mening kan svekke evalueringen av målområdene eller som utsetter forsøkspersonen for uakseptabel risiko ved studiedeltakelse
2. Deltakelse i en annen klinisk studie eller behandling med et undersøkelsesmiddel innen 30 dager eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst
3. Enhver tilstand eller sykdom (inkludert en historie eller nåværende bevis på rusmisbruk eller avhengighet) som, etter etterforskerens oppfatning, vil påvirke et forsøkspersons evne til å fullføre alle studierelaterte prosedyrer og/eller utgjør en ekstra risiko for vurderingen av sikkerhet av KB105
4. Kvinner som er gravide eller ammer
5. Person som ikke er villig til å overholde prevensjonskravene per protokoll
6. Forsøkspersonen er kjent for å være ikke-kompatibel eller er usannsynlig å overholde kravene i studieprotokollen etter etterforskerens mening